ASGCT 23. Yıllık Toplantısından Önemli Noktalar
Gen Tedavisinden Dışlanan Hastalarda Nötralize Edici AAV Antikorlarını Kaldırmak İçin Aferezin Kullanılması
Jonathan H.Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1, Gül Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Adam1Jenny McIntosh2Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2Nathan Davies2Andrew Davenport2, David Briggs3Amit Nathwani2
1Freeline, Stevenage, Birleşik Krallık
2University College London, Londra, Birleşik Krallık
3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Birleşik Krallık
Temel Veri Noktaları
Hemofili hastalarının% 70 kadarı, gen terapisi için AAV vektörleri ile tedaviyi önleyen antikorlar eksprese edebilir. Bu çalışma, AAVS3 nötralize edici antikor (NAb) titrelerini, deneme uygunluk kriterlerine göre hizalamak için çift filtrasyon plazmaferezinin (DFPP) kullanılabileceğini göstermektedir.
Parlak lusiferaz transdüksiyon inhibisyon deneyi (BL-TIA) kullanan ardışık DFPP döngüleri olan veya olmayan hastaların sonuçları. Ardışık döngüler, Nab titrelerinin azaltılmasında ardışık olmayan döngülerden daha etkiliydi. Regresyon analizi, 5 döngünün başlangıç AAVS3 NAb titresini% 94 azaltacağını ve bu da hastaların% 60'ının tedavisini mümkün kılacağını öngörmüştür.