BBC'nin haberine göre, bu tekniğin HIV'i tedavi etmek için kullanılıp kullanılamayacağı sonucuna varmak için henüz çok erken olsa da – uzun vadede güvenli ve etkili olup olmadığı bir yana – bilim insanları gen terapisinin tedavinin bir parçası olabileceği konusunda umutlu.
HIV, ya da insan bağışıklık yetmezliği virüsü, vücudun bağışıklık sistemine saldırır ve onlarca yıldır tüm dünyayı kasıp kavurarak sayısız ölüme neden olmuştur.
Oldukça etkili tedavilerin geliştirilmesinde önemli ilerlemeler kaydedilmesine rağmen, hala bir tedavisi yoktur.
Şimdi, Amsterdam Üniversitesi'ndeki bilim insanları, hücre örneklerindeki "hareketsiz" HIV izlerini ortadan kaldıran bir "kavram kanıtı" gen düzenleme sürecinin ilk bulgularını sundular.
Proje lideri ve Amsterdam Üniversitesi araştırmacısı Elena Herrera Carrillo yaptığı açıklamada, "Çeşitli hücrelerdeki HIV virüsüne ve rezervuarlarda saklanabileceği yerlere etkili bir kombinatoryal CRISPR saldırısı geliştirdik ve terapötiklerin özellikle ilgili hücrelere verilebileceğini gösterdik" dedi.
"Bu bulgular, bir tedavi stratejisi tasarlamaya yönelik çok önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor" diye ekledi.
CRISPR, bakteriyofajlardan türetilmiş bir grup DNA dizisidir. Bilim insanları bunları Cas9 adı verilen bir enzimle birleştirerek, insan karaciğerinin daha az kolesterol üretmesini sağlamaktan renkli görmeyi geri kazandırmaya ve orak hücre hastalığını tedavi etmeye kadar devrim niteliğinde sonuçlarla genleri düzenleyebiliyor – esasen kesip yapıştırabiliyor.
Carrillo ve meslektaşları, insan vücudunun bağışıklık sisteminde saklanırken uyuyan HIV DNA'sının yeniden uyanması sorununu ele almaya çalıştı. CRISPR kullanarak, bir tabak üzerine dizilmiş bağışıklık hücrelerindeki uykuda olan virüsü etkisiz hale getirmeyi başardılar.
Ancak hâlâ pek çok soru işareti var. Birincisi, New Scientist'in bildirdiğine göre, uyuyan HIV ile enfekte olmuş hücreler vücudun diğer bölgelerinde gizleniyor olabilir.
Bir de Carrillo'nun ekibinin üzerinde çalıştığı hücre örnekleri yerine, böyle bir prosedürün hayvanlarda ya da insanlarda güvenli olup olmayacağı sorusu var.
Nottingham Üniversitesi gen-terapi teknolojileri doçenti James Dixon BBC'ye verdiği demeçte, "Bu hücre deneylerindeki sonuçların gelecekteki bir terapi için tüm vücutta gerçekleşebileceğini göstermek için çok daha fazla çalışma yapılması gerekecek" dedi.
Ancak kavramın kanıtlanması araştırmacılara umut veriyor. Örneğin, ilaç şirketi Excision BioTherapeutics geçen yılın sonlarında HIV tedavisinde CRISPR kullanmak için yeni bir yaklaşım duyurdu, ancak bunun gerçekten etkili olup olmadığı belirsizliğini koruyor.
Günün sonunda, bu tedavilerin istenmeyen sonuçlara yol açma olasılığı ilerlemeyi önemli ölçüde yavaşlatabilir.
Londra'daki Francis Crick Enstitüsü virüs uzmanı Jonathan Stoye BBC'ye yaptığı açıklamada, "Tedavinin hedef dışı etkileri ve olası uzun vadeli yan etkileri endişe kaynağı olmaya devam ediyor" dedi.
"Bu nedenle, CRISPR tabanlı herhangi bir tedavinin rutin hale gelmesi için uzun yıllar geçmesi muhtemel görünüyor" diye ekledi, "etkili olduğu gösterilebilse bile."