Hemofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; vd.
Gen terapisi, hemofili hastalarının tedavisinde devrim yaratabilmesine rağmen, dışsal faktör uygulamasına olan ihtiyacı azaltırken veya ortadan kaldırırken kanama risklerini azaltırken, araştırmacılar hem doktorların hem de hastaların hem tedavinin riskleri ve yararları. Adeno ilişkili viral (AAV) vektör aracılı gen terapisini içeren araştırmalar, endojen faktör düzeylerinde uzun süreler boyunca iyileşme, yıllık kanama oranlarında önemli azalma, düşük ekzojen faktör kullanımı ve pozitif bir güvenlik profili olduğunu göstermiştir. Bununla birlikte, doktorların araştırmanın devam ettiğini vurgulaması önemlidir ve uzun vadeli güvenlik profilleri gibi kanıt boşlukları devam etmektedir. Ayrıca, çocuklar ve ergenler, karaciğer veya böbrek fonksiyon bozukluğu olanlar ve önceden faktör inhibitörleri veya önceden nötralize edici AAV antikorları geçmişi olanlar da dahil olmak üzere anahtar hasta grupları, gen terapisi çalışmalarına uygunluk kriterleri altında hariç tutulabilir.