UCLA Mattel Çocuk Hastanesi doktorlarının, AIDS hastalığından yararlanarak geliştirdikleri gen terapisiyle, az ve ölümcül bir kalıtsal hastalıkla doğarak bağışıklık sistemi olmayan 50 çocuktan 48’ini tedavi ettiği bildirildi.
Klinik araştırmanın önderi Dr. Donald Kohn basına yaptığı açıklamada ölümcül olabilecek bir hastalığı alıp çocukların birçoklarını tek bir tedaviyle güzelleştirdiklerini söz etti.
BAĞIŞIKLIK SİSTEMİ OLMAYAN ÇOCUKLAR, İZOLE YAŞAMAK ZORUNDA
Tedavi edilen çocuklarda, kalıtsal bir genetik kusurun neden olduğu şiddetli kombine immün yetmezlik sendromu yahut SCID olduğu ve bu durum bağışıklık sistemini oluşturan kemik iliğinin kan hücrelerinin sağlıklı versiyonlarını yapmasını engellediği tabir edildi.
Bu tip hastaların tedavi edilmemesi durumunda genellikle hayatlarının birinci yahut iki yılında hayatını kaybettiği belirtilirken, bu hastalıkla doğan çocukların mikroplardan izole olmak için plastik bir balon yahut odanın içinde yaşamalarının gerektiğine yer verildi.
Doktorların geliştirdiği gen tedavisinde, bağışıklık sistemi olmayan hastadan kan oluşturan kök hücrelerinin bir kısmı alınıyor, daha sonra ADA geninin yeni bir kopyası, etkisiz kılınmış bir AIDS virüsü tarafından kök hücreye gönderiliyor.
Düzeltilen hücreler daha sonra enfeksiyonla savaşabilecek sağlıklı bağışıklık hücrelerinin daima olarak üretilmesi maksadıyla çocuğun bedenine geri gönderiliyor.
UCLA liderliğindeki çalışmanın sonuçları New England Journal of Medicine tarafından yayınlandı ve online yapılan American Society of Yine & Cell Therapy konferansında sunuldu.
Kaynak: Sözcü