Tromboz ve Hemostazda Araştırma ve Uygulama (İlkbahar 2019) Vol. 379, No. 20, Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso
Son beş yıl, hemofili bakımında, replasman olmayan tedavileri ve gen tedavisinin yaklaşan mevcudiyetini içerecek şekilde genişleyen önemli ilerleme ile işaretlenmiştir. Bununla birlikte, bu ilerlemeler, klinik çalışmalarda faktör replasman tedavilerini, yani faktör aktivite seviyesini ve yıllık kanama oranını değerlendirmek için kullanılan sonuç ölçütlerine yeni bir göz atmayı gerektirmektedir. Bu son noktalar sadece yeni hemofili tedavi stratejileri bağlamında değil, aynı zamanda sağkalım, fonksiyonel durum ve yaşam kalitesi ile ilgili hasta perspektifleri üzerine yeni bir vurgu açısından da dikkate alınmalıdır. Sıklıkla hasta tarafından rapor edilen hasta açısından önemli sonuçların seçilmesi ve ölçülmesi, klinik araştırma sürecinde kritik bir adım haline gelmektedir. Araştırma topluluğu hastaların sorunları klinisyenler, üreticiler ve diğer paydaşlardan farklı bir mercekle gördüklerini kabul eder; araştırma tasarımına ilişkin kavrayışlarına ve gerçek katılımlarına değer verir. Hastalar için önemli olan, tüm bakım döngüsünü kapsayan sonuçlardır: sağkalım, fonksiyonel durum ve yaşam kalitesi.