Gen Tedavisi Yol Haritası
Hemofili için gen tedavisi işlevsiz bir genin çalışan bir kopyasını vermek için değiştirilmiş bir virüsün kullanılmasını içerir. Hemofili hastaları, normal pıhtılaşmaya izin veren faktörlerden yoksundur. Gen terapisinden aldıkları kopya, bu temel pıhtılaşma faktörlerini kodlayarak pıhtılaşmanın normal şekilde ilerlemesine izin verir.
Gen Terapisi Hemofiliye Nasıl Yardımcı Olabilir?
Gen tedavisi araştırması, hemofili hastaları için tek seferlik bir tedavi umudu sunuyor. Birçok katılımcı yüksek düzeyde kritik pıhtılaşma faktörlerini sürdürebildiğinden, klinik deneyler umut verici sonuçlar sunmaktadır.
Gen Terapisi Yol Haritası
Hastalar genellikle tedavinin güvenliği ve etkinliği (etkililiği) konusunda endişe duyarlar. Bununla birlikte, araştırmalar, deneme katılımcılarının yaklaşık yüzde 90'ının normal veya normale yakın seviyelerde antikoagülan faktör aktivitesi gördüğünü göstermektedir.
Gen transferi, patojenik olmayan ve replikasyondan yoksun bir virüs kullanılarak gerçekleşir, bu nedenle güvenlik endişeleri minimum düzeydedir. Bununla birlikte, karaciğer enzimlerindeki yükselmeleri azaltmak gerekirse, her zaman deneysel gen terapisinden infüzyon reaksiyonları ve ayrıca immünosupresyon tedavisinin yan etkileri riski vardır.
Gen tedavisinin sadece hastanın tedavisinde etkili olduğunu bilmek de önemlidir. Hemofiliye neden olan mutasyona uğramış geni düzeltmez veya bir ebeveynin bu geni çocuklarına geçirmesini engellemez.
The Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği (ISTH) küresel hemofili topluluğunda dünyaca ünlü uzmanlardan oluşur. Ek olarak, ISTH'ler gelişir eğitim kaynakları Bu, bu şaşırtıcı yeni tedavi protokolünün geliştirilmesinde hastalara ve ailelere ön sırada oturma olanağı sağlar.
ISTH hastalara yardım ediyor gen terapisini anlamak ve şu anda ömür boyu tedavi gerektiren bir durum için bir gün nasıl bir tedavi olabilir.