Hastaları Yüksek Fiyatlı İlaçlar İçin Taramak İçin Önerilen Organoidler
Tıp bilimcisi Hans Clevers, laboratuvarda yetiştirilen mini organlarda yapılan testlerin, fayda sağlayan ve sağlamayan hastaları belirleyerek pahalı ilaçları daha uygun maliyetli hale getirmeye yardımcı olabileceğini düşünüyor.
Mayıs ayında Hollanda sağlık bakanı Edith Schippers, biyoteknoloji şirketi Vertex ile müzakereleri durdurdu. Sorun, gişe rekorları kıran kistik fibroz ilacı Orkambi'nin göze çarpan fiyatıydı.
Bakanlık çok pahalı dedi. Ve yeterince iyi çalışmıyor. Hastalar onsuz mücadele etmek zorunda kalacaktı.
Ancak şimdi hasta grupları, sigortacılar ve Hollandalı biyologlardan oluşan bir koalisyon, yeni bir teknolojinin ekonomik çıkmazı kırabileceğini düşünüyor. İnsan organlarının bileşenlerine kabaca benzeyen küçük hücre kümeleri olan organoidlerde test ederek ilacı daha uygun maliyetli hale getirmeyi umuyorlar (bkz. 10 Çığır Açan Teknolojiler: Beyin Organoidleri). Bir organoid ne kadar küçük? Bu cümledeki noktadan çok daha büyük değil.
Geçen hafta, Hollandalı bilim adamları, 1.500 Hollandalı kistik fibroz hastasının tümünden elde edilen hücreleri kullanarak laboratuvarlarında bu tür mini organları büyütme önerisiyle bakanlığa başvurdu. Bu şekilde, Orkambi ve diğer pahalı ilaçların belirli bir hastada etkili olup olmayacağını görmek için laboratuvarda test edilebileceğini söylüyorlar. Sonunda, ilaç yalnızca hastanın organoidi yanıt verirse ödenir.
Organoid, hasta için bir avatar gibi davranıyor, diyor Hubrecht Enstitüsü'nden çabaya öncülük eden bilim adamı Hans Clevers. Mini-organı bu çok pahalı ilaçlara maruz bırakabilirsiniz. O zaman ilacı sadece gerçekten fayda sağlayacak insanlara verirsiniz.
Plan, ileriye doğru hareket ederse, uyuşturucu işinde önemli bir geçişin başlangıcını işaret edebilir. İlk kez, sadece kan testleri veya semptomlar değil, blob benzeri organoidler, dünyanın en pahalı yeni ilaçlarını kimin alıp kimin almayacağına dair kararlar vermek için yaygın olarak kullanılabilir.
Laboratuvar organoidleri, gerçek insan organlarında bulunan temel özelliklere ve hücre tiplerine sahip mikroskobik yapılardır. Soldan sağa, beyin, böbrek ve akciğer hücrelerinden oluşan organoidler.
Orkambi, hastalığına belirli bir gen mutasyonu tipinin neden olduğu kistik fibroz hastaları için tasarlanmıştır. Vertex, Orkambi ile ilgili en büyük çalışmalarının, bu mutasyona sahip herkesin yanıt verdiğini gösterdiğini söylüyor. Bu, şirketin henüz organoid ödeme planını satın almadığı anlamına geliyor: Gönüllülerle ilgili büyük çalışmaların hala altın standart olduğunu ve organoid sonuçların yerini almaması gerektiğini söylüyor. Boston merkezli Vertex'te kistik fibroz kıdemli tıbbi direktörü Mark Higgins, organoid biliminin hala erken olduğu konusunda dikkatli oluruz ”diyor.
Hollanda projesi, Clevers'ın laboratuvarında ve bilim adamlarının bir hastanın rektumundan bir örnek almayı ve katlanmış kriptalar ve parmak benzeri villuslarla tamamlanan küçük bağırsak dokusu parçalarını büyütme konusunda uzmanlaştığı Utrecht'teki Üniversite Tıp Merkezi'nde ortaya çıktı. bir kişinin alt bağırsağı.
Yeni test yaklaşımı, organoidleri kistik fibroz ilaçlarına maruz bırakmayı ve şişip şişmediklerini görmeyi içerir. Eğer yaparlarsa, hastalığın temelindeki problemin tersine çevrildiği anlamına gelir. Ancak şu anda kimse organoidlerin bir hastanın uzun vadeli yanıtını ne kadar iyi tahmin ettiğini bilmiyor. Akciğer organoidleri üzerinde çalışan Boston Üniversitesi'nde profesör olan Finn Hawkins, bunların ne kadar doğru olduklarının kesinlikle net olmadığını söylüyor. Ama sana karşı dürüst olacağım, bence bu tıbbın geleceği.
