NHS, başta talasemi olmak üzere ciddi kalıtsal kan hastalıklarıyla mücadele eden yetişkin hastalar için kök hücre nakli sağlanacağını duyurdu. Kök hücre nakilleri, talasemiyi tedavi etme ve hastaları ömür boyu sık kan nakline bağımlı olmaktan koruma vaadini taşıyan dönüştürücü bir tedavidir.
NHS İngiltere Tıbbi Direktörü Profesör Sir Stephen Powis, tedavinin önemini şöyle açıkladı: “Talasemi ile yaşayan yetişkinlere kök hücre nakli olanağının genişletilmesi, bu son derece zayıflatıcı durumla yaşayanların hayatlarını değiştirmeye yardımcı olmak için ileriye doğru atılmış hayati bir adımdır. Talasemi, hastalar için zor semptomların yanı sıra kalp, karaciğer ve kemikler üzerindeki etkisi ile inanılmaz derecede acı verici bir durum olabilir ve bu kanıta dayalı iyileştirici kök hücre tedavisinin artık hastanın kalitesini önemli ölçüde artırmaya yardımcı olacak yeni bir umut sunabilmesi harika.”
Hemoglobin üretimini bozan nadir bir genetik bozukluk olan talasemi, bireyleri ciddi bir anemi ve derin bir bitkinlik döngüsüne sürükler. Mevcut bakım standardı, hayatta kalmak için her iki ila dört haftada bir kan nakli yapılmasını zorunlu kılıyor ve bu da hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde etkiliyor. Birleşik Krallık'ta 600'den fazla yetişkinin, çocuklukta tarihsel olarak ölümcül olan durumun ciddi bir tezahürü olarak kan nakline bağlı talasemi ile yaşadığı tahmin ediliyor. Birleşik Krallık'taki Ulusal Hemoglobinopati Siciline kayıtlı 2.281 kişi arasında, 18 yaş ve üzeri 1.332 kişi de dahil olmak üzere, önemli sayıda kişi bu öncü kök hücre naklinden faydalanabilir.
NHS, bu devrim niteliğindeki tedaviye erişim sunarak sağlıktaki eşitsizlikleri gidermeyi ve bu durumun dışlanmış topluluklar üzerindeki etkisini hafifletmeyi amaçlıyor. NHS kararı, yetişkin talasemi hastalarına yönelik, özellikle allojeneik hematopoietik kök hücre nakli (Allo-HSCT) olmak üzere, tedavi edici kök hücre nakilleri için ilk kez finansman sağlanmasına işaret ediyor.
Bu prosedür, hastanın kemik iliği kök hücrelerinin uyumlu bir kardeş donörünkilerle değiştirilmesini içeriyor. İntravenöz olarak uygulanan bu kök hücreler, alıcıda sağlıklı kan hücresi üretiminin yeniden sağlanmasına yardımcı oluyor. Yetişkinlerdeki potansiyel komplikasyonlar nedeniyle daha önce pediatrik hastalarla sınırlı olan, nakil öncesi, nakil sırasında ve nakil sonrası bakıma yönelik geliştirilmiş ilaçlar da dahil olmak üzere nakil tedavilerindeki son gelişmeler, yaşamı değiştiren bu tedavinin uygun yetişkin talasemi hastalarına da genişletilmesinin önünü açtı.
NHS'de yetişkin talasemi hastalarına yönelik kök hücre naklinin başlatılması, bu zorlu kan hastalığıyla boğuşan kişiler için sağlık hizmetlerine adil erişim ve yaşamı değiştiren terapötik müdahaleler yönünde önemli bir adım anlamına geliyor.
Kaynak: healtheuropa.eu