VERVE-101 adını alan bu yeni tedavi, tek bir infüzyon ile kolesterol seviyelerini önemli ölçüde düşürebiliyor. Bu yöntemde, CRISPR gen düzenleme teknolojisi kullanılarak, karaciğer hücrelerinde belirli genlerin aktivitesi azaltılıyor. Bu sayede, arter tıkanıklığı ve kalp krizlerine yol açabilen "kötü" kolesterol olarak bilinen LDL-C seviyeleri düşürülüyor.
Düşük Kolesterol Seviyeleri ve Uzun Süreli Etkiler
Araştırmalar, bu tedavinin daha yüksek dozlarda uygulandığında PCSK9 geninin aktivitesinin %84'e kadar düştüğünü gösteriyor. Bilim insanları, bu tedavinin yüksek dozlarının, primatlar üzerinde yapılan testlerde LDL-C ile ilişkili proteinlerde 2,5 yıl süren bir azalmaya yol açtığını belirtiyorlar.
Mevcut Tedavilere Alternatif
Bu gen düzenleme tedavisi, yüksek kolesterol için kullanılan mevcut tedavilere kıyasla yeni bir alternatif sunuyor. Günümüzde yaygın olarak kullanılan statinler ve PCSK9 inhibitörleri gibi ilaçlar, düzenli kullanım gerektiriyor ve bazı yan etkilere neden olabiliyor. Bu yeni tedavi yöntemi, bu standart tedavileri değiştirebilir.
Potansiyel Riskler ve FDA Süreci
Bu yenilikçi tedavi yöntemi mucizevi görünse de, riskler taşıyor. Çalışmaya katılan kişilerden ikisinin infüzyon sonrası kardiyovasküler olaylar yaşadığı bildirildi. Bu durumlar, tedavinin potansiyel risklerini ve gereken dikkatli yaklaşımı gösteriyor. Ayrıca, Verve Therapeutics, FDA'dan Yeni Araştırma Amaçlı İlaç Başvurusu için onay aldı. Bu, Amerika Birleşik Devletleri'nde denemelerin başlaması anlamına geliyor. Tedavinin tüketicilere ulaşması için FDA'nın 15 yıla kadar süren bir inceleme süreci öngördüğü belirtiliyor.
Küresel Çalışmalar ve Geleceğe Bakış
Verve, bu yenilikçi tedaviyi dünya çapında test etmeye hazırlanıyor. Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık'taki mevcut denemeler, genişletilmiş klinik çalışmalar için katılımcılar arıyor.