BENBu, Alzheimer hastalığından etkilenen milyonlarca insanın ve ailelerinin beklediği bir karardır; hastalığı semptomlarından çok tedavi eden, tamamen onaylanmış ilk ilaç. 6 Temmuz’da ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), nörodejeneratif durumun erken, hafif aşamalarındaki insanlarda Alzheimer’ı tedavi etmek için lecanemab veya Leqembi’ye tam onay verdi.
Doktorlar, Eisai Inc. ve Biogen tarafından yapılan lecanemab’ı, Ocak ayından bu yana FDA’nın hızlandırılmış onayı altında bulunduğundan, ancak bu koşullu onayın sınırlı erişimi olduğundan, reçete yazabiliyor. Medicare’i işleten Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri (CMS), hızlandırılmış onaya cevaben, insanlar üzerinde güvenlik ve etkililik verileri toplamaya devam eden bir klinik araştırmanın parçası olmadıkça, bunun 26.500 $’lık yıllık lecanemab maliyetini karşılamayacağına karar verdi. ilaç CMS, ilacın şu anda sahip olduğu tam FDA onayını alması ve doktorların onu kullanan hastaları için güvenlik ve etkinlik verilerini bildirmeye devam etmesini gerektiren bir kayıt defterine kaydolması durumunda, yalnızca çalışma dışındaki ilacı geri ödeyeceğini söyledi.
Bazı hasta savunucuları, kayıt zorunluluğunun onayı acı tatlı bir zafer haline getirdiğini söylüyor. Karısı Geri’ye 2012’de hastalık teşhisi konan bir hasta savunuculuk grubu olan Voices of Alzheimer’ın kurucu ortağı Jim Taylor, “Bu bir ayırt edici özellik ve şampanya yemekleriyle kutlamamız gereken bir şey” diyor. Hastalıkla yaşayan insanların ona erişip erişemeyeceğini öğrenene kadar.
Alzheimer Derneği, lecanemabın gerçek hastalarda nasıl çalıştığını daha iyi anlama ihtiyacını desteklerken, “Eisai tarafından Leqembi için sunulan veri türüyle geleneksel onayın hiçbir zaman herhangi bir kayıt gerektirmemesi gerektiği” konusunda kararlılığını korudu. Derneğin baş bilim sorumlusu Maria Carillo. “Güvenlik ve etkinlik hakkında daha fazla bilgi edinmek için tüm tedavilerde gerekli olduğunu düşünüyoruz. Ama kapsama için gerekli mi? Olmamalı.”
CMS, web sitesinde yaptığı bir açıklamada, CMS tarafından kolaylaştırılan portalın “kullanımı kolay” ve “mümkün olan her yerde bırakılacağına söz vererek, kayıt defteri ve geri ödeme için ihtiyaç duyacağı bilgi türleri hakkında şimdiye kadar yalnızca genel bilgiler sağladı. -aşağı menüler mevcut olacak.” Bir CMS sözcüsü, bu tür kayıtların ne kadar yaygın olduğu ve diğer ilaçlar için kapsamın benzer koşullarla gelip gelmediği hakkında TIME’ın sorularına yanıt olarak, kanseri tedavi etmek için radyasyon ilaçları ve kalp kapakçıkları ve stentler gibi cihazlara atıfta bulundu. Sözcü, kayıt defterini savunurken, tedavileri kayıt gereklilikleri kapsamında kapsamanın, “teknolojinin klinik olarak uygun hastalara sağlandığına dair güvence de dahil olmak üzere sistematik hasta koruma önlemlerinin mevcut riskleri azaltmak için yürürlükte olmasını sağlarken, daha önceki yararlanıcıların yenilikçi teknolojiye erişimini hızlandırabileceğini” söyledi. yeni teknolojiler.”
CMS’nin yakında kayıt hakkında daha fazla ayrıntı sağlaması bekleniyor. Önceki ifadelere dayanarak, beyin iltihabı gibi yan etkilerin raporları ve hastanın hafif Alzheimer hastalığı teşhisini doğrulamak için bilişsel testlerin sonuçları dahil olmak üzere doktorların zaten topladığı bilgi türlerini içerecektir. CMS ayrıca ilacı alan hastalarda herhangi bir anlamlı iyileşme, herhangi bir yan etki ve bu yararların ve risklerin sürekli kullanımla zaman içinde nasıl değiştiğini belgeleyen ek veriler istedi.
