Feokromasitoma ve paraganglioma tedavisi için radyoaktif iobenguane I 131 FDA onayı aldı
30 Temmuz 2018'de ABD Gıda ve İlaç İdaresi FDA, nadir görülen nöroendokrin tümörler olan feokromasitoma ve paraganglioma tedavisi için iobenguane I 131 (piyasa adı Azedra) adlı radyoaktif ilaca onay verdi.
Bu onay, bölgesel olarak ileri boyuta ulaştığı veya metastaz yaptığı için cerrahi olarak çıkarılamayan ve sistemik tedaviye ihtiyacı olan, yaşı 12'den büyük feokromasitoma ve paragangliomalı hastalar için verildi. Hastalar aynı zamanda, bir nükleer tıp görüntüleme testi olan iobenguane sintigrafi taraması yönünden de pozitif olmalı.
İntravenöz (toplardamardan) enjeksiyon şeklinde uygulanan bu radyoaktif ilaç, feokromasitoma ve paragangliomanın bu evresi için, ilk FDA onaylı ilaç olma özelliği de taşımaktadır.
Feokromositoma, böbreküstü bezlerinde ortaya çıkan bir tümördür ve bezin, epinefrin ve norepinefrin gibi stres hormonlarını aşırı üretmesine neden olarak hipertansiyon, baş ağrısı, sinirlilik, çarpıntı ve terleme gibi şikayetlere neden olur. Paraganglioma ise aynı tipte nöroendokrin tümördür, ancak böbrek üstü bezin dışında paragangliom denilen sinir düğümlerinde ortaya çıkar.
Iobenguane I 131'e FDA onayı getiren çalışmanın detayları
Iobenguane I 131'in etkinliği, standart tedavilerle tam tedavi (kür) şansı olmayan 68 hastanın dahil edildiği bir faz-2 klinik araştırma ile gösterildi.
Çalışmanın sonuçlarına göre;
• Toplam 17 hasta (% 25), en az 6 ay veya daha uzun süre tüm tansiyon ilaçlarını, %50 veya daha fazla oranda azalttı. Bu aynı zamanda çalışmanın ölçmek istediği ana etkinlik hedefi idi (birincil sonlanım noktası).
• 68 hastanın 15'inde (%22) tedaviye objektif (ölçülebilir) yanıt gözlendi.
• Hastaların çoğunun tanısı feokromasitoma idi (% 71).
Iobenguane I 131 ile klinik araştırmalarda hastaların %10'undan fazlasında bildirilen ciddi yan etkiler lenfopeni, nötropeni, trombositopeni, yorgunluk, anemi (kansızlık), bulantı, baş dönmesi, hipertansiyon ve kusmayı içerir. Ayrıca terapötik (tedavi edici) dozda bu radyoaktif ajanı alan hastaların %6.8'inde miyelodisplastik sendrom veya akut lösemi gelişimi bildirildi (bakınız sekonder/ikincil kanserler).
Çalışmada, iobenguan I-131, başlangıçta 111 ila 222 MBq dozunda uygulandı ve bunu 296 MBq / kg'lik bir terapötik doz takip etti.
Feokromasitoma, toplumda her 100 bin kişide 0.8 oranında görülen oldukça nadir bir tümördür. Tüm hipertansiyonların %0.2'sinin de nedenidir aynı zamanda. Bu oldukça nadir tümörlerin çoğu ameliyatla tedavi edilmektedir; fakat ameliyat edilemeyen veya tansiyonu ilaçlar ile kontrol altına alınamayan hastalar için şimdiye kadar etkili bir sistemik tedavi yok idi. Böylelikle hastalar için şimdi, tansiyon düşürücü ilaç ihtiyacını ve bazı hastalarda tümör boyutunu azalttığı kanıtlanmış bir tedavi seçeneği daha doğmuş oldu... Iobenguan I-131'in ülkemiz için onay süreçlerini takip ediyor ve sizlerle paylaşıyor olacağız.
*
FDA approves iobenguane I 131 for rare adrenal gland tumors.
fda.gov - 30 July 2018