CHP Ordu Milletvekili Mustafa Adıgüzel, raporda çözüm önerilerinin sekiz başlıkta sunulduğunu söyledi.
Nadir hastalıklara ilişkin bilgi veren Adıgüzel, SMA'da önceki yıl Spinraza isimli ilacı zorlukla geri ödeme kapsamına aldırdıklarını belirterek, "Önce, bu ilaçta yaşanan sorunları ve ailelerin bazı taleplerini iletmek istiyorum. Spinraza'da ilaca erişim sorunları ve ilacı kesilen hastalar var. 'İşte, ilk 4 doz yükleme, üç aylık bir sürede, şu kadar gelişme olmazsa ilacınız kesilir.' deniyor. Bu sürenin bir bilimselliği yok. Yani, üç ay sonra belki fayda etmedi ama beş ay sonra edecek. Bu nedenle, tedavisi kesilen çocuklar var. 2017-2020 arasında tam 300 çocuğumuzun tedavisi kesilmiş durumda. Çocukların adeta bu puanı tutturdu, tutturmadı diye böyle cendereye sokulması vicdani değil; aileler bu kısıtlamaların kaldırılmasını istiyor." dedi.
Adıgüzel, şu değerlendirmelerde bulundu: "Şimdi, tartışma konusu olan esas bu gen tedavisi, Zolgensma'ya gelecek olursak, Türkiye'de uygulanmıyor, milyon dolarlardan bahsediliyor, maliyeti var, erken uygulanması gerekiyor, tedavi için 2 yaşından küçük ve 21 kilodan az olması gerekiyor fakat en iyi yanıt 3-6 ay içerisinde veriliyor. Dolayısıyla aileler, çocuklar bu süreyle, zamanla yarışıyor; birçoğu daha tanı konulamadan, tedaviye erişemeden bu süreyi geçirmiş oluyor. 2020'de tam 23 kampanya vardı, birçoğu buna ulaştı, birçoğu ulaşamadı. Şimdi de kendi ilim Ordu'dan Mirza Kılıç bebek benzer bir şekilde yardım bekliyor. Bu nedenle özellikle gebelik öncesi ve doğum öncesi, SMA'nın ve diğer nadir hastalıkların tanısına yönelik girişimler, çalışmalar yapmamız lazım. Bunlar, maliyeti son derece az malzemeler. Daha sonra gelişecek olan, hasta olduktan sonraki yüksek maliyetleri engellemek ve sağlıklı bir toplum yaratmak açısından da bu çok önemli." AA