Tip 1 diyabet hastaları için, sağlıklı yeni insülin üreten hücreleri pankreasa yerleştirme fikri mükemmel bir çözüm gibi geliyor.
Yukarı çıkın! Yeni hayat boyu alın
Maalesef o kadar basit değil. Zaman, maliyet, riskler ve yan etkiler açısından bu tür bir naklin neler içerdiğine daha yakından bakalım.
Diyabet için hücre nakli hakkında bilmeniz gereken yedi önemli nokta:
Sağlıklı bir pankreasta insülin üreten hücreler, bu organın Langerhans adacıkları adı verilen bir bölgesinde bulunur. Orada bulunan her adacık hücresi
“Ama bir nakil için beta hücrelerini öylece satamazsınız. Adacık hücrelerini izole etmek yeterince zor. Bunun yerine, delta ve alfa hücrelerini ayıklayarak adacık hücrelerini saflaştırmanız gerekir, "diye açıklıyor ünlü endokrinolog Dr. George Grunberger, kurucusu Grunberger Diyabet Enstitüsü Michigan'da.
Alfa hücreleri, düşük kan şekerini önlemek için glukagon ihtiyaçlarınızı yönetir - bu, araştırmada tip 1 diyabetlilerde işlevsiz olduğu kanıtlanmıştır.
Delta hücreleri, sindirim ve sinir sisteminizin işleviyle büyük ölçüde ilgili olan başka bir hormon olan somatostatin salgılar.
Son olarak, beta hücreleri, insülin ve amilin adı verilen bir hormonun üretiminden sorumludur. İnsülin, muhtemelen bildiğiniz gibi, vücudunuzun anında veya depolanmış enerji için kan dolaşımınızdaki glikozu kullanmasına yardımcı olur.
Amilin, yemek sırasında ve sonrasında kan şekerinizi yönetmenize yardımcı olan üç şekilde çalışır: karaciğerinizin depolanmış şeker, midenizin şekeri kan dolaşımınıza ne kadar çabuk salmasını geciktirir ve sonrasında daha memnun hissetmenize yardımcı olur. bir yemek.
Tip 1 diyabetli bir kişi olarak bağışıklık sisteminiz tarafından saldırıya uğrayan tek şey beta hücreleridir, bu da bir naklin ideal olarak yalnızca beta hücreleri içeren adacık hücrelerine odaklanması gerektiği anlamına gelir. Araştırmacıların karşılaştığı zorluk budur.
"Ve beta hücreleri çoğalamaz - sadece fetüste veya siz doğduktan hemen sonra büyüyebilirler" diye açıklıyor Grunberger.
Şu anda, bir adacık hücre naklinin alıcısı olmak istiyorsanız, devam eden birçok klinik araştırmadan birine katılmanız gerekir.
"FDA hala bir adacık hücresi naklini" deneysel "olarak görüyor" diye açıklıyor Grunberger. "Bunlar
Hakkında bilgi bulun Amerika Birleşik Devletleri'nde adacık hücre nakli klinik deneyleri burada.
"Nakil sadece 20.000 $ 'a mal oluyor, ancak öncesinde adacık hücresini saflaştırma maliyetini hesaba katmanız gerekiyor. Grunberger, nakil ve nakil sonrası hastanede kalış, toplamı yaklaşık 138.000 $ olabilir ”diyor.
Bu tür bir nakil yalnızca klinik deneyler yoluyla mümkün olduğundan, bu deneylerdeki hastaların işlem için ödeme yapması gerekmemektedir. Ancak prosedür daha yaygın olarak kullanılabilir hale gelirse, maliyet birçok hasta için engelleyici olacaktır.
Araştırmacılar, şu temel adımları içeren implantasyon prosedürünü oldukça iyi bir şekilde mükemmelleştirdiler:
İlk adacık hücresi nakilleri 1989'da gerçekleştirildi ve başarı oranı çok düşüktü. Yüzde 8 İlk yılın sonunda insülin bırakan hastaların oranı.
Çığır açan "Edmonton Protokolü”2000 yılında New England Journal of Medicine'de yayınlandı. Bu protokol, steroid kullanımını ortadan kaldırdı ve günümüzde adacık hücre nakli prosedürleri için standart haline geldi. "Tüm vücut immünosupresyonu" yerine "lokalize" immünosupresyonu içerir.
Ancak Grunberger, nakledilen hücrelere bağışıklık sistemi saldırısını engellemek için bağışıklık sisteminin baskılanmasına duyulan ihtiyaç, tüm bunlarda en zayıf halka olmaya devam ediyor, diye açıklıyor Grunberger. Bunun nedeni, bağışıklığın baskılanmasıyla gelen yan etkilerin tehlikeli ve ömür boyu sürebilmesidir.
California Üniversitesi, San Francisco (UCSF) efalizumab adlı bir ilaçla çalışıyor ve burada rol oynayan spesifik bağışıklık sistemi hücrelerini baskılamak için en etkili seçeneklerden biri olduğunu bildiriyor: efektör T hücreleri ve TREG popülasyonları.
