Çarşamba günü Gıda ve İlaç İdaresi, kanseri öldürmek için bir hastanın kendi bağışıklık hücrelerini genetik olarak yeniden başlatan radikal olarak yeni bir tedavi sınıfında ikinciyi onayladı .
Kite Pharma tarafından yapılan yeni tedavi, Yescarta, başarısız olan iki kemoterapi rejimi geçirmiş, kan kanseri, non-Hodgkin lenfoma agresif formları olan yetişkinler için onaylandı.
Gen terapisinin bir formu olarak kabul edilen tedavi, hastanın hücrelerini, araştırmacıların kanser hücrelerine saldıran “yaşayan bir ilaç” dediği şey haline getirir. Hastalıkla savaşmak için bağışıklık sistemini turbo şarj etmek için uyuşturucu veya genetik bağlama kullanan immünoterapinin hızla büyüyen alanının bir parçası. Bazı durumlarda tedaviler uzun süreli remisyona neden olmuştur.
Tampa’daki Moffitt Kanser Merkezi’ndeki kan kanseri uzmanı Dr. Frederick L. Locke ve yeni tedaviyle ilgili bir araştırma lideri Dr.Frederick L. Locke “Sonuçlar oldukça dikkat çekici” dedi. “Biz heyecanlıyız. Bu tedaviye ihtiyaç duyan birçok hastanın olduğunu düşünüyoruz. ”
Doktor, “Bu hastaların başka seçeneği yok” dedi.
Amerika Birleşik Devletleri’nde yılda yaklaşık 3.500 kişi, Yescarta için aday olabilir. Bir kere verilir, bir damara infüze edilir ve her hasta için ayrı ayrı imal edilmelidir. Maliyet 373.000 dolar olacak.
Tedavi başlangıçta Ulusal Kanser Enstitüsünde Dr. Steven Rosenberg tarafından yönetilen bir ekiple geliştirildi. Enstitü , 2012 yılında Uçurtma ile bir anlaşma imzaladı ve araştırma için ödeme yapmasına yardım etti ve sonuçların ticarileştirilmesi için haklara sahip oldu.
Yeni uyuşturucunun ve ilgili araştırmanın gücü büyük ölçüde, uyuşturucu devi Gilead , Kite’u ağustosta 11,9 milyar dolar karşılığında satın aldı .
FDA görevlisi Dr. Scott Gottlieb, yaptığı açıklamada, “Bugün, ciddi hastalıkların tedavisi için tamamen yeni bir bilimsel paradigmanın geliştirilmesinde bir başka kilometre taşını işaret ediyor” dedi. “Sadece birkaç on yıl içinde, gen terapisi umut verici bir konsept olmaktan pratik bir çözümden ölümcül ve büyük ölçüde tedavi edilemez kanser türlerine geçti.”
Bununla birlikte, yan etkiler hayati tehlike oluşturabilir. Yüksek ateş, kan basıncını düşürme, akciğer tıkanıklığı ve nörolojik problemler bulunur. Bazı vakalarda, hastaların yoğun bakımda tedavisi gerekir. Onaylanmaya götüren çalışmada, iki hasta yan etkiler nedeniyle öldü. Doktorlar onları daha iyi yönetmeyi öğrendi, ancak eğitim ve deneyim gerekiyor.
Kısmen bu sebeple, Yeskarta, Kymriah gibi yavaş yavaş tanıtılacak ve yalnızca doktorların ve hemşirelerin onu kullanmada eğitildiği merkezlerde açılacak.
Uçurtma sözcüsü Christine Cassiano, “On ila 15 yetkili kurum başlatma anında hazır olacak” dedi. “12 ayda 70 ila 90 yaş arasında bekliyoruz. Her kurumun gitmeye hazır olduğundan emin olmak için çok fazla şey var.”
Şirketler yeni immünoterapi formları geliştirmeye yarışıyorlar. Novartis tarafından yapılan ilk hücre temelli kanser tedavisi – Kymriah – agresif akut lösemi tipinde çocuklar ve genç yetişkinler için Ağustos ayında onaylandı. 475.000 dolara mal olacak, ancak şirket tedaviden sonraki ilk ay içinde yanıt vermeyen hastalar için ücret almayacağını söyledi. Novartis’ten, FDA’dan Lenfoma’yı ve diğer kan kanserlerini de onaylamasını istemesi bekleniyor ve bu hastalıklar için ne kadar iyi çalıştığına bağlı olarak fiyatı değişebilir.
Uçurtma ayrıca diğer kan kanserleri için onay almayı planlıyor, ancak Bayan Cassiano, Yescarta’nın fiyatını değiştirmeyi planlamadığını söyledi.
