Apitegromab etkin maddesi geliştiricisi Scholar Rock, 2023 yılı güncellemelerini ve önceliklerini belirleyen bir basın duyurusu yayınladı. Bu basın duyurusunda SMA tedavisi için geliştirilen Apitegromab etken maddesi ile ilgili klinik çalışmaları güncellemeleri ve öncelikleri şu şekilde:
2023 Öncelikleri:
Apitegromab, spinal musküler atrofi (SMA) tedavisi için potansiyel ilk kas hedefli tedavi olarak geliştirilmekte olan seçici bir miyostatin aktivasyon inhibitörüdür.
Faz 3 SAPPHIRE klinik çalışmasının kayıtlarının 2023 yılında tamamlanması
SAPPHIRE, Nusinersen veya Risdiplam kullanan ve yürüyemeyen Tip 2 ve 3 SMA hastaları için Apitegromab’ın değerlendirildiği randomize (rastgele), çift kör (Ne araştırmacının ne de hastanın hangi ilacı aldığını bilmediği deneme), plasebo kontrollü bir klinik çalışmadır. Son hastanın 2023 yılında SAPPHIRE’e kaydedilmesi ve en üst düzey verilerin 2024 yılında okunması beklenmektedir. Başarılı olması halinde, şirket 2025 yılında ticari bir ürün lansmanı başlatmayı beklemektedir.
TOPAZ’ın 36 aylık uzun vadeli veri okumasının uzatılması
Şirket, 36 aylık uzatma verilerini 2023’ün ilk yarısında raporlamayı beklemektedir. 31 Aralık 2022 itibariyle, hastaların yaklaşık yüzde 90’ı (51/57) denemenin uzun vadeli uzatma dönemine kayıtlı kalmıştır.