Evrysdi FDA Onayını Aldı
SMN 2 yönlendirmeli RNA birleştirme düzenleyicisi (splicing modifier) içeren Evrysdi'nin, bebeklik ve daha ileri dönem başlangıçlı SMA hastalarının tedavisindeki etkinlik değerlendirmesi FDA onayı ile sonuçlandı.
Bebeklik Dönemi (Infantil) Başlangıçlı SMA Hastaları:
Klinik deneye, ortalama yaşı 6,7 ay olan 21 hasta katıldı.
Açık etiketli çalışmanın etkinlik kriterleri; “En az 5 saniye desteksiz oturma ve kalıcı solunum desteği olmadan hayatta kalma becerisi” olarak belirlendi.
12 aylık tedaviden sonra, hastaların % 41'inin 5 saniyeden fazla bağımsız olarak oturabildiği gözlendi. Tedavi görmemiş bebeklik dönemi başlangıçlı SMA hastalarının, neredeyse hiçbiri bağımsız oturamadığı için, gözlemlenen bu etkinin, hastalığın doğal seyri göz önünde bulundurulduğunda anlamlı bir fark yarattığı değerlendirildi.
Hastaların %81'i 23 ay veya daha uzun süreli tedaviden sonra, kalıcı solunum desteğine ihtiyaç duymadan hayatlarına devam edebildiler. Bu sonuç, somut bir gelişim olarak değerlendirildi.
İleri Dönem Başlangıçlı SMA Hastaları:
İleri dönem başlangıçlı SMA hastaları için “Rastsal”, “Placebo” kontrollü olacak şekilde ikinci bir deney yürütüldü. Çalışmaya yaşları 2 ila 25 arasında değişen 180 hasta katıldı.
Motor fonksiyonlarında kaydedilecek iyileşmeler, çalışmanın birincil sonlanım noktasının etkinlik kriteri olarak kullanıldı. 1 yıllık tedaviden gözlemlenecek en az 1 puanlık artış, etkinlik göstergesi olarak kabul edildi. İyileşmeler, bir motor fonksiyon testi olan MFM32 kullanılarak ölçüldü.
Evrysdi kullanan hastaların 1 yıllık tedavi sonrasındaki ortalama puan artışları 1.39 olurken, Placebo grubundaki hastaların bu dönem sonundaki puanları ortalamada 0.19 puan düşüş gösterdi.
Evrysdi'nin en yaygın yan etkileri arasında ateş, ishal, döküntü, ağız bölgesinde ülser, eklem ağrısı (artralji) ve idrar yolu enfeksiyonları olduğu değerlendirildi. Bebeklik dönemi başlangıçlı hastalarda ve ileri dönem başlangıçlı hastalarda benzer yan etkiler görüldü.
Bebeklik dönemi başlangıçlı SMA hastalarında ek olarak üst solunum yolu enfeksiyonu, zatürre, kabızlık ve kusma gibi yan etkiler de görüldü.
Evrysdi çoklu ilaç ve toksin ekstrüzyon substratlarının (multidrug and toxin extrusion substrates) plazma konsantrasyonlarını artırabildiğinden, hastaların Evrysdi'yi bu ilaçlarla birlikte almaktan kaçınmaları gerektiği değerlendirildi.
Haberin orjinaline linkten ulaşabilirsiniz.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------
Sorumluluğun Reddi
www.savingnil.com internet sitesi, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı hakkında farkındalık yaratmak, SMA alanında önemli bilgilerin ve güncel gelişmelerin bir arada bulunduğu bir platform oluşturmak amacıyla kurulmuştur. Sitenin içeriği sadece bilgi paylaşımı misyonuyla oluşturulmaktadır. İçerik, SMA hakkındaki uluslararası makaleler, yayınlanan güncel haberler ve gelişmeleri kapsamaktadır.
Savingnil.com medikal tavsiyede bulunmaz, tanı koymaz, tedavi önerisinde bulunmaz. Yayınlanan içerikler; medikal tavsiye, yönlendirme, tanı, tedavi önerisi vb. konularda bir alternatif/ profesyonel danışmanlık vermez. Medikal anlamda ihtiyaç duyulan her bilgi için konunun uzmanı doktorlarla görüşülmesi gerekmektedir. İnternet sitesindeki içerikler, SMA alanında bilgilendirme ve güncel gelişmelerin takibini kolaylaştırmak amacıyla yayınlanmaktadır. Medikal anlamda herhangi bir yönlendirme, danışmanlık sorumluluğu üstlenmemektedir.