Full details about ‘Kilometre Taşı’ ilacı yavaşlayan motor nöron hastalığı belirtileri gösteriyor
It’s today’s topicHealth
Bir dönüm noktası küresel denemede, hastalar tofersen aldıktan bir yıl sonra daha iyi hareketlilik ve akciğer fonksiyonu bildirdiler.
‘Umut verici’ yeni bir ilacın gelişmeyi yavaşlattığı gösterildi motor nöron hastalığı (MND) ve hasta bakımı için bir dönüm noktası olabilir, bilim adamları iddia ediyor.
Bazı hastalarda bir hatalı SOD1 geniKüresel bir faz III çalışmasına katılan bir katılımcı, tofersen aldıktan bir yıl sonra daha iyi hareketlilik ve akciğer fonksiyonu bildirdi. Bu bir araştırma ilacı, yani araştırmacılar klinik denemeler sırasında güvenliğini ve etkinliğini yakından test etmiştir.
Klinik deneylere katılan bilim adamları, New England Journal of Medicine’de yayınlanan bulguların, “amansız bir düşüş” ile karakterize bir hastalık için “dikkate değer” olduğunu söyledi.
A hasta 2016 deneme katılımcısı, ilacı aldıktan bir yıl sonra “evde baston olmadan dolaşabileceğini” söyledi.
Amyotrofik lateral skleroz (ALS) olarak da bilinen MND, beyni ve sinirleri etkileyen bir durumdur. İlerleyici hastalık, hastanın yürüme, konuşma, kollarını ve ellerini kullanma, yemek yeme ve nefes alma yeteneğini etkiler.
Birleşik Krallık’ta yaklaşık 5.000 kişide MND var ve %2’si hatalı bir SOD1 geni nedeniyle bunu geliştiriyor.
Duruşma nasıl yürütüldü?
Biogen biyoteknoloji şirketi tarafından finanse edilen faz III çalışmasına 10 ülkedeki 32 bölgeden 108 hasta katıldı.
Tüm hastalarda, proteinin “yanlış katlanmış” bir versiyonunu oluşturan ve duruma neden olan kusurlu bir SOD1 geni vardı.
Denemede, katılımcıların üçte ikisi (72) 24 hafta boyunca sekiz doz tofersen almak üzere rastgele atanırken, kalan 36’sı sekiz doz plasebo aldı.
Tüm katılımcılar 28 hafta boyunca dört alanda motor işlevi ölçmek için değerlendirildi: yutma ve konuşma, nefes alma, ince motor beceriler ve kaba motor beceriler. Ayrıca araştırmacıların MND ile ilişkili protein seviyelerini ölçebilmeleri için omurilik sıvısından örnekler aldılar.
Sonuçlar neydi?
Sonuçlar, ilacın altı ay sonra motor kontrolü ve kas gücünü iyileştirmediğini gösterdi, ancak hastalar 12 ay sonra daha iyi hareketlilik ve akciğer fonksiyonu bildirdiler. Altı ayda hastaların omurilik sıvısındaki MND biyobelirteçlerinde de iyileşmeler görüldü.
Bununla birlikte, geçici hafif baş ağrıları ve lomber ponksiyon ile bazı rahatsızlıklar da dahil olmak üzere tofersen ilacının bazı yan etkileri ortaya çıkmıştır – ilacı uygulamak için omuriliğin alt kısmına bir iğnenin sokulduğu bir prosedür.
Güney Yorkshire, Thorne’dan 68 yaşındaki Les Wood’a 10 yıl önce MNH teşhisi kondu ve ilk olarak 2016’da bir Faz 3 denemesine katıldı.
“12 ay ilaç kullandıktan sonra koltuk değneği olmadan evde dolaşabildim, ağrı kesicilerimi aldım ve kendimi çok daha iyi hissettim. MNH ilerleyici bir hastalık, bu yüzden semptomlarım kötüleşmeye devam etse de ilaçsız olmazdım ve bunun yaşam kalitemde yarattığını bildiğim fark.
“Sadece bize değil, birçok kişiye, aileme de umut veriyor çünkü benim ailemde motor nöron hastalığı var, bu yüzden iyi düşünüyorum, belki ailem zamanla fayda sağlar. gelmek.”
Bilim adamları bulgular hakkında ne dedi?
Nöroloji profesörü ve Sheffield Üniversitesi’ndeki Sheffield Translasyonel Nörobilim Enstitüsü (SITraN) direktörü Dame Pamela Shaw, bunun “tedavinin önemli bir aşaması” olduğunu söyledi.
Dedi ki: “25’ten fazla MND klinik denemesi yaptım ve tofersen denemesi, hastaların motor fonksiyonda bir iyileşme bildirdiği ilk denemedir.
“Hastaların ‘Bugün birkaç ay önce yapamadığım şeyleri yapıyorum – koltuk değneklerim olmadan evde dolaşmak, bahçe basamaklarına tırmanmak, Noel kartları yazmak’ dediğini hiç duymadım.
SOD1 mutasyonlu MND hastaları nispeten nadir olmasına rağmen, araştırmacılar çalışmalarının “hastalar için MND denemelerinin geleceğini değiştireceğini” söyledi.
SITraN’da translasyonel nörobilim profesörü ve çalışmanın ortak yazarı Chris McDermott şunları söyledi: “Tofersen, MNH ile yaşayan insanların sadece %2’si için bir tedavi olmasına rağmen, bu klinik denemeden daha akıllı hareket etmemize yardımcı olacak çok şey öğrendik. . ve gelecekte daha hızlı klinik deneyler.”
ABD, Massachusetts General Hospital’daki Sean M Healey & AMG ALS Merkezi müdürü ve davadaki ortak araştırmacılardan biri olan Merit Cudkowicz, bulguları “umut verici bir gelişme” olarak nitelendirdi. İlacın MNH ile yaşayan insanların “yaşam kalitesini iyileştirme potansiyeli” olduğunu söyledi.
Bu arada, MND Derneği araştırma direktörü Dr Brian Dickie, sonuçların “tofersen’in SOD1 MND ile yaşayan insanlarda hem biyolojik hem de faydalı klinik etkilere sahip olduğuna dair güveni artırdığını” söyledi.
“Ayrıca, gen tedavisine dayalı benzer yaklaşımların hastalığın diğer formları için yararlı olabileceğine dair önemli bir ‘kavram kanıtı’ sağlıyorlar” diye ekledi.
“Tofersen’in ABD ilaç düzenleyici makamları tarafından inceleneceğine dair son haberleri yakından takip ediyoruz ve düzenleyici onay sürecinin başka yerlerde nasıl görüneceğini tartışmak için Biogen ile temas halindeyiz.”
‘Kilometre Taşı’ ilacı yavaşlayan motor nöron hastalığı belirtileri gösteriyor
Health Great) first appeared on mediatechusa.xyz