Kistik fibroz (KF) öyküsü, büyük ölçüde, hayatta kalmadaki ardışık artışlarla, hastalığın 1930'larda ilk kez tanımlandığı zaman çocukluk ölümleriyle ilişkili bir tanı olmaktan çıkarılıp, artan yetişkin sağkalımına dönüştürülen bir başarı öyküsüdür. Araştırmacılar akciğer tıbbındaki mevcut görüşlerin bu konusunun, geçen yıl potansiyel olarak yaşamı değiştiren fırsatlar ve bu rahatsızlığı olan insanlar için yeni zorluklarla ilişkili olduğu için KF'ye odaklanmasının tam zamanı olduğunu belirtmişlerdir. Yapılan çalışmalar hastalıkla ilgili son 10 yılda hızlı bir değişim yaşandığını göstermiştir. 2011 yılında, KF transmembran iletkenlik düzenleyici (KFTR) genindeki mutasyonların bir sonucu olarak oluşan protein ürünündeki doğal kusurları doğrudan hedefleyerek, protein işlevselliğini artırmanın mümkün olduğunu ve bunun da uygun mutasyonlara sahip kişilerde önemli faydalara yol açtığını gösteren önemli bir makale yayınlanmıştır. Araştırmacılar bu çalışmanın, hem ABD hem de Avrupa otoriteleri tarafından olumlu görüşler alan ve bu tedavilere uygunsa KF'li hastaların %90'ına kadar umut veren üçlü KFTR modülatör tedavisini içeren sonuçların yakın zamanda yayınlanmasına kadar on yıl boyunca daha da ileri götürdüğünü belirtmişlerdir. Bu potansiyel iyileştirilmiş sonuçlar fırsatı, hemen hemen eşi görülmemiş bir küresel koronavirüs pandemisi tarafından tehdit edilmekle birlikte bu virüsün sekellerine karşı son derece savunmasız oldukları kabul edilen, ulusal veya uluslararası halk sağlığı yönergelerine uygun olarak yeni bir dizi izolasyon önleminden geçmek zorunda olan KF'li (PwCF) insanların yaşamlarını sınırlamıştır. Araştırmacılar bu sayının içerdiği makalelerin sadece bu değişen manzaraya değil, aynı zamanda KF bakımında öne çıkan bazı önemli zorluklara da odaklandığını ifade etmişlerdir. Üç kıtadan yazarlar, önemli konularda son teknoloji incelemeler yapmış ve Nissenbaum ve diğer meslektaşları KF'de erken akciğer hastalığını değerlendirmedeki temel sorunları vurgulamışlardır. Araştırmacılar spirometri dahil olmak üzere bazı geleneksel hastalık izleme yöntemlerinin duyarsızlığının altını çizerek ve erken değişiklikleri gösterme ve anlamaya daha duyarlı olabilecek gelişmiş görüntüleme teknikleri gibi yeni teknolojiler hakkında bilgi sağlamaktadırlar. Bu teknolojilerin çoğu çocukluk çağı hastalığında savunulmuş olsa da, KF'li yetişkinler için de giderek artan faydalarının farkına varmak önemlidir.
KFTR modülatör tedavisi
Erişkin klinisyenlerin incelemeye dahil edilmesi, KF'nin, KFTR proteinine bir dereceye kadar artık fonksiyon kazandıran belirli genetik mutasyonları taşıyan hastalarda daha az şiddetli fenotipler ile biraz heterojen bir hastalık olarak kaldığı gerçeğini ele almaktadır. Araştırmacılar ayrıca, oldukça etkili KFTR modülatör tedavisinin daha genç yaş grupları için kullanılabilir hale geldikçe, bunun yetişkinlikte daha az şiddetli akciğer hastalığına yol açacağının umulduğunu ifade etmişlerdir. Müdahalenin muhtemelen değişiklikleri tersine çevirme veya ilerlemeyi durdurma fırsatı verebileceği en erken formlarında akciğer hastalığını izlemek için yeni yaklaşımlara acil bir ihtiyaç bulunmakla birlikte, bu yöntemlerin yeterince duyarlı ve zamanla değişime ve bu umudu yerine getirmek için akut müdahalelere duyarlı olmalarını sağlamak için uzunlamasına çalışılması gerekmektedir. Araştırmacılar ilgili makalelerde de vurgulandığı gibi, KF bakım ekiplerinin aşina olduğunu ve değişimi benimsediklerini belirtmişlerdir. Sonuç olarak araştırmacılar iyi tanınan uyarlanabilirliklerinin, sonuçlarda sürekli iyileştirme sağlayacağını umut ettiklerini ve bu gözden geçirilmiş olan makalenin, son yıllarda KF bakımındaki dramatik değişiklikleri ve KF'li insanların bakımıyla ilgilenen klinisyenlerin karşılaştığı en büyük zorluklardan bazılarını vurguladığını belirtmişlerdir.
Barry PJ, Plant BJ. Editorial: The changing landscape of cystic fibrosis: new therapies, challenges and a global pandemic. Curr Opin Pulm Med. 2020 Nov;26(6):668-670. doi: 10.1097/MCP.0000000000000734. PMID: 32941353.+ Tüm Referansları Göster