Prof. Dr. Fischer, 13'te bunu belirtiyor. Tübingen Oftalmoloji Anabilim Dalı'nda 2016, ilk kez hastalara yönelik bir gen tedavisi Koroideremi gerçekleştirildi. Profesör Fischer'ın ekibi, Oxford'un sonuçlarına güveniyordu. Orada, Profesör Robert McLaren bu terapi yöntemini geliştirdi ve hasta üzerinde zaten test etti. Klinik çalışmalarda, 20 hastaları farklı merkezlerde tedavi edilmiştir. Oxford'a ek olarak, Miami'deki merkezler, Edmonton ve şimdi de Tübingen koroideremi hastalarının tedavisi için çalışmalar yürütüyor.
Hastalık durdu olabilir
Gen terapisinin amacı, örneğin bir terapötik gen dizisi ile gözdeki hastalıklara neden olan bir mutant genin yerini almaktır. Bu terapötik gen dizisi sonunda hastalığı durdurabilir. Bu süreç aynı zamanda laboratuvar dışında da çalışır. Örneğin, çocuklarda, bir Leber konjenital amarozis (LCA, bir retinal hastalık) bu şekilde tedavi edildi. Bu, Profesör Fischer'ın ilaç onayının daha uzun sürmeyeceğini varsayar.
Koroideremi vakalarında bile, tedavi işe yarıyor gibi görünüyor.
İlk sonuçlar, uygulamanın kesinlikle güvenli olduğunu ve örneğin mikroperimetride (görsel alanın incelenmesi) olumlu bir etki gösterdiğini göstermiştir. Araştırmacılar, kullanılan nispi dozun ne kadar yüksek olduğunu, etkilenen retinanın duyarlılığındaki artışın arttığını bulmuşlardır. Ancak tedavinin amaçlarından biri de hastalık fonksiyonunu durdurmaktır ki bu da görme fonksiyonunda kademeli bir bozulmaya neden olur.
Pek çok hasta, özellikle de erişkin yaştakiler, mevcut çalışmalara çok fazla ilgi duyuyorlar, çünkü ilk olarak, görüşlerinin gittikçe kötüleştiğini ve diğer tedavilerin mevcut olmadığını biliyorlar. Hiçbir şey yapmazsanız, hiçbir şey daha iyi olamaz, araştırmacıları açıklayabilir. Bu alandaki araştırmalar tam olarak gelişmemesine rağmen, araştırmacılar, çalışmaların sonuçlarının gelecekte birçok hastaya kesinlikle fayda sağlayacağından ve onlara yeni bir umut vereceğinden emin.
Çevrimiçi tavsiye - önerimiz
Bu danışmanlar şu anda bu alanda ayrıntılı bir danışma için mevcut ve sorularınızı yanıtlayın.