Kanada Hükümeti, tek dozu 1 milyon dolar olan Glybera adlı dünyanın en pahalı gen ilacı denemesinden sonra, düşük maliyetli gen ve hücre terapisi ilaçlarının geliştirilmesi için 80 milyon dolarlık fon sağlayacak.
Dünyada onaylanmış ilk gen terapisi ilacı olan Glybera, Kanada’da geliştirilmiş ve sadece Avrupa’da satışı için onay verilmişti. 2015’te piyasaya çıkan ve tek dozu 1 milyon dolara satılan Glybera, iki yıl piyasada kalmış ve dünyanın en pahalı ilacı olarak kayıtlara geçmişti. İlaç bu fiyattan sadece Avrupa’da tek bir adet satılmış, iki yılın ardından da piyasadan çekilmişti.
Bu pahalı tecrübenin ardından Kanada Hükümeti, düşük maliyetli gen ve hücre terapisi ilaçlarının geliştirilmesi için finansman desteği sağlama kararı aldı.
CBC News’dan Kelly Crowe’un haberine göre, Kanada Ulusal Araştırma Konseyi (NRC) söz konusu ilacı yeniden hayata geçirmeye karar verdi. Glybera’nın düşük maliyetli bir versiyonunun yanı sıra diğer gen ve hücre terapilerinin de düşük maliyetli alternatiflerinin yaratılmasını amaçlayan altı proje için Kanada Federal Hükümeti tarafından 7 yıllık bir süre zarfında yaklaşık 80 milyon dolarlık kaynak sağlanacak.
NRC’de biyoloji araştırma ve geliştirme direktörü olan Dr. Danica Stanimirovic, federal kaynaklardan fonlanan yeni bir program kapsamında gen tedavilerinin uygun fiyatlı versiyonlarını geliştirmek için, ticarileştirmede büyük bir başarısızlık örneği olan Glybera’yı seçti.
İlk olarak ekibi Glybera’yı geliştiren British Columbia Üniversitesi ve Çocuk Hastanesi’nden Dr. Michael Hayden ile temasa geçen Stanimirovic, Kanada’nın bu kadar geniş LPLD hasta popülasyonuna sahip olmasının, Glybera’ya ikinci bir şans vermeye karar vermede önemli bir faktör olduğunu söyledi. Stanimirovic, “Bu gen mutasyonu, Kanada’da dünyadaki diğer yerlere kıyasla çok yaygın. Bizim için, neredeyse bu özel gen terapisi için üretim tarafında bir şeyler yapmamız için bizi çağırıyordu” dedi.
Vancouver Çocuk ve Aile Araştırmaları Enstitüsü Moleküler Tıp ve Terapötikler Merkezi Direktörü Dr. Michael Hayden, Glybera'yı yeniden tasarlarken Kanadalı bilimsel ekibin liderliğini yapacak.
Planı "güzel bir Kanada hikayesi" olarak adlandıran Hayden, “Şimdi bunu sınırlı bir zaman diliminde hastalar için gerçekten etkili olacak bir şeye çevirmek zorundayız ve bunu yapmak için çok heyecanlıyım” ifadesini kullandı.
Glybera dünyada en çok Kanada’da, özellikle de Quebec’teki Saguenay bölgesinde görülen, genetik mütasyona dayalı lipoprotein lipaz eksikliği olarak adlandırılan, ender rastlanan ve potansiyel olarak ölümcül bir genetik bozukluğun tedavisinde kullanılıyor.
Dünyada çok nadir olarak görülen ve her milyon insandan birini veya ikisini etkileyen LPLD, Quebec'in Saguenay bölgesinde, gen mutasyonunun nesiller boyunca geçtiği yerlerde, sayılar 30 kat daha yüksek düzeyde. Bazı topluluklarda 50 kişiden biri gen mutasyonunu taşıyor. Bir çocuğun hastalığı miras alması için, her iki ebeveynin de mutasyona sahip olması gerekiyor.
LPLD’li kişiler vücutlarının gıdalardan gelen yağları işlemelerine yardımcı olan kritik bir enzimden yoksunlar. Bu genetik bozukluğun şu an için uygun bir tedavisi olmadığından bu kişiler, pankreatitin ağrılı ve tehlikeli ataklarını önlemek için diyetle yağ alımından kaçınıyorlar.
Glybera hikayesi ilk olarak 1990'ların başında, Hayden ve ekibi, LPLD'ye neden olan ilk genetik mutasyonları keşfettiğinde başladı. Araştırmacılar daha sonra hatalı çalışan geni düzeltmek ve hastaların neredeyse normal bir yaşam sürdürmelerini sağlamak için bir yöntem geliştirdi.
Ön araştırmadan sonra Kanada’da geliştirilen Glybera, zorlu klinik deneme ve onay süreci boyunca alan UniQure adlı Hollandalı bir şirkete lisanslandı.
Tedavi 2012 yılında Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylandığında, hatalı bir geni onarabilecek ilk tedavi şekli olan dünyanın ilk gen terapisi olarak duyuruldu.
2015'te Avrupa'da satışa çıktığında, bir kerelik doz için 1 milyon dolarlık fiyatıyla “dünyanın en pahalı ilacı” olarak belirlendi.
Gıda Hattından güncel e-bülten almak için adresinizi girip kayıt olabilirsiniz.