Şirket ayrıca, Yescarta’nın sonunda işe yaramayan çok sayıda kemoterapi türü tarafından zayıflatılmış ileri derecede hastalığı olan hastalarla sınırlı olmaktan çok, lenfoma erken safhaları için onaylanacağını ümit ediyor, dedi Kite’nin baş tıbbi doktoru David D. Chang subay ve araştırma başkan yardımcısı.
Dr. Chang, bir röportajda “Önümüzdeki birkaç yıl içinde bu hücre tedavisinde birçok gelişmenin başlangıcı” dedi.
FDA, hücre tedavisi konseptini “benimsedi” ve bunu bir atılım olarak belirledi ve çoğu kişinin beklemesi gereken kanser hastalarına hızını sağlamak için onay sürecini hızlandırdığını söyledi.
Uçurtma ve Novartis ayrıca, akciğer, prostat, göğüs ve kolon gibi katı tümörler için hücre terapileri üretmeyi umuyor ve kanser ölümlerinin yaklaşık yüzde 90’ını oluşturuyor.
Yescarta olarak onaylanmadan önce, Kite’in tedavisi diğer isimlerle biliniyordu: axi-cel, axicabtagene ciloleucel veya KTE-C19.
Onaylanmaya götüren çalışmada 22 hastanede 111 hasta kayıtlı; 101 tanesi Yescarta’yı aldı. Bunlar üç hastalıktan birine sahipti: yaygın B hücreli lenfoma, primer mediastinal B hücreli lenfoma veya dönüştürülmüş folliküler lenfoma.
Başlangıçta, yüzde 54’ünde komplikasyon vardı, yani tümörleri kayboldu. Bir diğer yüzde 28’lik kısım kısmi remisyona sahipti; taramalarda tümörler küçüldü veya daha az aktif görünüyordu. Altı ay sonra, 101’in yüzde 80’i hala hayattaydı.
Medyan 8.7 aylık takip ile 101’in yüzde 39’u hala tam remisyonda – önceki tedavilerle elde edilenden çok daha yüksektir – ve yüzde 5’in halen kısmi remisyon var.
Dana-Farber Kanser Enstitüsü ve Boston’daki Brigham ve Kadın Kanseri Merkezi’nde çalışmayı sağlayan Dr. Caron A. Jacobson, “Birçok hasta ciddi bir şekilde kendi ölüm oranlarını düşünüyor” dedi. “Onlarla diğer klinik araştırmalar hakkında konuşuyorduk, aynı zamanda hastaneye bakım ve yaşam kalitesi ve konfor hakkında da konuşuyor olacağız. Gerçekten insanların hayatlarını geri kazanmalarını görüyorsun. Hastanede birkaç hafta sonra ve birkaç hafta evde çalıştıktan sonra işine geri dönüyorlar. Yüzünde oldukça dikkat çekici ve devrim niteliğinde. ”
Tedavi milyonlarca hastanın T hücrelerini – bağışıklık sistemi için kritik olan bir tür beyaz kan hücresini – onları dondurmak ve kanseri hücreleri öldürmek için genetiği değiştirilmiş olarak dizmek üzere uçurtma nakline ihtiyaç duyuyor. Süreç, T hücrelerini bazı kan kanserlerinde habis dönen bağışıklık sisteminin normal kısımları olan B hücrelerine saldırmaya yeniden programlar. Artık “CAR-T hücreleri” olarak bilinen revved-up T-hücreleri daha sonra tekrar dondurulur ve hastaya damlatılmak üzere hastaneye gönderilir. İş dönüş süresi yaklaşık 17 gündür.
Kite’nin California’daki El Segundo kentindeki hücre işleme tesisi, yılda 4,000 ila 5,000 hasta için tedavi sağlayabilirken, Bayan Cassiano, şirketin Avrupa’da onay için başvuruda bulunduğunu ve bunun kabul edilmesi halinde muhtemelen orada bir bitki.
NY, Queensbury’den beşinci sınıf öğretmen olan Tina Bureau, araştırmadaki lenfoma hastalarından biriydi. Daha önceleri birkaç kemoterapi uyguluyordu.
“Kanser küçülür ama sonra tekrar gelirdi” dedi.
Geçtiğimiz baharda Dana-Farber Kanser Enstitüsü ve Boston’daki Brigham ve Kadın Hastanesi’nde T hücre tedavisi gördü. Yan etkiler acımasızdı.
Bayan Büros, “Aile üyelerini tanımıyorsun bile” dedi. “Beynimde bir miktar kanama vardı ve yoğun bakıma alınmak zorunda kaldı. Olan hafta, çok hatırlamıyorum. Ailem benden daha zordu. ”
Bir ay içinde, devam eden komple bir telafisi oldu. İşe dönüyor, tam zamanlı.
“Evet, hayatı tehdit eden sorunlara neden olabilir,” dedi Bayan Bürosu. “Ama hayatının yine de tehdit altında olduğu bir durumdayken kaybedecek bir şeyin olduğunu düşünmüyorum.”