Juvenil idiyopatik artrit: Cenovalı Gaslini tarafından tofacitinib ile oral tedavi çalışması
Juvenil idiyopatik artrit: IRCCS Gaslini araştırmacıları yeni bir oral biyolojik tedavinin etkinliğini gösteriyor
225 ülkedeki 64 pediatri hastanesinden 20 genç hastayı kapsayan çalışma, jüvenil poliartiküler idiyopatik artrit ve jüvenil psoriatik artrit tedavisi için ilacın EMA ve FDA tarafından onaylanmasına yol açtı.
Prestijli bilimsel dergi The Lancet, tofacitinib adlı yenilikçi bir biyolojik ilacın terapötik çalışmasının sonuçlarını yayınladı.
İlaç, iltihabı uyaran moleküllerin salınımını engelleyerek bağışıklık sisteminin hücreleri üzerinde etki eder.
Cenova'daki IRCCS Istituto Giannina Gaslini'deki araştırmacılar tarafından koordine edilen uluslararası çalışmadan elde edilen veriler, ilacın jüvenil idiyopatik artrit tedavisi için etkili ve güvenli olduğunu göstermektedir.
Juvenil idiyopatik artrit, kronik otoimmün bir hastalıktır.
Bilinmeyen bir kökene sahiptir, pediatrik popülasyonu etkiler ve sıklıkla çok erken yaşta başlar.
Çocuklarda edinilmiş engelliliğin en önemli nedenlerinden birini temsil eder.
Avrupa'da yaklaşık 60,000 çocuğun bu hastalıktan etkilendiği tahmin edilmektedir.
IRCCS Istituto Giannina Gaslini'de çocuk doktoru ve araştırmacı olan Dr Nicola Ruperto tarafından koordine edilen çalışma, iki uluslararası araştırma ağında düzenlenen 225 ülkedeki 64 çocuk hastanesinden 20 genç hastayı içeriyordu: Pediatrik Romatoloji Uluslararası Denemeler Organizasyonu (PRINTO) ve Pediatrik Romatoloji İşbirliği Çalışması Grup (PRCSG).
Dr Nicola Ruperto, "Poliartiküler jüvenil idiyopatik artrit, çocukların günlük aktivitelere katılımını sınırlayan ve yaşam kaliteleri üzerinde büyük bir etkisi olan, kronik, engelleyici bir hastalıktır" dedi.
"Birkaç etkili ve güvenli tedavi halihazırda mevcut olmasına rağmen, hastaların yaklaşık üçte biri tatmin edici bir şekilde yanıt vermiyor.
Ayrıca, tofasitinib, geleneksel biyolojik ilaçlara ilginç bir alternatiftir, çünkü ağızdan da uygulanabilir, böylece çocuklar ve aileleri için genellikle hastane ortamında yapılması gereken ilacın enjeksiyonu veya infüzyonu ile ilgili rahatsızlıktan kaçınılır.
Oral uygulama önemli avantajlar sunar: terapiyi çocuklar, özellikle en küçükler için daha kabul edilebilir kılar ve ebeveynlerin işini kolaylaştırır”.
Poliartiküler jüvenil idiyopatik artrit: Cenova'da Gaslini'nin mükemmelliği
Gaslini Genel Müdürü Dr. Renato Botti, “Makale, Gaslini Enstitüsü araştırmacılarının uluslararası mükemmelliğini teyit ediyor ve bu koordinasyon yeteneğini IRCCS'nin liderlik rolüne sahip olduğu diğer sektörlere de genişletmek için bizi teşvik ediyor” yorumunu yapıyor.
Ligurya Bölgesi Başkanı ve Sağlık Danışmanı Giovanni Toti, “Hastanede Yatış ve Bakım Bilimsel Enstitüsü olan çocuk hastanemiz, Ligurya için, ülke için ve uluslararası düzeyde, sadece Türkiye'de değil, aynı zamanda Ligurya için de taçta bir mücevherdir” dedi. İtalya'nın ve dünyanın farklı yerlerinden Cenova'ya gelen genç hastaların bakımı, aynı zamanda nadir ve engelleyici hastalıkları olan çocukların ve ailelerinin yaşamlarını iyileştirmeyi amaçlayan bilimsel araştırmalarda.
Gaslini profesyonellerinin 64 ülkeden 20 çocuk hastanesinin lideri olarak bu çalışmaya öncülük etmesi bizleri gururlandırıyor” dedi.
Bu çalışma sayesinde tofasitinib, poliartiküler jüvenil idiyopatik artrit ve jüvenil psoriatik artrit tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde hem Avrupa İlaç Ajansı (EMA) hem de Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmıştır.
Daha önce anti-romatizmal ilaçlarla tedaviye yetersiz yanıt veren iki yaş ve üstü çocuklar tedavi edilebilir.
Gaslini Enstitüsü'nün bilimsel direktörü, "Makale Lancet tarafından o kadar alakalı bulundu ki, juvenil idiyopatik artrit tedavisi için ilk oral biyolojik tedavinin mevcudiyetinin devrimci önemini vurgulamayı amaçlayan editoryal yorumu hak etti" diyor. Prof. Angelo Ravelli.