Bu ay, ABD’de Vertex’in 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığının tedavisine yönelik CRISPR tabanlı bir terapi olan “Casgevy”yi onaylandı. Bu dönüm noktası niteliğindeki onay, terapötiği genel pazara ulaşan ilk genetiği değiştirilmiş tedavi haline getirdi.
Beta talasemi adı verilen başka bir kan hastalığı için de İngiltere’deki düzenleyicilerden yeşil ışık alan “Casgevy,” bir hastaya genetiği değiştirilmiş kök hücrelerin tek bir infüzyonu ile uygulanarak çalışıyor. Casgevy alan klinik çalışma katılımcıları, bir yıla kadar bir süre boyunca, damarlardaki kan akışının engellenmesinden kaynaklanan periyodik aşırı ağrı atakları gibi orak hücre hastalığına bağlı semptomlardan kurtulabildi.
CRISPR tabanlı gen düzenlemede büyük yol katedildi. Bir insanın DNA iplikçiklerinin belirli bölgelerini değiştiren CRISPR’ın bir zamanlar çok uzak bir bilimsel yenilik olduğu düşünülüyordu. İnsan hücreleri ilk kez 2016 yılında Çin’deki klinik deneylerde CRISPR kullanılarak değiştirildi. On yıldan kısa bir süre sonra, bu dönüm noktası niteliğindeki onaylar, düzenleyicilerin HIV, kanser ve yüksek tansiyon gibi şeyleri tedavi edebilen diğer CRISPR tabanlı tedaviler için gelecekte onay almasına zemin hazırladı. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi bünyesindeki Terapötik Ürünler Ofisi direktörü Nicole Verdun, yakın tarihli bir basın bülteninde “Gen terapisi daha hedefe yönelik ve etkili tedaviler sağlama vaadini taşıyor” dedi.