İlaçları veya tedavileri hastalıklı hücrelere ve dokulara tam olarak hedeflemek - iletmek, yan etkileri azaltırken terapötik faydayı önemli ölçüde artırır. Yeni çalışmada, UC San Diego Tıp Okulu'nda patoloji profesörü olan kıdemli yazar Richard Klemke liderliğindeki bir ekip, hastalık arama davranışlarını artırmak için genetiği değiştirilmiş mezenkimal stromal hücreleri (MSC'ler) ve daha sonra organelleri korurken çekirdeklerini çıkardılar.
Akut inflamasyon ve pankreatit fare modellerinde, araştırmacılar, "Kargositler" olarak adlandırılan çekirdekli hücreleri, bir anti-inflamatuar sitokin ile tasarladılar ve daha sonra bunları sistemik olarak hastalara uyguladılar. Nature Biomedical Engineering'in 20 Aralık 2021 sayısında yayınlanan bulgulara göre, fareler, birkaç gün boyunca hedeflenen konumlarında yüksek seviyelerde biyoaktif terapötikler üreterek hastalığı iyileştirdi.
Klemke, “Bu Cargositler hücresel işlevlerinin çoğunu koruyor, ancak şimdi terapötikleri özellikle hedeflenen dokulara güvenli bir şekilde taşımak ve iletmek için büyük ölçüde gelişmiş kapasiteye sahip. Bu, ilaçları tam olarak en iyi yapabilecekleri yere vererek bu ilaçların başka yerlere gitmesinin neden olduğu istenmeyen yan etkilerin daha az olasılığıyla hastalıkları tedavi etmenin önünü açar.” dedi.
Yazarlar, çekirdeksiz, modifiye edilmiş MSC'lerin kullanımının, dağıtım araçları olarak bozulmamış hücreleri kullanan yaklaşımlara göre birçok avantajı olduğunu söyledi. Birincisi, güvenlik endişeleri nedeniyle çoğalma ve farklılaşma yeteneğine de sahip olan, kapsamlı bir şekilde tasarlanmış kök hücrelerin klinik kullanımı için düzenleyici onayı almak zordur. İkincisi, terapötik uygulama amaçları için donörlerden toplanan birincil hücrelerin sınırlı biyomühendislik ve terapötik kapasiteleri vardır. Üçüncüsü, Cargositler vücuda uygulandıktan sonra daha tanımlanmış ve öngörülebilir bir kadere sahipler çünkü yeni gen transkripsiyonu gerçekleştiremezler, istenmeyen faktörler üretme, istenmeyen hücre tiplerine farklılaşma veya dokulara istenmeyen şekillerde aşılama olasılığını ortadan kaldırırlar.
Klemke, “Bunun anlamı, laboratuvarda ex vivo olarak tasarladığımız şeyin in vivo, vücudun içinde doğru şekilde çalışacağıdır. Bu, Cargositlerin klinik uygulamalar için kullanımını daha kesin ve güvenilir hale getiriyor.” diye ekledi.
Kaynak: www.sciencedaily.com