Hemofili hastaları için umut veren deney
Londra Üniversitesi ve Memphis'te bir araştırma hastanesinin ortak yürüttüğü bir deneyde kan pıhtılaşması bozukluğu (hemofili) hastalarının kanının 1 yıl boyunca normale yakın pıhtılaşması sağlandı.
Dar kapsamlı deneyde sadece altı hasta yer aldı. Her bir hastaya 20 dakika boyunca, maymunlarda bulunan bir virüse yüklenen sağlıklı genler enjekte edildi.
Daha önce gen terapisinin kullanıldığı deneylerde sadece birkaç hafta süreyle normal pıhtılaşma sağlanabiliyordu. Ancak bu defa tek doz serumla, hastalarda 1 yılı aşan süreyle normalleşme görüldü.
Hastalardan birinde tedavi sırasında karaciğer enzimlerinin aşırı yükselmesi, olası bir yan etkiye işaret ediyor.
Araştırma, önemli bir ilerleme olarak tanımlanıyor. Ancak doktorlar, tedavinin etkilerinin daha geniş deneylerle test edilmesi gerektiği uyarısında da bulunuyor.