Hemofili A’da tedavi yönetimi, son zamanlarda onaylanan yeni tedaviler ya da geç dönem klinik gelişmelerle birlikte her geçen gün daha iyiye gitmektedir. Bu tedaviler sadece sağlık sonuçlarını iyileştirme potansiyeline sahip değildir, aynı zamanda uygulama biçimi ve sıklığında da iyileştirmeler sunmaktadır.
Gerçekten de, hemofili A'nın şu anda sık intravenöz infüzyon gerektiren kronik bir hastalık olduğu göz önüne alındığında, mevcut tedavilerle ilgili deneyimler, bireysel tedaviler tarafından sağlanan sağlık sonuçları kadar önemli olabilir. Daha önceki çalışmalar, mevcut tedavilerle ilişkili zorlukların, tedavinin sağladığı sağlık sonuçları kadar önemli olan yaşam kalitesi (QoL) üzerinde önemli etkilerinin olabileceğini göstermiştir. Bu etkiler tedaviye öngörülen uyumu etkileyebilir ve hemofili A hastalarını artmış kanama ve eklem hasarı riski altında bırakabilir.
Yeni tedavilerin hemofili tedavisine getirdiği daha geniş yenilikler ve mevcut tedavilerle tanınan zorlukları ve etkileri ele alma potansiyelleri göz önüne alındığında, mevcut seçeneklerle ilgili hemofili A hastaları ve bakım sağlayıcı deneyimlerinin daha derin bir şekilde anlaşılması önemlidir. Bu anlayış, ortaya çıkan tedavilerin potansiyel değerini belirlemeye ve önceliklendirmeye yardımcı olacaktır. Tedaviyle ilgili zorlukları araştıran önceki çalışmalar öncelikle hemofili A hasta popülasyonunun alt kümelerine odaklanan anket verilerini toplamıştır. Bu çalışmalar değerli bilgiler sunarken ankete dayalı yaklaşımlar, samimi bakış açıları yakalamamakta veya takip sorularına izin vermektedir.
İntravenöz İnfüzyon Zorluğu
Yapılan yeni bir çalışmada araştırmacılar, hemofili A tanılı hastaların ve bakım sağlayanların şu anki mevcut tedaviyle ilişkili yaşadıkları zorlukları, QoL üzerindeki etkileri ve gelecekteki tedavilerde istenen iyileştirmeleri değerlendirmeyi amaçladılar. Çalışma için niteliksel iç görüler, Kanada genelinde 20 inhibitörsüz hemofili A hastası veya bakım sağlayıcıdan tek tek röportajlar yoluyla toplandı. İç görüler, genel temaları ortaya çıkarmak ve mevcut tedavilerle ilgili sorunları öncelik sırasına koymak için odak grup oturumları aracılığıyla daha ayrıntılı araştırıldı.
Hemofili A hastaları ve bakım sağlayıcılar, intravenöz infüzyonların uygulanması, tedavi programlarının koordinasyonu ve yeterli ilaç ve malzemenin temin edilmesi gibi çeşitli zorluklar belirlediler. Katılımcılar bu zorlukların psikososyal refahı, fiziksel sağlığı, kişisel / sosyal hayatı ve işi nasıl etkilediğini açıkladılar. Alternatif uygulama şekilleri ve daha uzun süren tedavi etkileri mevcut tedavilere göre istenen iyileştirmeler olarak belirlendi.
Araştırmacılar çalışmalarının, mevcut hemofili A tedavisinin psikolojik refah, istihdam olanakları ve tedavi rejimlerine bağlılık üzerindeki etkisini vurguladığını belirttiler. Bu başlıkların, hemofili pazarına giren yeni tedavilerin gerçek değeri etrafında politikaların oluşturulmasında rol oynayanlar için karar vermeyi bilgilendirmeye yardımcı olabileceğini aktardılar.
Ryan E. Wiley, Charles P. Khoury, Adrian W. K. Snihur, Marni Williams, David Page, Nicole Graham, Lori Laudenbach, Cindy Milne‐Wren, Jayson M. Stoffman. From the voices of people with haemophilia A and their caregivers: Challenges with current treatment, their impact on quality of life and desired improvements in future therapies, Haemophilia. 2019;25:433–440.+ Tüm Referansları Göster