Terry Jackson, orak hücre hücrelerine hakim olduğu bir hayat yaşıyor. Şekilsiz kırmızı damarlarında sıkıştığı genetik bozukluk, günlük kemik ağrısına ve bel ağrısına neden oluyor ve onu 50 yıllık ağrı tedavisi ve tehdit eden acil durumlar için görevliler gönderiyor. Sık sık taze kan nakli oluyor.
Bir iletişim işinin sahibi olan Dr. Jackson, “Bundan bilimden kaçamazsınız” dedi. “Hayat değiştiriyor. Aldığın her nefestir.”
Hastalık onun seçimini yönlendirdi. Doktora derecesini almasına yol açtı. Duke Üniversitesi’nden genetik alanı, çünkü bilim yapısından büyülendi. Kimliğinin merkezinde yer alır.
“Kendime ‘Orak hücre olmadan ben kimim?’ diyen Dr. Jackson, “Artık o hücre koruyucusu ne yapardım, ne olurdum hayal bile olacağınım” dedi.
Bu yıl, Dr. Jackson ve orak hücreli diğer insanlar nihayet ölüme neden olduğu hasarsız yaşama seçeneklerine sahip olabilir. İki ilaç şirketi, bir tedavi anlamını tekrarlanan tedaviler için Gıda ve İlaç Dairesi’nden onay istiyor. Ancak ilacı alma kararı – eğer mevcutsa – o kadar basit değil.
Dr. Hastalıkları nedeniyle okulu bıraktıktan sonra okula geri dönüyorlar mı? Orak hücre içeriği sık sık hücreler yatışlarla işsiz kalanlarını dinlemekten sonra iş sürelerinden mi başlıyorlar? Ya bu yeni hayata girmek o kadar kolay değil mi?
Diğerleri, yeniden terapilerin lojistik karmaşıklığının onları ortadan kaldırabilecekleri tehlikelere atabileceğinden.
Bu ve diğer ikilemler, arıtma tedavilerinin genellikle gizli kalan uzunluğunu gösterir – uzun süre beklenen bir yerde korkutabilir.
Orak hücre hastalığı, Amerika Birleşik Devletleri’nde en az 100.000 kişiyi ve dünya çapında milyonlarca kişiyi etkiler. Doğumdan sonra Siyah ve Hispanik veya Latin kökenli etkiler, ancak ataları Akdeniz insanları ve Hintlileri kapsayan da görülüyor. Hastalığı olan kişiler yakıcı ağrı, inme, doku ve organlarda hasar ve genellikle erken yaşta ölümle karşı karşıya kalır.
Biri Bluebird Bio’dan, diğer Vertex ve CRISPR Therapeutics’ten olmak üzere iki yeniden terapi ilacı klinik denemelerdedir. Her iki çaba da hastaları zayıflatıcı ağrı nöbetlerinden kurtulduğunu bildirdi. Kanları artık şekilsiz kırmızı ilişkiyle dolup taşmıyordu.
Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği’nin bakım sorumlusu ve Chicago’daki Illinois Üniversitesi’nde pediatrik orak hücre hastanesi yöneticisi Dr. Lewis Hsu, “Bilimin 50 veya 60 yıldır üzerinde çalıştığı şey bu” dedi.
Orak hücre, ömür boyu maliyetlerin ölmediği bir şekilde düşmesine yol çıkışı doğum olduğu kadar bakıcıları da etkiler ve genellikle harcanan zaman veya çalışamama nedeniyle her zararın de gelirini sınırlar.
Bir rapor, özel sigorta şirketlerinin ne kadar ödediğini ve orak hücrenin ömür boyu maliyetinin, hastaların ceplerinden ödediği 44.000 $ dahil olmak üzere 1.7 milyon $ olduğunu buldu.