Doktorların hücreleri nereye koyduğunu merak ediyorsanız, bu, karnınızın sağ üst kadranında bulunan ve karaciğerinize akan portal ven olabilir. Grunberger, diğer birçok prosedür için kullanıldığını, bu da bu damara nakil ve aktarım sürecinin iyi kurulmuş olduğu anlamına geldiğini açıklıyor.
"Portal ven, ulaşılması en kolay yer çünkü büyük ve yeterli kan kaynağı sağlıyor. Nakledildikten sonra, adacık hücreleri hayatta kalmak için hem oksijene hem de glikoza ihtiyaç duyar, bu da hücrelerin sağlıklı kana maruz kalmasının kritik öneme sahip olduğu anlamına gelir. hayatta kalmaları (veya) hücreler yok edilebilir… Yeterli kan olduğu sürece bu hücreleri koyduğunuz yerde bir fark yaratmaz. arz."
İlk olarak, standart bir adacık hücresi naklinin "tek ve bitmiş" bir prosedür olmadığının farkına varmak önemlidir. Bağışıklık sisteminiz niyet bağışıklık baskılanmasına rağmen adacık hücrelerine saldırmaya ve yok etmeye devam edin, bu da vücudunuzun kişisel başarı oranına bağlı olarak birkaç yılda bir tekrarlayan nakillere ihtiyacınız olacağı anlamına gelir.
Gelişen teknoloji gibi ViaCyte'ın adacık hücre kapsülü bunu değiştirmeyi hedefliyor, ancak geniş çapta erişilebilir olmaktan en az on yıl uzakta.
Tekrarlayan nakil ihtiyacına rağmen, günümüzün başarı oranları yüksek, diyor Grunberger, "Peki başarıyı nasıl ölçüyorsunuz?"
Başarının, bir hastanın pompa, kalem veya şırınga yoluyla insülin enjeksiyonu almaya devam etmesi gerekip gerekmediğine bağlı olduğunu düşünüyor, ancak birçok çalışma başarının başarısına dayanıyor. bir A1C yüzde 7.0'ın altında.
Günümüzün diyabet yönetimi teknolojisi ve insülin, yüzde 7,0'ın altında bir A1C elde etmeyi makul bir şekilde mümkün kıldığından, birçok hasta bu başarı tanımına kaşlarını kaldırabilir.
Grunberger, aşağıdakileri bir adacık hücresi naklinin tipik sonuçları olarak bildirir:
Sonunda, muhtemelen 3 yıl içinde başka bir nakile ihtiyacınız olacak. Klinik araştırmaya hak kazanmaya devam ettiğiniz sürece, nakil almaya devam edebilirsiniz.
Dr. Grunberger, "Başlangıçta, evet, başarı oranı neredeyse yüzde 100'dür, ancak bir nakilden sonra adacık hücresi tahribatı oranı hastadan hastaya değişir" diye ekliyor Dr.
“Üç ardışık transplantasyon geçiren bir hastam vardı ve o 40 yılı aşkın süredir tip 1 diyabetle yaşıyordu. Her nakilden sonra başlangıçta "insülin içermiyordu". "
UCSF'de nadir görülen bir vakada, bir hasta transplantasyonun ardından latent gelişme nedeniyle immünosupresyon tedavisinden çıkarılmak zorunda kaldı. Epstein Barr Virüsü. İşin garibi, tamamen iyileşti ve bütün bir yıl boyunca bağışıklık sistemi baskılanmadan "insülinsiz" olmaya devam etti.
Nakil işleminin yan etkileri, bağışıklık sistemini baskılayan ilaçların yan etkilerine bağlıdır.
Bugünün nakilleri, sadece bağışıklık sistemini etkilemek için daha lokalize bağışıklık bastırma kullansa da tüm vücudunuz yerine, bu aralıkta ortaya çıkan riskler ve yan etkiler hafif ila önemli.
"Tüm hastalar, 24 ila 36 saat içinde düzelen adacık hücresi infüzyonundan hemen sonra mide bulantısından şikayet ettiler", "
Hafif ila şiddetli arasında değişen diğer belirtilen yan etkiler şunları içerebilir:
Öyleyse, fırsatınız olsaydı, bir adacık hücre nakli klinik denemesine mi kaydolmalısınız?
Görece sağlıklı bir bireyseniz, uygunluk kriterlerizaman ayırmaya değer olabilir. Sadece tip 1 diyabet için kolay bir çözüm olmadığını bilin. Bunun yerine, önemli ölçüde daha istikrarlı kan şekeri seviyeleri sağlayabilir, ancak aynı zamanda kaçınılmaz olarak başka riskler ve tıbbi sorunlarla da birlikte gelir.
Bunun nedeni, bağışıklık sistemini baskılamanın kaçınılmaz olarak önemli risk taşıması ve başarılı bir şekilde nakil konusunda modern tıbbın üstesinden gelmeye çalıştığı en büyük engel olmasıdır. herhangi bir şeyadacık hücreleri dahil.