30 Aralık 2021 – FDA’ya göre 2025 yılına kadar her yıl 10 ila 20 yeni hücre ve gen tedavisi onaylanacak.
Harika bir haber, değil mi? Bu ürünler Orak Hücre, Progeria ve Spina Bifida gibi nadir görülen genetik hastalıklarla yaşayan sayısız insanın hayatını kurtarabilir.
Bununla birlikte, Arizona Eyalet Üniversitesi, Tempe ve Dünya Ekonomik Forumu’nda Hoffmann Üyesi olan biyoteknoloji ve politika uzmanı Kevin Doxzen’e göre, bu tedavilerin yüksek fiyat etiketi kutlama nedenini engelleyebilir.
yılında yayınlanan bir makalede Konuşma, gen terapilerinin yüz binlerce ila milyonlarca dolara mal olabileceği konusunda uyarıyor.
Önümüzdeki birkaç yıl içinde onaylanması beklenen bir orak hücre tedavisi, tek bir hastaya yaklaşık 1,85 milyon dolara mal olabilir. Bir Medicare programı, uygun olanların yalnızca %7’si tedavi görse bile, her yıl yaklaşık 30 milyon dolar ödeyebilir.
Başka bir örnek, kaslarınızın zayıflamasına ve çürümesine neden olan, genellikle oturma, yürüme, nefes alma ve yutma güçlüğüne yol açabilen bir hastalık olan spinal müsküler atrofiyi tedavi etmek için tek seferlik bir ilaç olan Zolgensma’dır.
2,1 milyon dolarlık fiyat etiketi ile Zolgensma dünyanın en pahalı ilacıdır.
Zolgensma gibi ilaçlar için büyük miktarlarda para toplamak, nadir hastalıklarla yaşayanlar ve aileleri için son derece zorlayıcı olabilir.
Danimarka’da bir genç kız olan Ayah Lundt’u ele alalım. Konuşma 10 aylıkken spinal müsküler atrofi teşhisi konan makale. Dünyanın dört bir yanındaki büyük bağışçılardan gelen 7 ½ aylık zorlu çevrimiçi bağış toplama ve açık artırmalardan sonra, ailesi Zolgensma’yı satın almak için 2,1 milyon dolar toplamak için yeterli desteği topladı.
Ancak bazı aileler için bu yaklaşım o kadar başarılı olmayabilir.
Peki, yaşamı değiştiren bu ilaçlar, ihtiyacı olan hastaların eline nasıl geçer?
Doxzen, bir yandan sigorta programlarını ve ilaç şirketlerini ayakta tutarken diğer yandan hastalara tedavi masrafları konusunda yardımcı olan ödeme modelleri oluşturmanın bir yol olduğunu söylüyor.
“Sonuca dayalı modellerde” olarak adlandırılanlarda, sigorta ilaç şirketlerine bir başlangıç ücreti ödeyebilir ve ardından hastanın tedaviyi aldıktan sonra kaydettiği ilerlemeye göre ödemelere devam edebilir – özellikle de Zolgensma gibi pahalı ilaçların etkili olacağı garanti edilmediğinden.
Doxzen, “Netflix modeli”nin başka bir potansiyel çözüm olduğunu söylüyor.
Bir abonelik hizmeti gibi işleyen bir devlet Medicaid programı, ilaç şirketlerine gen terapilerine sınırsız erişim için sabit bir ücret ödeyebilir. Bu model, Louisiana’daki hastalar için hepatit-C tedavilerine daha fazla erişim sağlanmasına yardımcı oldu.