Gen Terapisinin Riskleri Nelerdir
Virüsler normalde birden fazla hücre çeşidini enfekte edebilirler. Bu nedenle, vücuda genleri taşıyan virüs kökenli vektörler de, sadece hedeflenen hücreleri değil, başka hücreleri de enfekte edip, yeni geni bu istenmeyen hücrelere taşıyabilir.
Ayrıca, ne zaman DNA'ya yeni bir gen eklense, bu genin yanlış bir yere yerleşme tehlikesi de vardır. Bu durum, kansere ya da başka bozukluklara yol açabilir. Bundan başka, DNA bir tümöre doğrudan doğruya enjekte edildiğinde, ya da gen nakli için lipozom sistemi kullanıldığında, taşınan yabancı genlerin, çok düşük de olsa istemeyerek eşey hücrelerine girmesi ihtimali vardır. Bu durumda yapılan değişiklik kalıtsal olacak ve sonraki kuşaklara aktarılacaktır. Ancak böyle bir duruma hayvan deneylerinde rastlanmamıştır. Başka bir sorun da, nakli yapılan genin ekspresyonunun çok yüksek oranda olması ve sonucunda da eksikliği hastalığayol açan proteinin yarardan çok zarar getirecek kadar çok miktarda üretilmesi olasılığıdır.
Bilim adamları, bütün bu riskleri ortadan kaldırmak amacıyla hayvan deneyleri yapmaktadırlar. Alınan önlemler başarılı olmuştur, şu ana değin insanlara uygulanan gen terapilerinde bu potansiyel sorunlar görülmemiştir.
Gen Terapisinin Çözüm Bekleyen Sorunları
İlk sorun, genlerin insana verilmesini sağlayacak daha kolay ve etkili yöntemlerin bulunmasıdır. Bir başka sorunsa, nakledilen genin hastanın genetik materyalinin hedeflenen bölgesine yerleşmesini sağlamak ve böylece olası bir kanser ya da başka bir düzensizlik riskini ortadan kaldırmaktır. Bu konudaki başka bir sorun da, yerleştirilen yeni genin vücudun normal fizyolojik sinyalleriyle etkin bir biçimde kontrolünün sağlanmasıdır. Örneğin insülin, doğru zamanda ve doğru miktarda üretilmediği zaman, hastaya yarar yerine zarar getirecektir.
Yukarıda açıklanan yöntemler bugüne değin 300 klinik daneyde 6000 hasta üzerinde kullanılmıştır. Ancak, şu ana değin gerçekten başarılı bir sonuç elde edildiği ileri sürülemez. Bunun bir nedeni, vektörlerin taşıdıkları genin uzun süreli ekspresyonuna izin vermeyişleri, diğeriyse denemelerde etkinlikten çok güvenliğin ön plana çıkmasıdır. Ayrıca, denemelerin büyük bir bölümünün kanser hastalarında yapılmış olması yeni bir sorun yaratmaktadır: Hastaların ölümlerinden dolayı tedaviyi izleyememek.
Şu anki duruma göre, önümüzdeki yıllarda gen terapisindeki eğilim, genleri istenilen hücrelere en etkin biçimde taşıyabilecek vektörlerin dizayn edilmesi yolunda olacak gibi görünüyor. O zaman, gen terapisinin başarılı sonuçlar vereceğine inabiliriz.