Kronik ve zayıflatıcı bir hastalık olan multipl skleroz (MS) için yeni bulunan tedavi için doktorlar “çığır açıcı” gibi ifadeler kullanıyor. Newsweek, “bir milyon Amerikalıya bakım vermede devrim yaratabileceğini” belirtti. Alphr bunu “atılım” olarak adlandırdı.
Ancak birkaç problem de yok değil: Deneysel prosedür, düzenleyiciler tarafından incelenmekte olup, deneyin web sitesi henüz kanıtlanmamış tedavinin etkinliğini abartmış olabilir ve hastalar tüm masrafları karşılamak zorunda. Ve bir de çalışmayı henüz kimse görmedi.
MS, bağışıklık sisteminin sinir hücrelerine saldırmasına neden olan bir hastalıktır. Bir basın bültenine göre, tedavi bağışıklık sistemini baskılamak için kemoterapiyi kullanarak hastalıkla mücadele eder, ardından kan ve kemik iliğinden alınan kendi kök hücrelerinin enjeksiyonu ile hastalığı “sıfırlar”.
Deneme süreci, hastalığın ataklar ile tekrarlama dönemleri arasında gidip geldiği akut tekrarlayan MS tanısı koyulmuş 100 hastayla gerçekleşti. Hastalar dünyanın dört bir yanındaki şehirlerden seçildi - Chicago, Amerika Birleşik Devletleri, Sheffield, Birleşik Krallık, Uppsala, İsveç ve Sao Paulo, Brezilya.
Tedavi en azından bir hasta için işe yaramış gibi görünüyor. BBC, bir zamanlar yatalak olan ama şimdi MS’den bağımsız olarak yaşayan semptomsuz bir hastayla tanıştı. İngiltere’nin Rotherham şehrinde yaşayan 36 yaşındaki kadın tedaviden sonra ilk çocuğunu taşıyabilecek ve doğuracak kadar sağlıklı hale geldiğini söyledi ki bu asla yapamayacağını düşündüğü bir şeydi.
BBC’nin bildirdiğine göre, bir yıl sonra, kök hücre grubundaki standart tedaviye tabi olan 39 hastadan sadece birinin durumu eski haline döndü. Üç yıl sonra, standart tedavi grubunda yer alan hastaların yüzde 60’ına nazaran yüzde 6’sında kök hücre tedavisi etkisiz kalmıştır. Kök hücre nakli yapılan hastaların genel olarak semptomlarının iyileştiği görüldü.
Kulağa hoş geliyor, değil mi? Ancak, basın bültenleri ve medya raporları, bunu “atılım” olarak adlandırmada yeterli bilgi sağlamıyor.
Bu soruları cevaplamak için tüm detaylara sahip çalışma henüz yayınlanmamıştır ve bilirkişi değerlenmesinden geçmemiştir. Northwestern Üniversitesi’nden bir basın sözcüsünün Futurism’e verdiği demece göre Feinberg Tıp Fakültesi’ndeki immünoterapi ve otoimmün hastalıklar şefi Richard Burt ve çalışma hakkında önde gelen araştırmacılardan biri olan Richard Burt mayıs ayında bir çalışmayı yayınlamayı planlıyor.
BBC’de yayınlanan sonuçlar sadece ön bulgular. Ve bu durum hala ardında cevapsız birkaç soru bırakır – bu sonuçlar kalıcı mı? Riskler nelerdir? Bağışıklık sistemi saldırgan kemoterapi ile ortadan kaldırılmaya kim uygun değildir?
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), çalışmanın protokolünde bazı ciddi sorunlar tespit etti. Eğer bu sıkıcı ve bürokratik geliyorsa, şöyle düşünün: birkaç ay boyunca, baş araştırmacı göğüs enfeksiyonu, baş dönmesi, narkolepsi, kekemelik ve hiperglisemi gibi tedavinin birçok kötü yan etkisini nasıl olduysa rapor etmeyi unutmuş.
Emin olduğumuz tek şey tedavinin çok pahalı olduğu. BBC, hastaların deneysel tedaviyi almalarının 30.000 sterline (42.000 $) mal olduğunu belirtti, ancak geçen yıldan beri araştırmayı takip eden biyomedikal bilimci ve bilim yazarı Paul Knoepfler, bazı hastalar için tedavinin 100.000 $ ile 200.000 $ arasında tuttuğunu söyledi.
Klinik araştırmalar pahalıdır, bu yüzden kayıt altına alınmak isteyen hastaların, nasıl bir sürece dahil oldukları konusunda net oldukları sürece, bazı masraflarının karşılanması tamamen alışılmamış bir durum değildir.
Ancak, iş hastaların beklentilerine geldiğinde işler biraz belirsizleşiyor. Makalesinde, Knoepfler, artık parola korumalı olmasına rağmen hala Wayback Machine aracılığıyla görülebilen deneme tedavinin ana sayfasının fazla büyük vaatlerde bulunduğuna dikkat çekiyor: ana sayfa çeşitli yerlerde “tedavi” kelimesine dolaylı olarak atıfta bulunuyor(oysaki Burt bir röportajında bu kelimeyi kullanamayacağını söylemişti). Knoepfler, sayfanın genel olarak deneysel bir tedavi için bazı büyük iddialarda bulunduğunu belirtiyor.
Ve tedavi için gerekli astronomik meblağı toplamaya karar veren insanlar için, bazı yararlı bağış toplama fikirleri sunan bir el kitabı var. Seçenekler şunları içeriyor: “Haber istasyonlarını, televizyon istasyonlarını, gazeteleri ve radyoyu içeren yerel medyayı arayın. Onları bu sebep için özel bir bölüm ya da insanların ilgisini çeken bir hikaye yoluyla anlatması konusunda teşvik edin.” Birinin özel hayatını medyaya satması, araştırmacılara, hayatlarını değiştiren bir tedavi olarak gördükleri şey için umutsuzca para biriktirmeye çalışanlardan biraz daha fazla fayda sağlıyor.
Ve eğer tedavi, düzenleyiciler tarafından onaylanırsa, “faydalı bağış toplama fikirleri” hastalar için daha da gerekli olacaktır. İngiltere’de, MS Derneği’nde araştırma direktörü Susan Kohlhaas, BBC’ye, kök hücre naklinin “yakında İngiltere’de köklü bir tedavi olarak kabul edileceğini” söyledi ve bu gerçekleştiğinde önceliğimiz, fayda sağlayabilecek kişilerin bunu gerçekten elde etmesi olacak. ”Ülkenin Ulusal Sağlık Hizmetinin İngiliz hastaların masraflarını karşılaması için harika bir durum bu. Sağlık hizmetlerini devletin karşılamadığı ve bu hizmetlerin kesinlikle herkese açık olmadığı ABD’de durum ne olacak?
Çalışmanın ön sonuçları kesinlikle heyecan verici. Ancak tedaviyi “çığır açıcı” olarak adlandırmak için henüz erken. Çalışma doğru bir şekilde bilirkişi heyetinden geçene ve yayınlanana kadar, MS için bir çığır açan müdahale arayan hastalar dikkatle ilerlemeli, kişisel hikayelerini ve zorlukla kazanılan paralarını kendilerine saklamalılar.
Çeviren: Özlem SEİS