Bu, Alzheimer hastalığını tanımlayan hafıza ve düşüncedeki gerilemeyi yavaşlattığı ikna edici bir şekilde kanıtlanmış, ancak potansiyel riskler içeren ilk ilaçtır.
WASHINGTON – ABD’li sağlık yetkilileri Cuma günü, hastaların ve doktorlarının dikkatle tartması gereken potansiyel güvenlik risklerine rağmen, beyin çalan hastalığı mütevazı bir şekilde yavaşlatan, yakından izlenen bir Alzheimer ilacını onayladı.
Leqembi adlı ilaç, hastalığın altında yatan biyolojiyi hedef alarak Alzheimer’ı tanımlayan hafıza ve düşüncedeki düşüşü yavaşlattığı ikna edici bir şekilde gösterilen ilk ilaçtır. Gıda ve İlaç İdaresi, Alzheimer hastaları, özellikle hafif veya erken evre hastalığı olanlar için onayladı.
Japon Eisai ve ABD’li ortağı Biogen’den Leqembi, tedavisi olmayan hastalık için başarısız deneysel tedavilere alışmış bir alanda ender görülen bir başarı. İlacın neden olduğu bilişsel düşüşteki gecikme muhtemelen sadece birkaç ayı buluyor, ancak Dr. Joy Snider ve diğer bazı uzmanlar, insanların hayatlarını anlamlı bir şekilde iyileştirmeye devam edebileceğini söylüyor.
“Bu ilaç bir tedavi değil. Louis’deki Washington Üniversitesi’nden bir nörolog olan Snider, “İnsanların daha kötüye gitmesini engellemiyor, ancak hastalığın ilerlemesini ölçülebilir şekilde yavaşlatıyor” dedi. Louis. “Bu, birinin araba kullanabilmesi için fazladan altı aydan bir yıla kadar bir süreye sahip olabileceği anlamına gelebilir.”
Snider, “leh-KEM-bee” olarak telaffuz edilen ilacın, ayda iki kez infüzyon ihtiyacı ve beyin şişmesi gibi olası yan etkiler de dahil olmak üzere olumsuz yanları olduğunu vurguladı.
FDA onayı, ilaçların hastalara fayda sağladığı onaylanmadan önce erken sonuçlara göre piyasaya sürülmesine izin veren hızlandırılmış yolu aracılığıyla geldi. Teşkilatın bu kısayol yaklaşımını kullanması, hükümet bekçileri ve kongre müfettişleri tarafından giderek artan bir şekilde inceleniyor.
Geçen hafta bir kongre raporu, FDA’nın Aduhelm adlı benzer bir Alzheimer ilacını – yine Biogen ve Eisai’den – onaylamasının, ilaç şirketi çalışanları ile belgesiz giden bir dizi toplantı da dahil olmak üzere “usulsüzlüklerle dolu” olduğunu buldu.
Kimyasal olarak lecanemab olarak bilinen yeni ilacın incelenmesi, sigorta şirketlerinin bunu karşılayıp karşılamayacağına ve nasıl karşılayacağına karar vermesi nedeniyle, muhtemelen çoğu hastanın aylarca ilacı almaya başlamayacağı anlamına gelecektir.
ABD’de yaklaşık 6 milyon insan ve dünya çapında daha pek çoğu, beynin hafıza, muhakeme, iletişim ve günlük görevler için gerekli olan bölgelerine kademeli olarak saldıran Alzheimer’a sahiptir.
FDA’nın onayı, Alzheimer’ın erken belirtileri olan ve hala bağımsız olarak veya minimum yardımla yaşayabilen 800 kişide yapılan bir orta aşama çalışmasına dayanıyordu.
O zamandan beri Eisai, FDA’nın ilacın faydasını doğrulamak için gözden geçireceği 1.800 hastalı daha büyük bir çalışmanın sonuçlarını yayınladı ve bu yıl daha sonra tam onayın yolunu açtı.
Daha büyük çalışma, hastaların sonuçlarını hafıza, muhakeme ve diğer bilişsel yetenekleri ölçen 18 puanlık bir ölçekte izledi. Doktorlar, derecelendirmeyi hastayla yapılan görüşmelerden ve yakın temastan derler. 18 ay sonra, Leqembi alan hastalar sahte infüzyon alan hastalardan daha yavaş düşüş gösterdi – ölçekte yarım puandan daha az bir fark -. Gecikme beş ayı biraz aştı.
Bu farkın hastalar için daha fazla bağımsızlık gibi gerçek faydalara dönüşüp dönüşmediği konusunda çok az fikir birliği var.
