12 Nisan 1955'te ülkenin ilk 2 milyon çocuğuna ilk başarılı çocuk felci aşısı uygulandı. Keşifçisi, Pittsburgh Üniversitesi tıp araştırmacısı Jonas Salk, o akşam CBS Radyosu'nda röportaj yaptı.
"Bu aşının patent sahibi kimdir?" Radyo sunucusu Edward R. Murrow ona sordu.
Makul bir soruydu ki, her yıl 300.000 Amerikalıyı etkileyen ölümcül bir hastalığa karşı olan bağışıklığın bir şeye değmesi gerekiyordu.
"Eh, insanlar, derim ki," Salk ünlü yanıtladı. "Patent yok. Güneşi patentleyebilir misiniz?"
Eczacılık şirketi Genentech / Roche tarafından patentlendirilen kanser ilacı Avastin'in, hayatını uzattığı kanıtlanmadan, yılda 80.000 dolara mal olan bir dünyada, Salk'ın bencilliği, bugün birçok tıp araştırmacısının kahramanı olmuştur.
Salk'ın hayranlarından biri, Alberta Üniversitesi'ndeki kanser araştırmacısı Evangelos Michelakis, üç yıl önce, DCA olarak bilinen, dikloroasetat için kısa olan ortak, toksik olmayan bir kimyasalın farelerde kanserli tümörlerin büyümesini engellediğini keşfetti. Michelakis'in ilk bulguları o zamanlar çok fazla fanfire topladı ve bu hafta yine web'de yeniden dolaşıma girdi. Bunun sebebi büyük olasılıkla bir blog yazısı ("Kanser kürü kanseri, ama hiç kimse farketmez") yüzünden merak uyandırıyor. doğruydu.
DCA'nın farelerde çalıştığı mekanizma son derece basittir: Birçok kanser hücresi türünü, şekeri metabolize etme şeklini bozarak öldürerek, normal dokuları olumsuz etkilemeden kendi kendini imha etmelerine neden olmuştur.
Hayvan deneylerini takiben, Michelakis ve meslektaşları bir Petri kabındaki insan kanser hücreleri üzerinde DCA testleri yaptı, daha sonra özel olarak yetiştirilmiş fonlarda 1,5 milyon dolarlık insan klinik denemeleri yaptı. Onun cesaret verici sonuçları - DCA tedavisi, beş çalışma katılımcının dördünün hayatını uzatmak için ortaya çıktı - geçen yıl Science Translational Medicine'de yayınlandı.
Kemirgenler, hücre kültürleri ve insanlar üzerindeki küçük denemelerdeki ön çalışma, güçlü bir kanser tedavisi olarak DCA'ya işaret etmektedir. Bu, uzun zamandır beklenen bir tedavi olduğu anlamına gelmez - diğer pek çok bileşik, araştırmanın ilk aşamalarında, daha sonra bu vaatte bulunmadan, aynı şekilde ümit vericiydi - ama yine de, Michelakis, DCA üzerindeki daha büyük insan denemelerinin garanti edildiğine inanıyor.
Jonas Salk gibi, Michelakis onun keşfini patentlemedi. Yapmak istemediği için değil ama yapamayacağı için. Patentler söz konusu olduğunda, DCA gerçekten güneş gibidir: Kimsenin sahip olamayacağı ucuz, yaygın olarak kullanılan bir kimyasaldır.
Günümüz dünyasında, bu tür ilaçlar kolayca fon çekmiyor.
İlaç firmaları DCA'yı tam olarak görmezden gelmiyor ve kesinlikle DCA araştırmasını bastırmıyorlar - bu sadece onlara yardım etmiyor. Niye ya? İlaç geliştirme nihayetinde bir iştir ve ilaca yatırım yapmak sadece iyi bir iş hareketi değildir. Michelakis, WordsSideKick.com'ın kardeş sitesi Life's Little Mysteries'e “Büyük Pharma'nın DCA araştırmasında yatırım yapmaktan hiçbir faydası yok” çünkü kar elde etmeyecek. [Geri sayım: İlk 10 Kötü Kalıtım Koşulları]
Bir tedaviye giden uzun yol
New Jersey merkezli bir ilaç firması olan The Medicines Company'nin Ar-Ge direktörü olan Farmakolog Omudhome Ogbru şöyle diyor: “İlaç şirketleri, şirketin hayatta kalması ve büyümesi için bir kar için satılması gereken ürünleri ürettikleri için diğer şirketler gibi.."
Araştırmacılar tarafından araştırılan 10.000 bileşenden sadece biri onaylanmış bir ilaç olarak biter, Ogbru MedicineNet'te bir op-ed'de açıkladı. Onay aşamasına geçmek için, uyuşturucu, Gıda ve İlaç İdaresi onayını almazsa, uyuşturucuya toplam 500 milyon dolarlık bir maliyetle yedi ila 10 yıllık bir testten geçmelidir. Her ne kadar onaylanmış olsa da, "onaylanan her 20 ilacın sadece üçü kendi gelişim maliyetlerini karşılamak için yeterli gelir getiriyor."
Ogbru, "Kar, şirketin aldığı risk için teşviktir" diye yazdı. "Makul bir kazanç vaadi olmadan, herhangi bir şirketin yeni ilaçlar geliştirmesi için çok az teşvik var."
Dikloroasetat gibi bir ilaç üzerinde kar elde etmek neredeyse imkansız olurdu. Michelakis, "Eğer DCA etkili olursa, o zaman gülünç derecede ucuz bir ilaç olacaktır." Dedi.