Daha alaycı uzmanlar, CMS’nin bir kayıt gerektirme kararının, ilk etkili Alzheimer tedavisi için ödemeleri sınırlama gibi daha pratik bir hedeften kaynaklanabileceğini söylüyor. Başka bir ilaç olan aducanumab, lecanemab’dan önce onaylanmış ve aynı zamanda hastalığı tedavi ederken, sonuçları daha az tutarlıydı ve hem doktorlar hem de hastalar onu kullanmaya daha az istekliydi. Daha önce CMS’de görev yapmış Chicago Üniversitesi’nden emekli ekonomi profesörü Tomas Philipson, “Genellikle CMS işleri ertelediğinde… bunun nedeni maliyet kaygılarıdır,” diyor. “Soru şu ki, toplam maliyetlere mi yoksa sadece ilaç maliyetlerine mi bakıyorlar?”
Chicago Üniversitesi tarafından yayınlanan bir makalede Philipson, Alzheimer’lı daha fazla kişiye, hastalıklarının ilerlemesini geciktirebilen lecanemab gibi ilaçlarla tedavi edilirse, sağlık sisteminin toplamda 300 milyar dolardan 1.8 trilyon dolara kadar tasarruf sağlayabileceğini hesapladı. Philipson, “CMS’de yaygın olan, artan ilaç harcamalarının zorunlu olarak daha yüksek Medicare maliyetlerine yol açtığına dair genel bir yanılgı vardır ki bu çoğu zaman doğru değildir” diyor. “Çoğu zaman, yeni ilaçlara sahip olduğunuzda, yeni ilaç diğer harcamaları dengelediği için toplam sağlık harcamaları düşer.”
Her halükarda doktorların, hastalarının ilaç için Medicare geri ödemesi alabilmeleri için kayıt defterine kaydolmaları gerekecek ve onlar da bu sürecin nasıl görüneceğini duymayı bekliyorlar. “Endişelerim var, eğer [CMS] Brigham and Women’s Alzheimer Araştırma ve Tedavi Merkezi Direktörü Dr. Reisa Sperling, büyük akademik tıp merkezlerinde olmayan uygulayıcılar için – özel muayenehanelerde veya yetersiz hizmet alan topluluklara yardım edenler için – çok zorlaştırıyorsa, erişimi daha da kısıtlayacaktır “diyor. Hastane. Onun gibi büyük tıp merkezlerindeki uzmanlar için kayıt defterine katılmak büyük bir artış olmayabilir. Aslında onunki gibi pek çok grup, diğer doktorların onlardan bir şeyler öğrenebilmesi ve insanların ilaca nasıl tepki verdiğini daha iyi anlayabilmesi için lecanemab gibi ilaçlarla hasta deneyimlerini kaydeden bir portal olan Alzheimer Derneği’nin AlzNet’ine çoktan kaydoldu. CMS portalının AlzNet’in kopyası olup olmayacağı veya iki sistem arasında veri toplamayı kolaylaştırmanın yolları olup olmadığı net değil; Carillo, Alzheimer Derneği’nin bu konuyu yaklaşan bir toplantıda CMS ile tartışmayı planladığını söylüyor.
Kapsamın ve dolayısıyla erişimin ele alınması, lecanemab gibi hastalığı modifiye eden ilaçların Alzheimer üzerindeki gerçek etkisini daha iyi anlamak için kritik öneme sahiptir. Harvard Tıp Okulu’nda nöroloji profesörü ve New England’da kar amacı gütmeyen bir üst düzey sağlık tesisi olan Hebrew SeniorLife’da tıbbi direktör olan Dr. Alvaro Pascual-Leone, “Bu ilacı öncelikle dönüşümsel değişim için gecikmiş bir katalizör olarak görüyorum” diyor. “Demans bakımı şu anda olması gerektiği gibi değil. Tepkisel; önceden herhangi bir tarama yapmadığımız için insanların önemli bir engeli olana kadar bekliyoruz” diyor. Lecanemab gibi etkili ilaçlara sahip olmak, daha fazla doktorun hastalarını Alzheimer demansının ilk belirtileri için test etmeye başlamasını sağlayabilir ve onları sadece ilaç tedavilerine değil, aynı zamanda yaşam tarzı değişikliklerine de yönlendirebilir. %40’a varan düşüş – lecanemab ile kaydedilen %27’den daha fazla.
