Stanley Manne Çocuk Araştırma Enstitüsü'nden Ann & Robert H.'deki bilim adamları. Chicago'daki Lurie Çocuk Hastanesi, beş yıllık hayatta kalma oranı yüzde 50 olan ciddi bir akciğer hastalığı olan pulmoner arter hipertansiyonu (PAH) için yeni bir tedavi geliştirme yolunda büyük bir adım attı.
Son zamanlarda, HIF-2a'yı bir bileşik ile inhibe eden, yerleşik PAH'ın tersine çevrilmesi, vasküler yeniden şekillendirmenin baskılanması ve sağ kalp yetmezliğinin artması ve sağkalım artışı ile sonuçlanan klinik olarak ilgili üç hayvan modelinde gösterdiler. Bu bulgular Amerikan Solunum Yoğun Bakım Tıbbı Dergisi'nde yayınlandı.
Lurie Çocuk Araştırma Enstitüsü'nden Manne Araştırma Enstitüsü'nden doktora lideri Zhiyu Dai, "Hastalığın gelişmesinin arkasındaki mekanizmaları hedefleyen pulmoner arter hipertansiyonu için ilk ilacı geliştirme konusunda bu kritik aşamaya gelmekten heyecan duyuyoruz" diyor. Northwestern Üniversitesi Feinberg Tıp Fakültesi'nde Pediatri Profesörü. "2018 sonunda yeni ilacın preklinik testini tamamlamayı ve 2019'da bir klinik deneme başlatmayı planlıyoruz."
PAH'da vasküler yeniden yapılanma, akciğer arterlerinde yüksek tansiyona neden olur, kalpten kanın düzgün akışını engeller ve sonuçta sağ kalp hasarı ile sonuçlanır. Ağır vakalarda, pulmoner arterler tamamen tıkanır, bu da sağ kalp yetmezliği ve ölüme yol açar. Halen, PAH'da vasküler yeniden yapılanmayı tersine çevirmek ve sağ kalp yetmezliğini önlemek için etkili bir tedavi yoktur. Mevcut tedaviler temel olarak vazokonstriksiyonu veya akciğer arterlerinin kasılmasını hedefleyerek PAH morbidite ve mortalitesinde sadece mütevazı iyileşmeler sağlar.
Lurie Çocuklar'daki Manne Araştırma Enstitüsü'nden ve Northwestern Üniversitesi Feinberg School of Pediatri, Tıp ve Farmakoloji Profesörü Prof. Dr. Youyang Zhao, PhD çalışmalarımızın laboratuvardan tedaviye doğrun gidişini görmek çok heyecan verici olurdu. İşe hastalarda pulmoner arter hipertansiyonunun nasıl geliştiğini taklit eden ilk genetik olarak değiştirilmiş benzersiz bir fare modeli oluşturmakla başladık. Klinik bir denemede test etmenin güvenli olduğunu bildiğimiz umut verici bir ilacımız var. Bu yıkıcı hastalığı olan hastalarda vasküler yeniden şekillenmeyi tersine çevirebileceğini ve nihayetinde hayat kurtarabileceğini umuyoruz. "