Hemofili A, rekombinant faktör VIII'in sık intravenöz infüzyonlarını gerektiren kronik bir hastalıktır. Yapılan önceki çalışmalar, mevcut tedavilerle ilişkili zorlukların, terapi tarafından sağlanan sağlık sonuçları kadar önemli olan yaşam kalitesi (QoL) üzerinde önemli etkileri olabileceğini göstermiştir. Ortaya çıkan terapötik yenilikler tedaviyle ilgili zorlukları azaltma potansiyeli sunmaktadır. Bu nedenle yeni tedavilerin tam değerini karakterize edebilmek için mevcut hemofili A tedavileri ile hasta ve bakım verenlerin deneyimlerinin daha iyi anlaşılması önemlidir.
Araştırmacılar gerçekleştirilen bu çalışmanın amacını, hemofili A hastaları (PWHA) ve bakım verenlerin mevcut tedavinin zorlukları, yaşam kalitesi üzerindeki etkileri ve gelecekteki tedavilerde istenen iyileştirmeler hakkında ilk elden bakış açılarını toplamak olarak belirtmişlerdir. Yakın zamanda onaylanan veya geç evre klinik gelişimdeki tedavilerin akışı ile hemofili A manzarası gelişmektedir. Bu terapiler sadece sağlık sonuçlarını iyileştirme potansiyeline sahip değildir (örn. Düşük kanamalar), aynı zamanda uygulama şeklinde (örn. Deri altı enjeksiyon, oral) ve gerekli uygulama sıklığında (örneğin haftada veya ayda bir kez) iyileştirmeler sunar. Değiştirilmiş değer önerileri ile tedavilerin ortaya çıkması, hemofili A hastalarının tedaviyi nasıl deneyimleyebileceklerini etkileyebilecek ek tedavi seçenekleri sağlayabilir. Araştırmacılar, hemofili A'nın şu anda sık sık intravenöz infüzyon gerektiren kronik bir hastalık olduğu göz önüne alındığında, mevcut tedavilerle ilgili deneyimlerin, bireysel tedavilerin verdiği sağlık sonuçları kadar önemli olabileceğini öne sürmüşlerdir. Tedaviyle ilgili zorlukları araştıran önceki çalışmalar öncelikle anket verilerini toplamış veya hemofili A hastaları popülasyonunun alt kümelerine odaklanmıştır. Bu çalışmalar değerli bilgiler sunarken, anket tabanlı yaklaşımlar samimi bakış açıları yakalamaz veya takip sorularına izin vermez. Yapılan bu çalışmanın amacını araştırmacılar, hemofili A hastaları ve bakım verenler ile doğrudan görüşmeler yaparak, mevcut literatürdeki güncel tedavilerle ilgili deneyimleri ilk elden dinleyip kavramak ve tedaviyle ilgili zorluklar, yaşam kalitesi üzerindeki etkiler ve gelecekteki tedavilerde istenen gelişmelerle arasındaki ilişkileri ortaya çıkarmak olarak ifade etmişlerdir.
Hastalar ve Bakım Verenler ile Bire Bir Görüşüldü
Yapılan bu çalışmada bire bir görüşmeler yoluyla 20 inhibitörsüz hemofili A hastası veya Kanada genelinde hemofili A hastası bakım verenlerinden kalitatif içgörü toplanmış olup; içgörüler, kapsayıcı temaları ortaya çıkarmak ve mevcut tedavilerle ilgili konulara öncelik vermek için odak grup oturumları yoluyla araştırılmıştır. Çalışmada hemofili A hastaları ve bakım verenler, intravenöz infüzyonların uygulanması, tedavi programlarının koordinasyonu, yeterli ilaç ve malzemelerin temin edilmesi de dahil olmak üzere birçok zorluk belirlemişlerdir. Katılımcılar, araştırmacılara bu zorlukların psikososyal refahı, fiziksel sağlığı, kişisel, sosyal yaşamı ve işi nasıl etkilediğini anlatmışlardır. Alternatif uygulama biçimleri ve daha uzun süreli tedavi etkilerini, mevcut tedaviler üzerinde arzu edilen iyileştirmeler olarak tanımlamışlardır. Araştırmacılar bu düşüncelerin, hemofili pazarına giren yeni tedavilerin gerçek değeri etrafında politika yapıcılar ve sağlık sistemleri için karar verme sürecini bilgilendirmeye yardımcı olabileceğini ifade etmişlerdir.
Wiley RE, Khoury CP, Snihur AWK, et al. From the voices of people with haemophilia A and their caregivers: Challenges with current treatment, their impact on quality of life and desired improvements in future therapies. Haemophilia. 2019;25(3):433–440. doi:10.1111/hae.13754+ Tüm Referansları Göster