Tedaviye dirençli veya tekrarlayan akut miyeloid lösemi tedavisi için Gilteritinib FDA onayı aldı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), FLT3 mutasyon-pozitif relaps (tekrarlayan) veya refrakter (tedavilere dirençli) akut miyeloid lösemili (AML) erişkin hastaların tedavisi için gilteritinib (piyasa Xospata, firma Astellas Pharma) adlı küçük molekül yapısında ağızdan tablet şeklinde içilen akıllı kanser hapını 28 Kasım 2018'de onayladı.
Aynı zamanda FLT3 mutasyonunu tespit etmek için Invivoscribe Technologies tarafından geliştirilen LeukoStrat CDx FLT3 Mutasyon Testi de onaylandı.
AML'li hastaların yaklaşık % 25 ila 30'unda FLT3 geninde bir mutasyon vardır ve AML için bu mutasyon, hastalığın özellikle agresif bir formu ve daha yüksek relaps (tekrarlama) riski ile ilişkilidir.
Gilteritinib, FLT3 mutasyonu pozitif AML hastalarında monoterapi (tekli tedavi) olarak kullanım onayı alan il ilaçtır.
Onay, FLM3-pozitif relaps / refrakter AML olan 138 erişkin hastanın günde 120 mg oral (ağız) yoldan gilteritinib kullandığı randomize bir faz 3 klinik araştırma olan ADMIRAL çalışmasının verilerine dayanmaktadır. Bu grupta hastaların % 21'i kısmi tam iyileşme veya tam iyileşme ile birlikte hematolojik değerlerin kısmi iyileşmesine ulaşıldı (complete remission with partial hematologic recovery).
Ek olarak, başlangıçta kırmızı kan hücresi veya trombosit transfüzyonu (nakli) ihtiyacı olan 106 hastadan, % 31'i en az 56 gün boyunca transfüzyona ihtiyaç duymadı.
ADMIRAL çalışması halen devam etmekte ve gelecek yıl içinde detaylı yanıt ve genel hayatta kalma verilerinin kamuoyuna açıklanması bekleniyor.
Gilteritinibin AML'de etkinliğinin değerlendirildiği ve sonuçları 2017 yılında The LANCET Oncology'de yayımlanan bir başka klinik araştırma ise CHRYSALIS idi. 252 hastayı içeren bu faz 1/2 çalışmada, tekrarlayan veya tedaviye dirençli FLT3 mutasyonu pozitif AML'li hastaların % 49'unun gilteritinibe yanıt verdiğini gözlendi. Bu hastalar için medyan (ortanca) sağkalım 7 aydan fazlaydı.
CHRYSALIS çalışmasından elde edilen veriler ayrıca ilacın genel olarak iyi tolere edildiğini ve gilteritinibe atfedilen en yaygın yan etkilerin, 41 hastada (% 16) ishal, 37 hastada (% 15) yorgunluk ve 33 hastada (% 13) yüksek AST ve ALT seviyeleri idi. Bunlar genellikle hafif şiddetliydi ve sadece 25 hasta (% 10) yan etki nedeniyle tedaviyi bıraktı.
ADMIRAL'in nihai analizini beklememize rağmen, gilteritinib ile elde edilebilen verilere bakılırsa yan etkiler, geleneksel kemoterapiden daha az ve daha hafif gözükmekte. Ayrıca gilteritinib, ağızdan hap şeklinde alınan bir ilaç olduğu için, ayaktan tedaviye olanak vermektedir.
Bugüne kadar, AML tedavisi için kemoterapinin ötesinde hiçbir anlamlı başka seçeneğin olmadığı düşünülürse, bu onay, oldukça etkili ve iyi tolere edilen bir tedavi seçeneği getirmektedir.
FDA approves gilteritinib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a FLT3 mutation.
fda.gov - 28 November 2018.