“Çoğu hasta farkı fark etmez,” dedi Dr. Vanderbilt Üniversitesi’nde bir nöroloji araştırmacısı olan Matthew Schrag. “Bu gerçekten oldukça küçük bir etki ve muhtemelen klinik olarak anlamlı diyeceğimiz eşiğin altında.”
Schrag ve diğer bazı araştırmacılar, anlamlı bir iyileşmenin 18 puanlık ölçekte en az bir tam puanlık bir fark gerektirdiğine inanıyor.
Leqembi, Alzheimer’ın ayırt edici özelliklerinden biri olan amiloid adı verilen yapışkan bir beyin proteinini temizleyerek çalışır. Ancak hastalığa neyin neden olduğu tam olarak net değil. Bir dizi başka amiloid hedefli ilaç başarısız oldu ve birçok araştırmacı artık kombinasyon tedavilerine ihtiyaç duyulacağını düşünüyor.
Benzer bir ilaç olan Aduhelm, etkinliği konusundaki tartışmalarla gölgelendi.
FDA, bu ilacı 2021’de ajansın kendi dış uzmanlarının tavsiyesine karşı onayladı. Doktorlar ilacı reçete etmekte tereddüt etti ve sigortacılar teminatı kısıtladı.
FDA, Leqembi’yi onaylamadan önce aynı uzman paneline danışmadı.
Yeni ilacı çevreleyen “daha az drama” olsa da, Schrag aynı endişelerin çoğunun geçerli olduğunu söyledi.
“Bu hafif, ölçülebilir fayda, ağır fiyat etiketine ve hastaların yaşayabileceği yan etkilere değer mi?” O sordu. “Oldukça ciddi şüphelerim var.”
Eisai’nin çalışmasındaki hastaların yaklaşık %13’ünde beyinde şişlik ve %17’sinde küçük beyin kanamaları vardı, bu yan etkiler daha önceki amiloid hedefli ilaçlarda görüldü. Çoğu durumda bu problemler, baş dönmesi ve görme problemlerini içerebilen semptomlara neden olmamıştır.
Ayrıca, kan sulandırıcı ilaçlar kullanan iki kişi de dahil olmak üzere birkaç Leqembi kullanıcısı ilacı alırken öldü. Eisai, ölümlerin ilaca bağlanamayacağını söyledi. FDA etiketi, doktorları kan sulandırıcı kullanan hastalara Leqembi reçete etmeleri durumunda dikkatli olmaları konusunda uyarır.
Sigortacılar muhtemelen ilacı yalnızca şirket araştırmasındaki gibi hafif semptomları olan ve amiloid birikiminin doğrulandığı hastalar gibi kişiler için karşılayacaktır. Bu genellikle pahalı beyin taramaları gerektirir. Beyin şişmesi ve kanamasını periyodik olarak izlemek için ayrı bir tarama türü gerekecektir.
İlacın piyasaya sürülmesindeki kilit soru, 60 milyon yaşlıyı ve diğer Amerikalıları kapsayan federal sağlık planı olan Medicare’in kapsama kararı olacaktır. Ajans, Aduhelm’in kapsamını ciddi şekilde kısıtladı, esasen ABD pazarını yok etti ve Biogen’i ilaç için pazarlama planlarından vazgeçmeye sevk etti.
Eisai yöneticileri, ilaçlarının verilerini Medicare yetkilileriyle tartışmak için aylar harcadıklarını söyledi. FDA, muhtemelen bu yılın sonlarında ilacın faydasını onaylayana kadar kapsama alanı beklenmiyor.
Eisai’nin ABD’li CEO’su Ivan Cheung, “Bir Medicare kararımız olduğunda, o zaman ilacı ülke genelinde gerçekten piyasaya sürebiliriz” dedi.
Cambridge, Massachusetts’ten 73 yaşındaki Betsy Groves’a 2021’de Alzheimer teşhisi kondu. Harvard eğitim okulunda eski bir öğretim görevlisi olan Betsy Groves, bazı öğrencilerin isimlerini hatırlamakta ve soruları yanıtlamakta güçlük çektiğini fark etti.
Bilişsel bir muayeneye dayanan ilk teşhisi, daha sonra amiloid için pozitif bir testle doğrulandı.
Groves, potansiyel yan etkilere ve infüzyon ihtiyacına rağmen Leqembi’yi denemeye “fazla istekli” olduğunu söylüyor.
Groves, “Benim için, bu ilaç piyasaya çıktığı anda – ve doktorumun onayını alırsam – alacağım,” dedi.
AP Tıp Yazarı Lauran Neergaard bu rapora katkıda bulunmuştur.
Associated Press Sağlık ve Bilim Departmanı, Howard Hughes Tıp Enstitüsü’nün Bilim ve Eğitim Medya Grubundan destek almaktadır. AP, tüm içerikten yalnızca sorumludur.