2018'de CRISPR: Yakınınızdaki Bir İnsana Gelmekİlk klinik denemelerin ABD ve Avrupa'da başlaması planlanırken, diğerleri durduruldu. 18 Aralık 2017
Josh Cochran
Bilim adamları, 2013 yılında canlı insan hücrelerini düzenlemek için CRISPR-Cas9'u ilk kez kullandıklarından beri, onu hastalıkları tedavi etmek için kullanma olasılıklarının neredeyse sonsuz olduğunu söylüyorlar.
Sadece son birkaç yılda, CRISPR'deki ilerlemeler baş döndürücü bir hızla gerçekleşiyor ve şirketler teknolojiyi ticarileştirmek için ortaya çıktılar. Şimdi, Avrupa ve ABD'deki hastalar, 2018'de en kısa sürede CRISPR tabanlı tedavilerle tedavi edilebilir.
Umut, CRISPR'nin en yıkıcı kalıtsal bozuklukların ve kanserlerin bazılarını tedavi etmek için tek seferlik bir prosedürde kullanılabilmesidir, bunlardan bazıları mevcut tedavi seçeneklerine sahip değildir veya çok azdır. Bilim adamları, bir kişinin DNA'sındaki genetik hataları düzeltmek ve hastalığın kökenine inmek için teknolojiyi kullanmak istiyor.
Bu rüya olabilir, ama gerçek çok farklı. Araştırmacılar, klinik araştırmaların başlangıç tarihlerini şimdiden ertelediler. Ve önümüzdeki bir veya iki yıl içinde başlaması planlanan çalışmalar, birkaç nadir hastalığı olan az sayıda hastayı tedavi edecek. Teknolojinin daha fazla hastada daha yaygın hastalıklar için kullanılabilmesi muhtemelen yıllar alacaktır.
Cambridge, Massachusetts merkezli CRISPR Therapeutics, gelecek yıl bir denemeye başlamak için Avrupalı düzenleyicilerden izin isteyen ilk şirket oldu. Şirket, kalıtsal bir kan hastalığı olan beta talasemili hastalarda genetik bir kusuru düzeltmek için gen düzenleme teknolojisini kullanacak.
CRISPR Therapeutics'in CEO'su Samarth Kulkarni, şirketin orak hücre hastalığı için bir CRISPR denemesine başlamak için 2018'in ilk yarısında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden onay talep etmeyi planladığını söyledi.
Avrupa'da yaklaşık 15.000 kişi beta talasemi hastası ve ABD'de yaklaşık 100.000 kişi orak hücreli. Her ikisi de, vücutta oksijen taşıyan kırmızı kan hücrelerinde önemli bir protein olan hemoglobini oluşturan genlerdeki mutasyonların neden olduğu genetik bozukluklardır. Tipik olarak, bir çocuğun hastalığı geliştirmesi için her iki ebeveynin de anormal bir geni aktarması gerekir.
Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar, orak hücre için bir CRISPR tedavisini de klinik deneylere taşıyor. Pediatri doçenti Matthew Porteus liderliğindeki grup, ertesi yıl bir denemeye başlamak için 2018'de FDA'dan izin isteyecek.
CRISPR Therapeutics ve Stanford farklı yaklaşımlar benimsiyor. Her iki grup da hastaların kemik iliğinden kök hücreler alıyor ve ardından bunları CRISPR ile değiştiriyor. Ancak, orak hücredeki kusurlu geni düzeltmeye çalışmak yerine, CRISPR Therapeutics, hücrelerin hemoglobinin bebek versiyonu olan başka bir protein üretmesini sağlamak için düzenleme aracını kullanıyor. Modifiye edilmiş hücreler daha sonra hastalara geri verilir.
Şirket, Avrupa'da beta talasemili hastaları tedavi etmek için aynı yöntemi kullanıyor.
Stanford'un orak hücre çalışmasında, araştırmacılar, orak hücreleri normal hücrelere dönüştürmek için hemoglobin genindeki mutasyonu doğrudan düzeltmeye çalışacaklar. Stanford, denemeyi yeni İyileştirici ve Kesin Tıp Merkezinde yürütecek. Yeni merkezin yöneticisi Maria Grazia Roncarolo, Stanford'un önümüzdeki birkaç yıl içinde genom düzenleme ile bir dizi deneme açmayı planladığını söyledi. Orak hücreye ek olarak, Roncarolo, Stanford'un metabolik, otoimmün ve nörojeneratif hastalıklar için ek CRISPR denemeleri planladığını söylüyor.
Ancak bazı denemeler ilerlerken, diğerleri durdu. Pennsylvania Üniversitesi geçen yıl insanlarda ilk CRISPR çalışmasına başlama niyetinin sinyalini verdi. Melanom, sarkom ve multipl miyelomu tedavi etmek için CRISPR kullanmak için Ulusal Sağlık Enstitüleri ve FDA'dan izin aldı. Önerilen deneme, hastaların T hücrelerinin çıkarılmasını, bir laboratuarda düzenlenmesini ve hastalara geri verilmesini içerecektir.
İlgili Hikayeİlgili Hikaye Hastalık, yeni gen düzenleme aracıyla ilk tedavi edilen hastalıklar arasında olabilir.
Ancak, Pennsylvania Üniversitesi'nden bir sözcü, davanın durumu hakkında soru sorulduğunda şunları söyledi: MIT Teknoloji İncelemesi ne zaman başlayacağına dair bir güncelleme sağlayamadı. Bir avuç şirket de kanseri tedavi etmek için T hücrelerini CRISPR ile değiştirmeye çalışıyor, ancak hiçbiri henüz klinik deneyler için planlarını açıklamadı.
Cambridge, Massachusetts merkezli bir başka şirket olan Editas Medicine de ilk planlı klinik çalışmasının başlangıcını erteledi Bir tür kalıtsal körlük için CRISPR tabanlı bir tedavi. Şirket, terapiyle ilgili üretim sorunlarının gecikmeden sorumlu olduğunu söyledi.
Bir başka CRISPR girişimi olan Intellia Therapeutics, klinik denemelere ne zaman başlamayı planladığını söylemedi.
Bu arada, Çin'deki listelere göre, hepsi farklı kanser türleri için birkaç CRISPR denemesi devam ediyor. Clinicaltrials.gov . Oradaki araştırmacılar henüz bu çalışmalardan herhangi bir erken sonuç yayınlamadı.
ABD ve Avrupa'da 2018, CRISPR adanmışlarının umduğu afiş yılı olmayabilir, ancak Yale-New Haven Hastanesi Gelişmiş Hücre Tedavisi Laboratuvarı müdürü Alexey Bersenev, 2019'un klinik için bir düzine kadar başvuru görebileceğini söylüyor. denemeler
Hücre tedavisi denemelerini izleyen celltrials.org veritabanının da kurucularından olan Bersenev, alanın şu anda klinik deneylerin olası sonuçları konusunda aşırı iyimser olduğunu söylüyor. Her yeni ve sıcak biyomedikal teknoloji genellikle şişirilmiş bir beklenti aşamasından geçer. Araştırmacıların beklenen klinik denemelerini daha da geciktirmesi durumunda şaşırmayacağını söylüyor.saklamak