Dünya Hemofili Federasyonu (WFH), Hemofili Yönetimi İlkeleri, ikinci baskı'da, hemofili hastalarının kapsamlı bir bakım ortamında yönetildiğini belirtmektedir. Kapsamlı bakım, hem fiziksel hem de psikososyal sağlığı ve kişinin yaşam kalitesini teşvik eder. Hemofili hastaları ve ailelerinin geniş kapsamlı ihtiyaçları, pratik ve ulusal kabul görmüş protokollere uygun olarak, multidisipliner bir sağlık uzmanları ekibi tarafından kapsamlı bakımın koordineli bir şekilde sağlanması yoluyla en iyi şekilde karşılanmalıdır. Bu ekip tipik olarak hematolog, hemşire koordinatörü, fizyoterapist, sosyal hizmet uzmanı, laboratuvar teknolojisi uzmanı, veri yöneticisi ve gerektiğinde diğer uzmanlar tarafından oluşturulmuş bir çekirdek gruptur.
Hemofili, teşhis ve tedavi etmek için karmaşık olan nadir bir hastalık olduğundan, optimal bakım, akut kanama tedavisinden çok daha fazlasını gerektirir. Hemofili, hemofili A'da pıhtılaşma faktörü VIII (FVIII) veya hemofili B'de faktör IX (FIX) eksikliğinden kaynaklanan, X ile bağlantılı bir konjenital kanama bozukluğudur. Şu anda bu kapsamlı bakım merkezleri von Willebrand hastalığı (VWD), nadir faktör eksiklikleri (I, II, V, V & VIII, VII, X, XI ve XIII) ve kalıtsal trombosit fonksiyon bozuklukları dâhil olmak üzere tedavi edilen bir dizi bozuklukları içerir. Hemofili ve diğer kalıtsal kanama bozuklukları için kapsamlı bakım uygulama modelleri ilk olarak 1960'larda tanımlandı ve o zamandan beri sürekli bir evrim geçirmektedir. Hemofili ve diğer kalıtsal kanama bozuklukları için kapsamlı bakım, 1960'ların ortalarında ve takip eden on yılda, hemofili A'nın tedavisi için kriyopresipitatın keşfi ve liyofilize pıhtılaşma faktörü konsantrelerinin gelişimi ile mümkün olmuştur.
Pıhtılaşma Faktörünün Yan Etkisi
Trajik bir şekilde, tedavide devrim yaratan ve yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştiren aynı pıhtılaşma faktörü, hemofili olan binlerce insanı 1970'lerin ve 1980'lerin sonlarında HIV-AIDS ve hepatit C'ye maruz bırakmıştır. Kapsamlı bakım modeline bulaşıcı hastalık ve hepatoloji uzmanlarının eklenmesi zorunlu hale gelmiştir. Aynı zamanda kriz, rekombinant FVIII ve IX pıhtılaşma faktörlerinin gelişimini hızlandırmış; bunlar sırasıyla 1993 ve 1997 yıllarında kliniğe dâhil edilmiştir. Hem rekombinant kaynaklı hem de plazma kaynaklı ürünlerin kanıtlanmış güvenliği, profilaktik bakımın daha fazla hastaya genişlemesine neden olmuştur.
Bugün hastaları, hastaneden uzak (ve gözden uzak) tutan ve normal bir yaşam vaat eden kapsamlı bir bakım modelinin başarısıyla, birçok sağlık sistemi yöneticisi arasında hemofili sorununun "çözüldüğü" yönünde bir izlenim ortaya çıkıyor. Bununla birlikte, 2019'da en iyi bakım ve tedavi bile oldukça külfetli ve tamamen etkili değildir. Ortaya çıkan yenilikçi terapiler umut vericidir ancak etki mekanizması, doz ve uygulama açısından çarpıcı şekilde farklıdır. Son 50 yılda hastalığın tedavisi açısından öğrenilenlerin çoğu artık geçerli olmayabilir. Herkes için bir tür tedavi yerine, birçok farklı tedavi olabilir. Uzman personelin, hastalar ve aileleri ile uzun vadeli ilişkiler kurabilmesi kritik önem taşıyacaktır. Gerçekten, 1960'lardan bu yana özenle geliştirilmiş bakım standartlarını sunmaya devam edebilmeleri için, uzmanların bilgi ve uzmanlıklarını genişletmeleri gerekecektir.
David Page. Comprehensive care for hemophilia and other inherited bleeding disorders. Journal of Elsevier, published on August 06, 2019. https://doi.org/10.1016/j.transci.2019.08.005+ Tüm Referansları Göster