Hollanda'da, kar amacı gütmeyen bir HUB Organoid Teknolojisi Vakfı Clevers'ın teknolojisini ticarileştiriyor. Müşterileri, en azından araştırmalarında, halihazırda organoidleri araştıran Vertex'i içeriyor. Şirketin şu anda devam eden iki klinik çalışması var, Hollanda'da bir ve İsrail'de başlayan bir Hollandalı ekibin hastalar için organoidler inşa ettiği. Amaç, organoidlerin nasıl tepki verdiği ile hangi hastaların nihayetinde ve ne kadar fayda sağladığı arasındaki bağlantıyı bulmaktır.
Kistik fibroz, teknolojiyi denemek için mükemmel bir hastalık olabilir. Akciğerlerde yapışkan bir yapı oluşturan ve erken ölüme yol açan hastalık, mukus, gözyaşı ve tükürük üreten hücrelerde rolü olan bir gendeki hatalardan kaynaklanır. Ancak 2.000'den fazla farklı mutasyon kistik fibrozise neden olabilir ve ilaç şirketleri hepsi üzerinde çalışamaz.
Bunun yerine, ilaç üreticileri en yaygın mutasyonlar için hassas ilaçlar yaratmak için yarışıyor. Vertex'in bu tür iki ilacı vardır. Biri, Kalydeco, yaklaşık 25 hastadan birine yardım edebilir. Orkambi diğeridir: hastaların yaklaşık yarısına yakınını temsil eden, kistik fibrozise neden olan en yaygın mutasyon için onaylanmıştır.
Her iki hap da ucuz değildir. Kalydeco mucizevi bir tedavi olarak övülmesine rağmen, bir doktor yıllık 300.000 dolarlık ilk fiyat etiketini mantıksız olarak nitelendirdi (bkz. Orkambi daha az maliyetlidir, ancak faydaları o kadar net değildir.
Kalydeco'nun satışta olduğu Hollanda'da, herhangi bir çalışmada hiç incelenmemiş ultra-nadir mutasyonlara sahip hastalara reçete edilip edilmeyeceğini belirlemek için organoidler zaten kullanılmıştır. Fabian adında bir genç olan bir hasta, vakasını popüler Hollanda talk-show'unda yayınladı Dünya Devam Ediyor . (İşte bir video vakasını anlatıyor.) Fabian'ın gen mutasyonu benzersizdi, bu yüzden hiç çalışılmamıştı. Ancak araştırmacılar onun için bir organoid yaptılar ve Kalydeco'nun çalıştığını gösterdiler. Clevers, organoidimizin fayda sağlayacağını gösterdiğini söylüyor. Fabian hapları yutmaya başlayınca saatler içinde iyileşti.
Vertex, ilaçlardan yararlanabilecek daha fazla insanı belirlemenin organoidler için doğru rol olduğunu düşünüyor. Şirket, Hollanda'da organoid sonuçlar nedeniyle sigorta şirketlerinin Kalydeco için ödeme yaptığı birkaç vaka olduğunu söylüyor.
Ama şimdi tartışma Orkambi bitti - ve asıl soru, organoidlerin uyuşturucu kullanımını sınırlamak için kullanılıp kullanılamayacağı, onu genişletmek değil.
İlaç düzenleyiciler tarafından onaylandı, ancak fiyatı (Avrupa'da yaklaşık 180.000 dolar) Hollanda gibi küçük bir ülke için bir engel olmaya devam ediyor. Devlete maliyet etkinliği konusunda tavsiyelerde bulunan bir enstitü olan Zorginstituut Nederland tarafından Hollanda sağlık bakanlığı için hazırlanan bir rapora göre, bunu tüm uygun hastalara sağlamanın yılda 120 milyon dolara mal olacağı, birçok hasta gerçekte olmayacağı için makul olmayan bir masraf olarak kabul edildi. yardım etti.
Enstitü, ilacın Vertex'in istediğinden yaklaşık yüzde 82 daha az değerinde olduğunu öne sürdü. Çok geçmeden, Vertex ile sağlık bakanlığı arasındaki müzakereler bozuldu. Hollandalı kistik fibroz hastalarını temsil eden en büyük gruba liderlik eden Jacquelien Noordhoek, her nasılsa ortada buluşmadılar ve bu bizim için gerçekten çok kötü bir haberdi, diyor. Fiyat çok yüksek, katılıyorum.
Vertex'in aksine, Hollandalı bilim adamları ve hasta örgütleri, doğru mutasyona sahip bireyler arasında bile, ilacın herkes için işe yaramadığının açık olduğunu söylüyor. Clevers, her hastada bir organoid yapılmış olsaydı, ilacın yalnızca organoidleri yanıt verenlere verilebileceğini söylüyor. Bu, etiket fiyatına rağmen tedaviyi ulusal düzeyde uygun maliyetli hale getirebilir.
Yakalama 22, böyle bir çalışmayı yürütmek için, Hollanda hükümetinin ilk önce ilaç için ödeme yapmayı kabul etmesi gerekiyor, böylece ilk etapta hastaların kullanımına sunuluyor. Bu yüzden Clevers ve Noordhoek geçen hafta bakanlıkta izin için baskı yapıyordu.saklamak