Yeni JAMA analizleri, erken klinik verilerdeki hız ve güven arasındaki süregelen gerilim sayesinde, FDA’nın geç aşama denemelerinde etkinlik göstermeyen ilaçları piyasadan kaldırmak için mücadele ettiğini ortaya çıkardı.
Kongre, denetime tabi endüstri ve hastalar, FDA’yı, ciddi ve yaygın hastalıklara yardımcı olabilecek ilaçların piyasaya çıkması için pazarın beklemesi gereken süreyi kısaltmaya çağırdı ve FDA, sıklıkla kullanılan hızlı, hızlandırılmış bir onay yolu sunarak dinledi. Yeni kanser ilaçları tarafından kullanılır.
Ama iki ucu keskin bir kılıç olabilir.
İlaç üreticilerinin FDA’ya verdiği ön onay vaatleri hakkında bu hafta yayınlanan bir JAMA bakış açısı, şirketlerin hızlandırılmış onay programı ürünlerini piyasadan çekmeyi reddedebileceğini ve bazen, gerekli geç aşama klinik deneyler gerekli ilaçları bulduktan sonra bile bunu yapabildiğini ortaya koydu. daha az etkili olmak. FDA’nın ilaçları kendileri geri çekmek için şirketlere güvenmesi, düzenleyici bir itme ve çekme yarattı.
Amylyx’in yeni ALS ilacı Relyvrio’yu çevreleyen destan, belirtilen örneklerden biridir. Amylyx’in Faz II CENTAUR çalışmasının sonuçlarını yayınladığı 2020 verileri, 24. haftada revize edilen amyotrofik lateral skleroz işlevsel derecelendirme ölçeğindeki toplam puanın düşüş oranı olan birincil sonlanım noktasında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme bildirdi.
FDA ek bir plasebo kontrollü deneme istedi, ancak sonunda deneme tamamlanmadan önce bir pazarlama başvurusunu kabul etmeyi kabul etti.
Sorunlar, ilaca geleneksel onay veya hızlandırılmış onay verilmesi için yeterli kanıtsal destekten yoksun olduğunda başladı; ikincisi, FDA’ya pazar sonrası çalışmaları talep etme ve pazara erken erişim karşılığında hızlandırılmış geri çekme prosedürlerini başlatma yetkisi verir.
Birkaç danışma komitesi daha sonra, uyuşturucunun uzatma denemesinden elde edilen veriler önemli bir etkinlik göstermedi, St. Louis ve Pensilvanya Üniversitesi açıkladı. Ancak şirket, etkili olmazsa ilacı kaldıracağına sözlü olarak söz verdi. FDA ilacı onayladı, ancak şirketin kaldırma sürecini ele almadı.
Fernandez Lynch ve Sachs, ileriye dönük yanıtın, ajansın geri çekilme konusundaki düzenleyici esnekliğini onaylama esnekliğiyle eşleştirmek olduğunu vurguladı.
Harvard ve Brown profesörleri tarafından bu hafta JAMA Network’te yayınlanan ayrı bir bakış açısıyla alıntılanan bir başka aşırı örnek, erken doğumun önlenmesi için enjekte edilebilir bir ilaç olan Covis Pharma’nın Makena’sıdır. FDA, ilacı 2011’de hızlandırılmış onay için onayladı, ancak 2019 son aşama deneme sonuçları ilacın etkili olmadığını buldu.
Üç yıl sonra, FDA hala şirketle onu piyasadan çekmek için savaşıyor ve sonuçlar felaket oldu.
“Makena’nın olumsuz etkileri, pediatrik beyin kanseri de dahil olmak üzere maruz kalan yavrularda artan kanser riskini içerir. JAMA analizine göre, piyasada Makena gibi bir ilacın bulunması, diğer üreticilerin erken doğumu önlemek için yeni tedaviler geliştirmesini veya ticarileştirmesini de engelleyebilir.” “Hızlandırılmış onay, bazı durumlarda ilaç geliştirmeyi kolaylaştırabilse de, bu tür ilaçların etkisiz veya güvensiz olduğu kanıtlandığında ciddi maliyetler doğurur.”