Arizona’da yaşayan Brian Madeux, Hunter sendromuna neden olan DNA’daki bir kusurun düzeltilmesi için kobay olmayı kabul etti. Brian, günün her saniyesinde acı çektiğini ve bu acıların bitmesi için deneylere katlanabileceğini dile getirdi. Fareler üzerinde yapılan deneyler başarılı olmuş olsa da deneylerin Brian’ın hastalığında işe yarayıp yaramayacağını söylemek, şimdilik çok erken.
Oldukça nadir görülen bir hastalık olan Hunter sendromunda hastalar, uzun şekerli molekülleri parçalayan mukopolisakkaritler olarak adlandırılan enzim için genetik talimatlar olmaksızın doğarlar. Parçalanmayan şekerli moleküller vücutta birikirler, beyin ve diğer organlara zarar verirler. Hastalık yüzünden tedavi edilmeyen bebekler, yılda 20 IQ kaybediyor ve ne yazık ki hastalığın şiddetli vakaları ölümcül.
Hastalar mukopolisakkaritleri parçalayabilmek için düzenli olarak enzim değişim tedavisine ihtiyaç duyuyor. Fakat Brian, enzimi salgılayabilmek için DNA'sını yeniden yapılandıran deneysel bir muamele gördü. Genetik terapi, Brian’ın karaciğer hücrelerine girdikten sonra aktif hale gelmesi için tasarlandı ve doktorlar, gen terapisinin başarılı olacağı konusunda çok iyimser. Umarız bu sıkıntılı hastalığa doktorlar tedavi bulabilir.