Gen tedavisi
Düzeltici genleri taşıyan kök hücreler, yıkıcı bir bağışıklık bozukluğu için umut veriyor.
‘Kabarcık bebek hastalığı’ olarak bilinen genetik durumla doğan çocukların işleyen bir bağışıklık sistemi yoktur, yani normalde hafif bir enfeksiyon bile ölümcül olabilir. Ancak küçük klinik çalışmalarda, bir tür gen terapisi, bu tür çocukların bağışıklık sistemini o kadar iyi yeniden inşa etti ki,% 96’sı hastalık için ana ilaçlarını bırakabildi.
Daha resmi olarak şiddetli kombine immün yetmezlik (SCID) olarak bilinen hastalık, takma adını bir zamanlar bu durumla bebekleri koza haline getirmek için kullanılan koruyucu plastik kabarcıklardan almıştır.
SCID’nin yaygın bir formu, adenozin deaminaz enzimini (ADA) kodlayan gendeki bir mutasyondan kaynaklanır. Mevcut tedaviler kusurludur: enzim replasman tedavisi bağışıklık sistemini tam olarak geri getirmez ve önceden onaylanmış bir gen tedavisi bir alıcıda lösemiye neden olur.
Los Angeles, Kaliforniya Üniversitesi’nden Donald Kohn ve meslektaşları, işlevsel bir işlev sağlamak için kansere neden olan etki riskini en aza indirgemek için tasarlanmış bir virüs kullandılar. VAR katılımcıların kendi kök hücrelerine gen aktarır. Hücrelerle aşılanan ADA-SCID’li 50 çocuktan 48’i enzim replasman tedavisini durdurabildi ve hiçbiri kanser belirtisi göstermedi.