Amerikan “Journal of Neurochemistry” dergisinde çıkan bir makalede kanser ilaçlarının SMA hastalarının tedavisinde Spinraza ile birlikte kullanımı hakkındaki bir çalışmanın sonuçları yayınlandı.
Hücrelerde yapılan erken aşama çalışmaları şunu gösterdi ki: Spinraza’yı düşük dozda panobinostat ile birleştirmek Spinraza’nın etkinliğini arttırabilir. Böylece SMA hastalığının asli sebebi olan SMN proteini eksikliğine karşılık bu proteinin üretimini yüksek seviyelere çıkarabilir.
(Not: Panobinostat kan kanseri tedavilerinden birindeki etken maddedir)
Bilimadamları kombinasyon (birlikte kullanım) yaklaşımlarını araştırıyorlar ve bu kapsamda Spinraza’ya başka bir tedavi unsurunu eklemenin faydaları arttırıp arttırmayacağını inceliyorlar. HDAC (histon deasetilaz inhibitörü) denen bir etken madde sınıfının üzerine uzun zamandır çalışılmaktaydı. Bunların SMN2 geninin SMN proteini üretme kapasitesini arttırdığı daha önce kanıtlanmıştı.
Geçmişte SMA hastaları üzerinde iki farklı HDAC inhibitörü etken maddesi denenmişti, fakat her ikisinde de klinik duruma dair çok az fayda gözlemlenmişti. Bunlar fenil butirik asit (PBA) ve valproik asit (VPA) idi.
Bü türden daha fazla etken maddeyi keşfedebilmek için araştırmacılar 1. tip SMA hastalarından alınan deri hücrelerini taradılar. Ardından bu tür maddelerden dördünün (TSA, LBH589, SAHA ve VPA) gücünü kıyaslamalı olarak incelediler.
En etkili aday, yani SMN2 uçbirleştirme hasarlarını en iyi düzelten ve SMN proteini üretimini en iyi arttıran madde LBH589, diğer adıyla panobinostat, oldu. Bu etken madde, çoklı miyeloma (bir çeşit kan kanseri) hastalığının tedavisinde kullanılan bileşimdir ve Farydak markasıyla da piyasaya sunulmaktadır.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız.