Bu genetik durum, genellikle vücudun çekirdek kaslarını etkileyen, kasları kontrol eden motor nöronlarda bozulmaya neden olur. İnsanları farklı şekilde etkileyen dört genel SMA türü vardır.
Zolgensma, dört SMA tipinin hepsine hitap eder, çünkü duruma neden olan kusurlu geni değiştirmek için tasarlanmış bir gen terapisi ilacıdır. Bir damara infüzyon yoluyla sıvı formda verilir ve hastalar sadece bir doz gerektirir.
Hastalar tipik olarak haftada üç kez Actimmune alır. Actimmune için liste fiyatı altı mililitrelik flakon başına 57.310 $ 'dır. Ayda yaklaşık 12 flakonda, bu tedaviye aylık 687,720 dolar harcanmaktadır.
Acthar, infantil spazmları veya nöbetleri tedavi etmek için reçete edilir. Bu durum tipik olarak dört ila 11 aylık çocukları etkiler, ancak Acthar iki yaşına kadar olan çocukları tedavi etmek için onaylanmıştır. Multipl skleroz da dahil olmak üzere yetişkinlerde çeşitli durumları tedavi etmek için de kullanılır.
5 mL'lik şişe başına 40.000 dolardan fazladır. Sadece günde iki kez 75 ünite tam dozlarda kullanılabilir.birkaç hafta önce konik olmak. Multipl skleroz, iki ila üç hafta boyunca 80-120 birim doz gerektirir.
Doz başına maliyet yaklaşık 8.143 dolar, bu da günlük maliyetleri yaklaşık 16.246 dolara getiriyor. İki haftalık bir süre için yaklaşık maliyetler yaklaşık 227.444 dolar olacaktır. İlaç bir ay boyunca kullanılacak olsaydı, yaklaşık 457.800 dolardı.
Üre Döngüsü Bozukluğu 30.000 yenidoğundan birine yakın etkiler. Bu durum, kan dolaşımında, tedavi edilmezse çok kısa bir süre içinde ölümcül olabilen amonyak birikmesine neden olur.
Bir ay boyunca reçete edildiği gibi günde üç kez alınırsa, 25 ml'lik bir şişe için 5.017 $ liste fiyatıyla aylık maliyet 421.428 $ olacaktır.
Myalept, etkilenen insanların vücudunda vücudun leptin üretimini etkileyen neredeyse hiç yağ bulunmadığı bir durum olan genelleştirilmiş lipodistrofiyi tedavi etmek için kullanılır. Leptin bazı metabolik süreçleri kontrol etmeye yardımcı olur.
Ayda 30 enjeksiyonluk gerekli dozlar ve toz için 4.846 $ liste fiyatı ve bununla karıştırmak için steril su maliyeti ile aylık fiyat etiketi 145.350 $ civarındadır.
Brineura savaşmak için geliştirildi CLN2 sinir sistemini etkileyen hastalık. Durum genellikle iki ve dört yaş arasında kendini gösterir. Rahatsız olanların çoğu bunu gençlik yıllarına dönüştürür, ancak çoğu ergenliğin ötesinde hayatta kalmaz.
Bu tedavi durumdan etkilenen kişilere yardımcı gibi görünse de, kit başına 28,198 dolara mal olurken, her hafta bir kit gerektirir. Bu, tedavi için aylık toplamı 56.396 dolara getiriyor.
Dozajlar, iki saatlik aralıklarla günde altı kez reçete edilir. Normalde, yedi flakon içeren haftalık bir karton alırsınız. Bir karton kabaca 11.690 dolar, aylık tedavi maliyeti 46.760 dolara (bir göz için) getiriyor.
Sekiz hafta boyunca tedavi önerilir, toplam tedavi maliyeti yaklaşık 93.520 $ 'a çıkarılır (yine bir göz için).
Kalıtsal anjiyoödem durumunu tedavi etmek için tasarlanan Takhzyro, başlangıçta iki haftada bir doz için 23.050 dolara mal oluyor. Tedaviler, her dört haftada bir bir doza yavaşlatılabilir, bu da maliyeti azaltır, ancak sadece hasta iyi yanıt veriyorsa.
İlk aylık dozaj için maliyet 46.100 $ 'dır.
Bir ila üç hafta boyunca günde bir tablet verildiğinde, bu ilacın 30 tablet için yaklaşık 23.500 $ maliyeti (genellikle bir aylık tedarik için yeterlidir). Üç hafta sonra dozajda bir azalma meydana gelir ve hastalar bunu dört ila beş hafta daha alır.
Kalıtsal anjiyoödem tedavisi için geliştirilen bir başka ilaç olan bu ilaç, durumun neden olduğu şişme saldırılarını önler.
Her üç veya dört günde bir kullanılan Cinryze'nin dozu başına yaklaşık 2.890 $ maliyeti. Ayda sekiz dozda yaklaşık 23.120 dolar harcanıyor.