İlacın DIPG olarak bilinen ve genellikle çocuklarda ortaya çıkan beyin sapı tümörlerinde etkili olabileceği düşünülüyor.
Farelerdeki tümörleri küçültebildiği anlaşılan ilacın, beyin sapındaki tömörlerde bulunan ACVR1 genindeki mutasyonlu hücreleri öldürebildiği tespit edildi.
Beyin sapında oluşan tümörler ameliyatla alınamadığı gibi, hastalar kemoterapiye de cevap vermiyor. Radyoterapiyse genellikle hastanın ömrünü uzatmak için kullanılıyor.
DIPG’li çocukların teşhisin ardından yalnızca 9-12 ay yaşayabileceği düşünülüyor.
Londra’daki Kanser Araştırmaları Enstitüsü’nden araştırmacılar, 2014’te DIPG tümörlerinin 4’te birinde ACVR1 geninde mutasyon meydana geldiğini keşfetti. Böylece bu mutasyonları hedef alan bir dizi yeni molekül oluşturmaya başladı.
Araştırma ekibi, laboratuarda üretilen beyin kanseri hücreleri üzerinde anti-ACVR1 aktivitesine sahip 11 prototip ilacı test etti. Prototiplerin 2’sinin, ACVR1 sinyallerini engellemede ve mutasyonlu ACVR1 hücrelerini öldürmede başarılı olurken, sağlıklı beyin hücrelerini çok az etkilediği fark edildi.
fazla oku
Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. (Related Nodes field)
İnsandaki DIPG tümörlerini farelere nakleden uzmanlar, yeni ilaçların ACVR1 aktivitesini durdurduğunu, tümörleri küçülttüğünü ve yaşam süresini yüzde 25 oranında (67-82 gün) uzattığını keşfetti.
Söz konusu ilaçların klinik denemelerinin, 2021'de başlaması bekleniyor. Çalışmayı, açık bilim kuruluşu M4K Pharma’nın (Çocuklar İçin İlaç) yürüteceği belirtildi.
Kanser Araştırma Enstitüsü'nün öncülüğünde yapılan araştırmayı Abbie’s Army isimli yardım kuruluşu finanse etti.
*İçerik orijinal haline bağlı kalınarak çevrilmiştir. Independent Türkçe'nin editöryal politikasını yansıtmayabilir.
Independent Türkçe için çeviren: Büşra Kırkpınar
© The Independent