Hastalar ve savunucular, orak hücrelerinin muhafazaları ne kadara mal olduğunu yakalamaya başladığını söyledi. Ulusal savunuculuk grubu Sick Cells’in kurucu ortağı Ashley Valentine, orak hücre hastası olan kardeşi Marqus’a yardım etmek için 2016’da işçinin üç ay izin alması gerektiğini söyledi. 2018’de kalça protezi geçirdiğinde, Marqus için deva’ya yardım etmek için o kadar çok iş çalıştırılan ki, işten kabul etti. Annesinin ofisleri de yürüyor.
“Ve bu sadece biziz” dedi.
Marqus, 2020’de 36 yaşında orak hücrelerinin neden olduğu ölümden öldü.
Valentine Hanım’ın tarifesi gibi masraflar bir ömre sürerken, yeniden terapinin tamamı bir evvel ödenmelidir. Tedavi fiyatlarının yüksek olması orak hücreli birçok kişiyi ve ailelerini endişelendiriyor.
Tekrar tedavisi sağlayan virüsün, diğer tekrar tedavisi vektörlerinin maliyetine bağlı olarak en az 1 milyon dolar olması bekleniyor. Ama bu fiyatın sadece bir kısmı.
Tedavi, tedaviden sonra genetiği büyümeye başlar. Hastalar daha sonra büyümeyi bekleyerek ömrünü bir ay geçirirler. Hastalar taburcu gördükten sonra yaklaşık altı ay tüketim sistemi baskılanırken tüketim sistemleri düzeliyor.
Sigorta işletmelerinin, bakımlarının, hastaneyi elde etmek için devre dışı bırakılmış bir havalandırma yolunu içeren kısım için ıslama olasılığı yüksektir. Ancak muhafaza etmeyecekleri, muhafaza edebilecekleri yatış ve diğer masrafların bedelini karşılayıp karşılayamayacakları belirsiz. Hastalar, hastane ve doktor faturaları konusunda endişeleniyor. doğum karşılansa bile, ortak ödemeler sorunu olabilir.
Hastalar, diğerlerine özlemle bakmak daha varlıklı insanları iyileştirecek mi?
Ve maliyetlerden bağımsız olarak, tedavi için bir ay veya daha uzun süre izin almak, genellikle tedaviyi uygulayabilecek tıp merkezleri ile uzak şehirlere seyahat etmek için onlara yardımcı olan hasta ve aile üyeleri için ne kadar kolay olacak?
Bu, 36 yaşındaki Doris Polanco için sahte bir faktör olabilir. O, orak hücreye sahip olmaktan nefret ediyor. Kışın o kadar çok acı çekti çünkü soğuk, ağrı krizlerine neden oldu ve Nisan 2021’de New York’tan Tampa’ya taşındı.
Markete bile edemedim” dedi. “Kış uykusuna yatmak zorunda kalıyorum.”
Yine terapi görmeyi çok isterdi ama birdenbire bire sağlıklı bir insan haline gelmenin zor düşüncelerinin sahibi. “Delicesine zor olurdu,” dedi. Ancak, “Kucaklayacağım” diye ekledi.
Ancak başka endişeleri de var, özellikle de 7 ve 12 yaşındaki kızları hakkında. Tekrar tedavisi için uzun süre hastanede kalmanın ve ardından aylarca iyileşmenin onlar için zorlanacaklarını söyledi.
Bayan Polanco, “Bebek değiller ama bana ihtiyaçları var” dedi.
Hastalar, hasta bakıcı seyrinde ne zaman tekrar yerleştirme dosyasının duyulduğunu sorarlar. Çok uzun süre beklerlerse hastalık felce veya kalıcı organ ve kemik hasarlarına yol açabilir. Ancak hastalık hafif ve yönetilebilir ise, beklemek daha mı iyi? Houston’da yaşayan 33 yaşındaki André Marcel Harris, beklemenin en iyi özelliği olduğuna karar verdi.
“Diğerleri kadar hasta değilim” dedi. “Bu nokta, yeniden terapi konuşmasının bir parçası değil.”
