İnsan Genleriyle Yapılandırılan İnekler Bir Sonraki Hastalık Salgımızı Durdurabilir
Batı Afrika'daki en son Ebola salgını sırasında, sağlık çalışanları bazı hasta hastaları, hastalıktan kurtulan bireylerden alınan kanın yarı saydam kısmı olan plazmayı onlara enjekte ederek tedavi ettiler. Hastaları tedavi etmek için onaylanmış bir ilacın yokluğunda, umut, donör plazmasındaki koruyucu proteinlerin alıcıların hastalıkla savaşmasına ve iyileşmesine yardımcı olmasıydı.
Bir biyoteknoloji şirketi, aynı yaklaşımı çeşitli bulaşıcı hastalıkları tedavi etmek için kullanmak istiyor, tek bir önemli farkla: plazma bağışçıları insanlar değil inekler olacak.
Güney Dakota merkezli SAB Bioterapötiks, çok çeşitli bulaşıcı hastalıkları tedavi etmek için kullanılabilecek büyük miktarlarda insan antikorları üretmek için inekleri genetik olarak tasarladı.
Güney Dakota'daki SAB Biyoterapötikler, Orta Doğu solunum sendromu (MERS) gibi bulaşıcı hastalıklardan mustarip hastaları tedavi etmek için kullanılabilecek hızlı bir şekilde büyük miktarlarda insan antikorları (vücuttan zararlı yabancı patojenlerin atılmasına yardımcı olan proteinler) üretmek için sığırları genetik olarak değiştirdi. ), Ebola ve grip. Dünya Sağlık Örgütü yakın zamanda şirketin yaklaşımını fark etti dünya çapında hastalık salgınlarına yanıt vermeye yardımcı olabilecek umut verici altı yeni teknoloji platformu arasında yer alıyor.
SAB Bioterapötik'in başkanı ve CEO'su Eddie Sullivan, bunun arkasındaki tüm fikir, insan antikorlarının vücudumuzun hastalıklarla savaşmasının doğal yolu olduğunu söylüyor.
Sullivan ve meslektaşları, hayvanlardaki genlerin bir bölümünü nakavt ederek ve insan antikorları üretmek için genetik bilgiyi içeren bir insan yapay kromozomu ile değiştirerek inekleri tasarladılar. Daha sonra inekleri, vücutta bir bağışıklık tepkisi oluşturan ve antikor üretimini teşvik eden yabancı bir madde olan hedef hastalık antijeni ile aşıladılar. İnekler yeterli antikor ürettiğinde, bilim adamları hayvanların plazmasını toplayabilir ve terapötik bir ilaç oluşturmak için antikorları plazmadan ayırabilir. İneklerin aşılanmasından son ürüne kadar olan tüm süreç yaklaşık iki buçuk ay sürer ve bir hastalık salgını durumunda hızla ölçeklenebilir hale gelir.
Bilim adamları daha önce hastalıkları tedavi etmek amacıyla hayvanlardan elde edilen antikorları kullanmayı denediler. Ancak hayvan bazlı antikorlar insanlarda ciddi yan etkiler üretebilir. Sullivan, inekler tamamen insan gibi görünen antikorlar ürettiğinden, SAB'nin antikorlarında bunun daha az olası olduğunu düşünüyor.
Bu şişeler, genetiği değiştirilmiş sığırların plazmasından ekstrakte edilen saflaştırılmış insan antikorları içerir.
İmmünoglobulin tedavisi olarak da bilinen plazmadaki antikorlar, çeşitli hastalıkları tedavi etmek için onlarca yıldır kullanılmaktadır. Ancak önemli bir sınırlama, tedavinin etkili olması için çok fazlasına ihtiyaç duyulmasıdır. Genetiği değiştirilmiş inekleri kullanmanın yararı, insanlardan çok daha yüksek miktarlarda insan antikorları üretebilmeleridir. Sullivan, hastalığa bağlı olarak bir ineğin ayda 300 ila 1.000 insan dozu üretebileceğini söylüyor.
Ebola salgını sırasında araştırmacılar, hayatta kalanlardan plazma alan hastalardaki ölümlerin yalnızca kontrol grubundan biraz daha düşük Plazma transfüzyonu almayanlara - yüzde 38'e kıyasla yüzde 31. Ancak bu, iyileşen plazmanın çalışmadığı anlamına gelmez; yazarlar, sağlık çalışanlarının donör plazmasında bulunan antikor seviyesini ölçmek için zamanları olmadığını belirtiyor.
gram başına 2.000 $
Her inek ayda 150 ila 600 gram antikor üretebilir.
Ulusal Sağlık Enstitüleri, şu anda MERS için bir faz I güvenlik denemesinde ilk kez sağlıklı yetişkinlerde SAB Biotherapy'nin inek türevli insan antikorlarını test ediyor. Güvenli olduğu gösterilirse şirket, ilaçları yerel MERS vakaları olan ülkelerde bir Faz II denemesinde test etmeyi planlıyor. SAB ayrıca kemirgenler tarafından yayılan nadir fakat ölümcül bir viral enfeksiyon olan hantavirüs de dahil olmak üzere çok çeşitli patojenlere karşı yaklaşımını test etmek için ABD Ordusu Tıbbi Bulaşıcı Hastalıklar Araştırma Enstitüsü ile ortaklık kurdu.
Teknoloji umut verici olsa da, WHO bu ilaçları üretmenin potansiyel olarak maliyetli olabileceğini belirtiyor - gram başına 2.000 dolardan. Sullivan'a göre, her inek ayda 150 ila 600 gram antikor üretebilir ve bu da yüksek bir fiyat etiketi anlamına gelir. WHO raporuna göre, bu yüksek maliyet, bu ilaçlardan en fazla yararlanabilecek birçok ülkenin bunları kendi başlarına üretmeye gücü yetmeyebileceği anlamına geliyor.saklamak