7 Temmuz 2017'de, ABD Gıda ve İlaç İdaresi FDA, 5 yaş ve üzeri pediyatrik ve yetişkin hastalarda orak hücreli anemi ağrılı kriz tedavisi için L-glutamin oral tozunu (Piyasa adı Endari) onayladı.
Orak hücre hastalığı, anne ve babadan orak hücre geni geçerse gelişen kalıtsal bir kan hastalığıdır. Hastalığın nedeni kırmızı kan hücrelerinde bulunan, oksijeni akciğerden vücudun diğer bölümlerine taşıyan hemoglobinin yapısal bozukluğudur. Orak hücre hastalığında kansızlık ve tekrarlayan ağrı atakları görülür.
FDA onayı, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli orak hücre anemisi veya orak β0 talasemi olan ve çalışma öncesindeki 12 ay içinde iki veya daha fazla ağrılı krizleri olan 5 ila 58 yaş arasında 230 hastadan elde edilen verilere dayandırılmıştır. Uygun hastalar, hidroksiüre ile en az 3 ay stabilize edilmiş, çalışma boyunca da tedavilerine devam etmişlerdir. Hastalar 48 haftalık süre boyunca L-glutamin veya plasebo almak üzere randomize edilmiştir ve takiben 3 hafta içinde kademeli olarak ilaçları kesilmiştir.
Etkinlik, 48 haftalık tedavi boyunca L-glutamin alan hastalarda plasebo alan hastalar göre orak hücre krizlerinde azalma ile gösterilmiştir. Çalışmada, orak hücre krizi, orak hücre hastalığıyla ile ilişkili ağrı için acile başvuran ve parenteral (damar yoluyla) narkotik veya parenteral ketorolak ile tedavi edilmesi gereken ağrılı durum olarak tanımlanmıştır. Göğüs sendromu, ağrılı ve devamlı ereksiyon ve dalak doku ölümü de orak hücre krizi olarak düşünülmüştür. 48 haftalık periyot boyunca, L-glutamin alan hastalar ortalama 3 orak hücre krizi, plasebo alanlar ise ortalama 4 orak hücre krizi geçirdiği gözlemlenmiştir.
L-glutamin ile tedavi, orak hücre ağrısı nedeniyle daha az hastane yatışı gerektirmiş ve bu süreçte hastalarda daha az sıklıkta akut göğüs sendromu gözlenmiştir. Çalışmada L-glutamin tedavisi, genel olarak da daha az hastanede yatış süresi sağlamıştır. L-glutamin ile tedavi edilen hastaların %10'dan fazlasında en sık görülen yan etkiler kabızlık, mide bulantısı, baş ağrısı, karın ağrısı, öksürük, kol ve bacakta ağrı, bel ağrısı ve göğüs ağrısı olarak bildirilmiştir. L-glutamin alan hastaların %2.7'sinde (n = 5) advers reaksiyonlara bağlı tedavi kesilmesi raporlanmıştır. Bu advers reaksiyonlar, dalağın aşırı çalışmasına bağlı dalak problemleri, karın ağrısı, hazımsızlık, yanma hissi ve sıcak basması vakalarını içermektedir.
Tavsiye edilen L-glutamin dozu, oral (ağız yoluyla) günde iki kez alınan toplam 10 gram ila 30 gramdır (vücut ağırlığına bağlı olarak değişmektedir). Her doz 240 ml soğuk veya oda sıcaklığında bir içecek içinde veya 120-180 gr yemeğe karıştırılabilir.