Nusinersen, 2016 yılında ABD’de ve 2017 yılında AB’de lomber ponksiyon yoluyla intratekal enjeksiyon için bir çözelti ve SMA tedavisi için ilk ilaç (Spinraza®) olarak onaylandı.
- Nusinersen, spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi için kullanılan antisens oligonükleotidler grubundan aktif bir bileşendir.
- Nusinersen, tam SMN proteininin oluşumunu artırır.
- SMN2 pre-mRNA’ya bağlanır ve mRNA’da ekson 7’nin dahil edilmesini destekler.
- İlaç intratekal olarak verilir.
- En yaygın olası yan etkiler alt ve üst solunum yolu enfeksiyonları ve kabızlıktır.
Kimyasal yapı
Nusinersen, modifiye edilmiş bir antisens oligonükleotiddir.
C234H340N61O128P17S17 = 7127 g/mol
Farmakoloji
Etki mekanizması
Nusinersen, tam SMN proteininin üretimini arttırır. SMN2 pre-mRNA’ya bağlanır ve SMN2 mRNA’ya ekson 7’nin dahil edilmesini destekler. Bu, fonksiyonel SMN proteininin oluşmasına izin verir. CSF’deki yarı ömür 135 ila 177 gündür.
Endikasyon
5q ile ilişkili spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi için.
Uzman bilgilerine göre; ilaç, kan-beyin bariyerini aşmadığı için intratekal olarak lomber ponksiyon olarak verilir.
Kontrendikasyon
- Aşırı duyarlılık
İhtiyati tedbirlerin tamamı ürün bilgi sayfasında bulunabilir.
Etkileşimler
CYP450 enzimleri veya taşıyıcıları yoluyla ilaç etkileşimlerinin olası olmadığı düşünülmektedir.
Yan etkileri
En yaygın olası yan etkiler alt ve üst solunum yolu enfeksiyonları ve kabızlıktır.