Pediatri / Beyin tümörleri: Tor Vergata, Sapienza ve Trento sayesinde medulloblastom için yeni tedavi umudu
Medulloblastom: Tor Vergata, Sapienza ve Trento Üniversiteleri ile hastane araştırmacıları, hastalığın en agresif formunun mekanizmasını keşfettiler ve büyümesini engellemek için ilaçları belirlediler.
Çocuklarda en sık görülen kötü huylu beyin tümörü olan medulloblastom tedavisinde yeni umut
Bambino Gesu Çocuk Hastanesi'ndeki araştırmacılar, Tor Vergata, Sapienza ve Trento Üniversiteleri ile işbirliği içinde, hastalığın en agresif formunu tetikleyen mekanizmayı keşfettiler ve kanserin büyümesini engelleme potansiyeline sahip iki ilaç belirlediler. metastazlar.
Tamamen AIRC tarafından desteklenen çalışma, uluslararası bilimsel dergi Acta Neuropathologica'da yayınlandı.
Medulloblastom, İtalya'da milyonda yaklaşık 7 çocuğun etkilendiği bir insidansı olan kötü huylu bir beyin tümörüdür.
Genel sağkalım oranı şu anda 'standart' riskli hastalar için %80'dir; maalesef yüksek riskli hastalarda bu oran %30-60'lara düşmektedir.
Bu tümör, beynin tabanında bulunan ve hareketin dengesini ve koordinasyonunu kontrol etmekten sorumlu sinir sisteminin alanı olan beyincikte oluşur.
Medulloblastom tedavisi, tümörün cerrahi olarak çıkarılmasını, ardından radyoterapi ve kemoterapiyi içerir.
Ancak tedavinin önündeki en büyük engel, radyo ve kemoterapiye dirençli, genç hastaların omuriliğine sızma ve yayılma özelliğine sahip kanserli kök hücrelerin varlığıdır.
Bu pediatrik tümör için, özellikle de ölüm riski en yüksek olan form olan (tanıdan sonraki 3 yıl içinde vakaların %40'ından fazlasında meydana gelen) "Grup 5" için yeni bir tedavi yolu, Amerika Birleşik Devletleri'nde yürütülen araştırma sonuçlarından gelmektedir. Bambino Gesu'nun Onkohematoloji Alanı laboratuvarları.
Vatikan Pediatri Hastanesi Deneysel ve Hassas Tıp ve Onkohematoloji Alanı Direktörü Prof. Franco Locatelli ve Prof. Francesco Cecconi tarafından koordine edilen çalışma, Roma Üniversiteleri “Tor” ile işbirliği içinde gerçekleştirildi. Vergata” ve “Sapienza” ve Trento Üniversitesi. İlk yazar, Bambino Gesu'da araştırmacı olan Francesca Nazio'dur.
Bilim adamları ekibi, değişikliği medulloblastomun saldırganlığından sorumlu olan yeni bir moleküler mekanizma tanımladı.
Özellikle Grup 3 tümörlerinde AMBRA1 proteininin aşırı seviyelerde üretildiği ve bunun sonucunda onun düzenlediği tüm süreçlerin (otofaji ve gövde kimliği) anormal şekilde çalıştığı keşfedildi.
AMBRA 1'in fazlalığının bir sonucu olarak, hücrelerin hasarlı bileşenlerden kurtulmak için kullandığı mekanizma (otofaji) geliştirilir ve kanser hücreleri hayatta kalmak ve çoğalmak için bundan faydalanır.
Ek olarak, AMBRA 1'in fazlalığı, hücreleri bir kök durumunda tutar, bu da bir yandan daha hızlı çoğalmalarına, orijin dokularında birikmelerine ve büyük tümör kitleleri oluşturmalarına yardımcı olurken, diğer yandan da onların yeteneklerini geliştirmelerine yardımcı olur. göç eder ve metastazlar oluşturur.
Bu laboratuvar sonuçlarına dayanarak, araştırmacılar ayrıca iki ilacın (bir otofaji inhibitörü ve bir STAT3 kök faktörü inhibitörü) kombinasyonunun sadece tümör büyümesini değil, aynı zamanda metastaz üretme yeteneğini de engelleyebileceğini gösterdi.
AMBRA1 proteini, hücre döngüsü düzenlemesindeki doğrudan rolü nedeniyle, diğer pediatrik ve yetişkin kanserlerinde güçlü bir onkopresör olarak Bambino Gesù araştırmacılarından oluşan aynı ekip tarafından zaten tanımlanmıştı.
Araştırmada ileriye doğru atılan bu adım, aynı zamanda onu oldukça alakalı bir hedef olarak önermektedir.
Medulloblastom, Prof. Francesco Cecconi'nin açıklaması
Bambino Gesu'da araştırmacı ve Roma Üniversitesi "Tor Vergata"da tam profesör olan Francesco Cecconi, "Pek çok çocuğun tanı anında zaten metastazları var, bu da daha etkili tedaviler geliştirmeyi gerekli kılıyor" diye açıklıyor.
"Genellikle kötü bir prognoza sahip olan Grup 3 medulloblastomlu hastalar için, yeni tedavi seçeneklerini entegre etmek için acil bir ihtiyaç vardır ve elbette klinik uygulamada doğrulanırsa, sonuçlarımız bu agresif beyin formu için kişiselleştirilmiş bir tedaviye yol açabilir. tümör".