Yeni bir klinik çalışma, multipl skleroz için deneysel bir antikor tedavisinin, standart bir tedaviye kıyasla semptom alevlenmelerini yarı yarıya azaltabileceğini buldu.
Ublituksimab adı verilen ilaç, hastaların relapslarını (yeni veya kötüleşen semptom dönemleri) azaltmada MS için standart bir oral ilacı geride bıraktı. Ayrıca beyindeki iltihaplı hasar alanlarını önlemede daha iyi olduğunu kanıtladı.
Ublituximab henüz MS tedavisi için onaylanmamıştır; İlaç üreticisi TG Therapeutics’e göre, ABD Gıda ve İlaç Dairesi deneme verilerini gözden geçiriyor ve yıl sonuna kadar bir karar vermesi bekleniyor.
Onaylanırsa, ublituximab, anti-CD20 monoklonal antikorları olarak adlandırılan daha yeni bir MS tedavileri grubundaki en sonuncusu olacaktır: MS sürecini yönlendiren spesifik bağışıklık sistemi hücrelerini hedef alan laboratuvar mühendisliği antikorları.
Araştırmaya dahil olmayan bir uzmana göre, yeni bulgular, yaklaşımın hastalara fayda sağladığına dair daha fazla kanıt sunuyor.
NYU Langone’nin New York’taki Multipl Skleroz Kapsamlı Bakım Merkezini yöneten Dr. Lauren Krupp, “Bu devrimsel mi? Hayır. Ancak bu, kandaki bu hücre popülasyonunu hedef almanın klinik yararının bir başka teyididir,” dedi.
MS, genellikle 20 ila 40 yaşları arasında ortaya çıkan nörolojik bir hastalıktır. Vücudun kendi miyelinine (omurga ve beyindeki sinir liflerinin etrafındaki koruyucu kılıf) yanlış yönlendirilmiş bir bağışıklık sistemi saldırısından kaynaklanır. Hasarın nerede meydana geldiğine bağlı olarak semptomlar arasında görme sorunları, kas zayıflığı, uyuşukluk ve denge ve koordinasyon güçlüğü bulunur.
MS’li çoğu insan, semptomların bir süre alevlenip daha sonra hafiflediği, tekrarlayan-düzelten bir forma sahiptir. Zamanla, hastalık daha istikrarlı bir şekilde ilerleyici hale gelir.
B hücreleri olarak adlandırılan bağışıklık sistemi hücreleri, MS’i yönlendirmede özellikle önemli bir rol oynuyor gibi görünmektedir. Son yıllarda B hücrelerinin kanını tüketen monoklonal antikorların gelişimi görüldü. Ocrelizumab (Ocrevus) olarak adlandırılan biri 2017’de Amerika Birleşik Devletleri’nde onaylandı. Bunu 2020’de ikinci bir ofatumumab (Kesimpta) izledi.
Her iki antikor da, CD20 adı verilen hücreler üzerindeki bir proteini hedefleyerek B hücrelerini tüketir. Yeni denemede baş araştırmacı olan Dr. Lawrence Steinman, Ublituximab’ın aynı hedefe sahip olduğunu, ancak B hücrelerini öldürmede daha güçlü olacak şekilde tasarlandığını söyledi.
Stanford Üniversitesi’nde nöroloji profesörü olan Steinman, denemenin ublituximab’ı mevcut anti-CD20 antikorlarıyla karşılaştırmadığını vurguladı. Yani daha fazla mı yoksa daha az mı etkili olduğu bilinmiyor.
Ancak Steinman, yeni antikorun potansiyel bir avantajının hızla uygulanabilmesi olduğunu söyledi.
Hem Ocrevus hem de ublituximab, hastaların altı ayda bir infüzyon için tıbbi bir tesise gitmesini gerektirir. Ancak bir Ocrevus infüzyonu yaklaşık üç saat sürer, ublituximab ise bir saatte verilebilir.
Bu arada Kesimpta, infüzyonlardan tamamen kaçınıyor. Otomatik enjektör kullanılarak ayda bir evde alınır.
Steinman, “Farklı insanlar için farklı çözümler var” dedi. “Bence seçeneklerin olması her zaman iyidir.”
25 Ağustos’ta yayınlanan bulgular, New England Tıp Dergisi, çoğunlukla relapsing-remitting formda olan MS’li 1000’den fazla hastayı temel almaktadır. Küçük bir yüzdede, hastalığın tekrarlayan ve düzelen yılları takip eden ikinci bir aşaması olan ikincil ilerleyici MS vardı.
Yaklaşık yarısı ublituximab infüzyonlarına rastgele atanırken, diğer yarısı oral ilaç Aubagio (teriflunomid) aldı.
96 hafta boyunca, ublituximab hastaları, Aubagio hastaları arasında neredeyse 0,2’ye karşılık, yıllık ortalama 0,1’in hemen altında bir oran ile nüks geçirme olasılığının yarısı kadardı. Ve MRI taramalarında, beyinde daha az iltihaplanma alanı gösterdiler.
B hücreleri, enfeksiyonla savaşan antikorları çalkalamaktan sorumludur. Bu nedenle, B hücresi tükenmesiyle ilgili ana güvenlik endişesi, insanları enfeksiyona karşı daha savunmasız bırakabilmesidir. Bu denemede durum buydu: ublituximab hastalarının %5’inde, Aubagio hastalarının %3’ünde pnömoni de dahil olmak üzere ciddi bir enfeksiyon gelişti.
MS tedavisi için onaylanmış birçok ilaç vardır. Ancak Krupp, son zamanlarda yapılan bazı çalışmaların, hastaların daha ılımlı etkilere sahip eski ilaçlara kıyasla, anti-CD20 antikorları içeren “yüksek etkili” ilaçlar aldıklarında uzun vadede daha iyi ücret aldıklarını gösterdiğini söyledi.
Steinman’a göre, yüksek etkili tedaviye başlamak söz konusu olduğunda erkenden daha iyidir.
“Benim felsefem, eğer sigorta bunu karşılarsa, hastalığı sert ve hızlı bir şekilde yere sermek” dedi.
Bu, gerçek dünyadaki maliyet sorununu gündeme getiriyor: CD20 monoklonal antikorları pahalıdır; İlaç üreticisi Genentech’e göre, Ocrevus’un mevcut liste fiyatı yılda yaklaşık 68.000 dolar.
Sıklıkla, hem Krupp hem de Steinman, ilaç kararlarının hangilerinin hastanın sigorta planı kapsamında olduğuna bağlı olduğunu söyledi.