Kısa bir süre önce DCA'ya bakmaya başlayan Stanford Kanser Merkezi'ndeki bir onkolog Daniel Chang, bunu kabul etti. Chang, bir e-postada bize anlatılan “Patentilasyon eksikliğinin soruşturma eksikliğinden dolayı önemli bir rol oynadığından eminim.
Ulusal Kanser Enstitüsü gibi devlet sağlığı kuruluşları, klinik denemelere yardım etmek için araştırma ödenekleri verirken, Toronto doktoru Akban Kahn, “DCA'nın kanser tedavisi olarak onaylanmasını asla yeterli olmayacak” dedi. "Yüz milyonlarca dolara ihtiyacınız var ve hükümet yardımı o kadar büyük değil."
DCA araştırması, bir ilaç şirketinin faturaya ayak uydurmasından daha yavaş ilerledi. Bununla birlikte, taban kaynaklarının finanse edilmesi şaşırtıcı bir şekilde istikrarlı ilerlemeye izin verdi. Michelakis, "Web sitesi, radyo, telefon görüşmeleri, bunun gibi şeyler, dokuz ay içinde yaklaşık 1,5 milyon dolar topladık" diyor Alberta DCA Araştırma Merkezi. Bu, beş beyin kanseri hastasında ayrıntılı bir DCA tedavisi çalışması için yeterliydi.
Sonuçlar ümit vericiydi.Bununla birlikte, bu çalışma küçüktü ve plasebo kontrolünden yoksundu ve bu da hastaların koşullarının DCA tedavisi veya başka bir şey yüzünden iyileşip iyileşmediğini kesin olarak söyleyemedi. Stanford araştırmacısı Daniel Chang, çalışmanın sonuçlarını ilginç ama sonuçsuz olarak nitelendirdi. Makalelerinde, Michelakis ve yardımcı yazarları şunları yazmıştı: “Çalışmamızda az sayıda tedavi gören katılımcı ile DCA hakkında bir terapi olarak kesin sonuç çıkarılamaz…”.
Klinik testlerin yokluğuna rağmen, bir aile pratisyeni, Toronto'daki Medicor Kanser Merkezi'nden Akbar Khan, kanser hastalarına off-label DCA reçete ediyor. (Kanada'da yapılabileceğini söylüyor çünkü DCA, belirli metabolizma bozukluklarını tedavi etmek için halihazırda onaylanmıştır. Ancak Michelakis, Khan'ın, ilacı, kanser kullanımı için resmi olarak onaylanmadan önce reçete etmesi gerektiğini düşünmediğini söyledi.)
Khan, Life'ın Küçük Gizemleri adlı kitabına verdiği demeçte, "Standart tedavileri başarısız olan hastaların yüzde 60 ila 70'inin DCA'ya olumlu yanıt verdiğini görüyoruz." Khan'ın grubu, Palyatif Tıp Dergisi'nde ilk hakemli makalesini yayınladı. “Bu, çalışmayan diğer tedavileri deneyen nadir bir kanser formuna sahip bir hastanın raporudur, bu yüzden DCA için bize geldi. Etkiliydi ve aslında oldukça dramatik bir sonuçtu. Bacağında özellikle rahatsız edici olanı içeren DCA, tümörü stabilize etti ve ağrısını önemli ölçüde azalttı.
“Şu anda tam remisyonda olan ve olasılıkla tedavi edilen, geleneksel palyatif (non-küratif) tedavilerle birlikte DCA kullanmaktan kurtulabilecek çürük kanserli üç hastamız var. Bu vakaları yayınlama sürecindeyiz” dedi. [Geri sayım: Top 10 Gizemli Hastalıklar]
Yeni bir uyuşturucu modeli
Bununla birlikte, DCA'nın işe yaradığını kanıtlamak için küçük denemeler ve vaka çalışmaları yeterli olmayacaktır. İlacın etkinliğine ilişkin daha fazla araştırma gereklidir ve Big Pharma'nın yardımı olmadan, olağandışı bir şekilde gerçekleşmesi gerekecektir.
Michelakis, "Bu, kamuoyunun bu denemeleri finanse ettiği bir sosyal deney olabilir." Dedi. "DCA'nın kanser hücreleri üzerindeki etkisini keşfettikten sonra, bu çalışmanın ikinci en büyük başarısını düşünüyorum: insan denemelerine çok fazla para harcamadan bir ilaç getirebileceğinizi gösterdiğimizde. Başkaları ilham verdiyse" - grubu önde gelen bazı kanser hastaneleri ile işbirliği kurmaya başladı - "Bu büyük bir başarı olabilir. Nihayetinde Ulusal Kanser Enstitüsü gibi federal organlar yeterli kanıt olduğunu görecekler ve daha sonra da finansmana yardımcı olacaklar."
“Bu yeni bir tavrı ve yeni bir düşünme tarzını temsil ediyor” diye ekledi.
Belki de tamamen yeni değil. İlham ve teşvik için Michelakis sıklıkla çocuk felci aşısının hikayesini hatırlatır: “Kar amacı gütmeyen ölümcül bir hastalığı ortadan kaldırmayı başardı”.
Editörün Notu: Bu hikaye ve başlık, 18 Mayıs'ta Big Pharma'nın DCA'ya yönelik araştırma eksikliğinden sorumlu olduğu izlenimini kaldırmak için güncellendi. Aslında, belirtilen öyküde, mali teşviklerin eksikliği (DCA'nın patentlenememesi) ilaç şirketlerinin kimyasalları incelemesini engelliyor.
Bu makale, WordsSideKick.com'ın kardeş sitesi Life's Little Mysteries tarafından sağlandı. Twitter @nattyover üzerinde Natalie Wolchover izleyin.