CRISPR gen düzenlemesi, çok eskiden karşısında konulamaz olduğu düşünülen hastalıklarla savaşmayı şimdiden taahhüt ediyor, oysa şimdiye kadarki teknikler, araçların aracısız etkilenen hücrelere enjekte edilmesini gerektirdi. Bu, bir takım koşullar için fazla pratik değil. Ancak, yalnızca bir atılım oldu. NPR, araştırmacıların, düzenleme yapmak için CRISPR-Cas9’u kan dolaşımına enjekte edebileceğinizi ve birçok yaygın hastalığın tedavisinde gen düzenleme kullanımına kapı açabileceğinizi gösteren sonuçlar yayınladığını bildiriyor.
Deneysel tedavi, nadir görülen bir hastalığı ele aldı. genetik rahatsızlık, transtiretin amiloidoz. Bilim adamları, gönüllülere, hastaların karaciğerleri göre emilen ve zararlı bir proteinin üretimini devre dışı teslim etmek için organdaki bir geni düzenleyen CRISPR yüklü nanopartiküller enjekte etti. Bu proteinin seviyeleri enjeksiyondan sonraki haftalar içinde düştü ve hastaları vücutlarındaki sinirleri ve öteki dokuları çabucak değil edebilecek bir hastalıktan kurtardı.
Test sadece altı kişiyi içeriyordu ve araştırma ekibinin hala yapması gerekiyor. muhtemel olumsuz etkileri kontrol etmek için uzun vadeli incelemeler. Oysa bu yöntemin büyük ölçekte uygulanabilirliği kanıtlanırsa, Alzheimer’dan kalp hastalığına kadar mevcut CRISPR tekniklerinin pratik olmadığı hastalıkları çare etmek için kullanılabilir.
Bazı etik hususlar vardır. Bazıları, CRISPR’yi ‘tasarımcı bebekler’ ve diğer fedakarlıktan daha eksik amaçlar için kötüye kullanma potansiyeli konusunda zaten temkinli. Kan dolaşımı enjeksiyonları, değişken düzenlemeleri gerçekleştirmeyi çok daha kolay ülkü getirecektir. Ama dürüst kullanıldığında bu yeni CRISPR yöntemi, çok eskiden gerekli olduğu düşünülen acıları önleyebilir (veya önleyebilir).