Orlando, Florida’da yaşayan 20 yaşındaki Shamar Lewis’in birkaç endişesi var – tekrar tedavisinin olası uzun vadeli yan etkileri, sonuçları ve aylarca süren tedavi ve kurtuluş süreci.
Yine de orak hücre çok büyük bir yük oldu. İlk ergenlik yıllarını çok hasta olduğu için okula gidemeyerek – okulu bile evine öğretmen gönderdi. Şimdi liseyi bitirdi ve orduya katılmakla ilgilenen ama o yükün altında olanlardan beri orak hücre ile kabul edilmeyeceğini gerçekleştirdi. Yine terapi ile annesi Carla Lewis’e “Hayatımı gerçekten yaşayacağım” dedi.
Ama bu hayat nasıl olur?
Owings Mills, Md.’de yaşayan orak hücreli bir hasta ve savunucu olan 31 yaşındaki Teonna Woolford, hastalığı olmayan hastaları “kim gördüklerini bilmediklerini” söyledi. Pek çok kişi, “bilindik bir meseleyi – orak hücreyi – başka bir şeyle ve genel olarak bilinmeyene karşı korkuyla takas etme” konusunda endişeler yaşadığını söyledi.
Jackson, orak hücresiz “Ben bir yabancıyım, artık bu şirketin bir parçası değilim” diyerek bu duyguyu paylaştı.
Kansas City, Mo.’da yaşayan 54 yaşındaki Kevin Wake, orak hücresinin kendini ilaç satış ve yönetimindeki işinden emekli olmaya zorladığını ve günlerinin sıralandığını düşünmesine yol açtığını söyledi. İki erkek kardeşi hastalıktan öldü.
Vaktini bu durumdaki insanların savunucusu olarak görevli. Tekrar terapi istiyor görmek ama kabul edilmeyeceğini merak ediyor – orak hücre nedeniyle üç felç geçirdi. Ve tahmin ediyor: İyileşseydi, kuluçka iş gücünden uzak durduktan sonra tam zamandan bir iş gezisine gitti mi? Ne tür bir iş yapacaktı? Orak hücre tedavileri geliştiren bir ilaç şirketinde, belki de bu tür çalışanlar arıyorlarsa hasta savunucusu olarak çalışmaktan hoşlanabileceğini düşünüyor.
Birkaç kişiyi tedaviyi tamamen reddedebilir. Jackson, kendisinin, orak hücrelerinin hücrelerinin bir parçası olduğu ve onsuz bir hayatı hayal edemediği için için yapacağını söyledi. Diğerleri, arıtma sistemlerini kısıtlamalar nedeniyle bunu reddedebilir.
Ancak yeniden tedavi için sabırsızlanan hastalar da var. Jimi Olaghere, 30 ay önce, 35 yaşında Vertex ve Crispr davasına katıldı. Hayatının geldiğini söyledi.
“Karşılaştığım günlük acı – geçerken tam anlamıyla 24 saat süren ağrı – gitti” dedi.
“Her gün yatalaktım” diye ekledi. “Öylesine nefes darlığı çekiyorum ki herhangi bir aktivitede bulunuyorum. Şimdi duramıyorum.”
Yine de tekrarlanan tedavi, orak hücrelerinin tüm içeriğini geri alamaz. Bay Olaghere, kalça hasasındaki da dahil olmak üzere, hastalıkla geçen yıllarda kalan kalıcı yaralarla baş başa kaldı.
Jackson veya Bayan Polanco gibi, orak hücre Bay Olaghere’in yürüttüğü en önemli kararları şekillendirdi. Yürütülen denetimleri ve evde yürütmeye izin verdikleri için e-ticarette bir iş seçti. Soğuk kışlardan uzaklaşmak için New Jersey’den Atlanta’ya taşındı.
Ve orak hücresiz bir hayat bulmak zorunda kalmasında “bir kimlik krizi” yaşadığını söyledi. Ama şimdi, “akıl sağlık sorunları” dışında çektiği tüm acılar gitti.
Bay Olaghere, “Bir mucize gibi geliyor” dedi.