“Yalnızca semptomatik tedavilerimiz olduğunda, nörologlar ve aynı zamanda birinci basamak doktorları açısından bile belirli bir terapötik nihilizm vardı, çünkü tanı koymak için büyük bir aciliyet yoktu” diyor. Cleveland Clinic Lou Ruvo Nevada’daki Beyin Sağlığı Merkezi. “Ama şimdi, etkili bir terapiyle var.”
Beklentileri belirlemek önemlidir, ancak lecanemab bilişsel işlevlerde devam eden bozulmayı yavaşlatabilirken insanların hafızasını iyileştiremez. Esasen, hastalara bağımsız kalabilecekleri ve kendi başlarına bakabilecekleri daha fazla zaman kazandırmak için istikrarlı düşüşü geri itiyor. Aurora, Ohio’da 2019’da Alzheimer teşhisi konan emekli bir avukat olan John Domeck gibi hastalar için bu zamana sahip olmak çok önemlidir. konuşmasıyla ilgili sorunlar, fiziksel sakarlık, daha ciddi hafıza kaybı ve nihayet yutkunamama dahil olmak üzere durumun daha ciddi semptomları ortaya çıkmaya başladı. Yaklaşık bir yıl boyunca Alzheimer’ı yavaşlatabilecek okuma, egzersiz yapma, bulmaca çözme ve COVID-19 kısıtlamasına rağmen sosyal olarak meşgul olmaya çalışma gibi yaşam tarzı etkinliklerine odaklandılar. Ann, “Garaj yolumuza oturduk ve komşularımızla konuştuk” diyor. 2020’de Domeck, lecanemab davasına katıldı ve 18 ay boyunca o ve Ann ayda iki kez ilaç mı yoksa plasebo mu aldıklarını bilmiyorlardı. Çalışma bittikten sonra, iki yıl kadar daha devam edecek olan araştırmanın açık etiketli kısmında ilacı kesin olarak Temmuz 2022’de almaya başladı. Ann, kocasının geçen yıldan bu yana kısa süreli hafızasındaki gelişmeler hakkında “Bir fark fark ettim” diyor. İki hafta önce akrabalarıyla bir kumsal toplantısında, John’un önceki aile Noel kutlamalarında servis edilen içecekleri hatırladığını söylüyor. “Bu beni etkiledi” diyor. “Daha önce asla hatırlamadığı kısa vadeli şeyleri şimdi hatırlıyor.” Hastalığı yavaşlatmak, seyahat etmeye devam etmelerine ve John için golf oynamaya devam etmelerine izin verdi.
Ann ve John Domeck, 2021’de Alaska’ya yaptıkları bir gezide, kendisi çalışmadayken infüzyonlar arasında zamanlanmış; Ann ve John, John’un Ocak 2023’te Cleveland Clinic’teki infüzyonu sırasında
Domeck Ailesi
John şimdi, çalışmanın bir parçası olduğu Cleveland Clinic’te ayda iki kez IV infüzyonları yerine, Ann’in evde haftada bir kez karnına verdiği otoenjeksiyonlarla lecanemab vermenin daha uygun bir yolunu deniyor. Eisai, şirketin kendi kendine enjeksiyon sonuçlarını yıl sonuna kadar bildirmeyi planladığını söylüyor.
John gönüllülük konusunda hiçbir zaman tereddüt etmedi ve “duruşmaya katılmak ikimizin de dört gözle beklediği bir şeydi” diyor. Lecanemab’ın onayıyla o ve Ann, bu kararın Alzheimer hastaları için ne anlama gelebileceğini anlamaya başlıyor. Ann, “Bundan ne çıkacağını anladığımızı sanmıyorum,” diyor. “Ama içinde ne kadar çok bulunursak, etkiyi o kadar çok elde ettik. Bu harika.”