Yeni Gen Terapisi, Beyin Dokusunu Yenileyebilir, Nörolojik Hastalıkları Düzeltebilir!
Yeni bir çalışma, beyindeki mikroglia adı verilen immün hücrelerin yeniden beslenmesini amaçlayan bir gen terapisi nakli tekniğinin avantajlarını ortaya koydu. Nörodejeneratif hastalığına sahip hastalara genetik mühendisliği uygulanmış mikrogliaları sunarak, bu hücreleri potansiyel olarak beyin dokusunu yeniden canlandırabilir ve hatta ciddi beyin hastalıklarını tedavi edebilir hale getirdi.
Bu hücreler, beyinde omurilik sıvısı üreten dört beyin boşluğu olan ventriküllere düz biçimde enjekte edilir; bu da daha hızlı etkili olmasını sağlar. Bu teknik, sinir sistemi içindeki genetik mühendisliğindeki bir hücre popülasyonunu hızlıca toparlamak için kullanılabilir. Bu noktada, terapötik molekülleri serbest bırakarak yakınlardaki dokulara zarar verebilir.
Dana-Farber Boston, Çocuk Kanser ve Kan Hastalıkları Merkezi‘ndeki gen tedavisi programının direktörü ve çalışmanın lideri olan Alessandra Biffi, bir süredir Lysosomal depolama hastalıklarına (LSD‘ler) bakıyor. Bu heterojen grup, hücrelerin metabolik süreçler için gerekli enzim üretmesini engelleyen, organ ve doku hasarına yol açan genetik bir mutasyonun neden olduğu kalıtsal metabolik hastalıklardan oluşur.
LSD‘ler tipik olarak mevcut enzimi kan dolaşımına enjekte ederek tedavi edilir ve çoğu durumda bu tek seçeneklidir. Bununla birlikte, hasta eğer kan-beyin dokusunda enzimin beyine ulaşmasını engelleyecekse, hasta nörolojik problemlerin belirtileri gösteriyorsa, bu işe yaramaz.
Biffi, birkaç yıl önce, bu sorunu çözmek için LSD hastalarının kemik iliğinden kök hücre çıkararak istenen enzimi üretmek için genetik mühendislik yapan Luigi Naldini ile işbirliği yaptı. Bu hücreler daha sonra kan dolaşımına enjekte edildi ve kan-beyin dokusundan geçebildi.
En son yaptıkları bu çalışma, mühendislik kök hücrelerin kan dolaşımına değil farelerin ventriküllerine enjekte edilmesinin güvenilir mikroglia benzeri hücrelerin büyümesine ve istenen enzimin üretimine başlamasına neden olduğunu gösteriyor. Bu sonuçlar Science Advances‘de yayınlandı.