Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi Cuma günü, akıllara durgunluk veren hastalığın en erken aşamalarındaki hastalar için yeni bir Alzheimer ilacını onayladı – bu, hastalığı birkaç ay yavaşlatabileceğine dair net kanıtlara sahip türünün ilk örneği.
Uzun zamandır ihtiyaç duyulan yeni bir tedavi, ancak uzmanlar aynı zamanda çok dikkatli olduklarını dile getiriyorlar: İlaç bir tedavi değil, sadece erken evre hastalara yönelik, iki haftada bir IV dozları gerektiriyor ve bazı güvenlik endişeleri içeriyor.
Bu mütevazi faydanın insanların günlük yaşamlarında ne kadar belirgin olacağı belli değil.
Yine de Ulusal Yaşlanma Enstitüsü müdürü Dr. Richard Hodes, “Bu bir dönüm noktası” dedi. “Yeterli değil ama yapabileceğimiz bir şeyler olması cesaret verici.”
Gıda ve İlaç İdaresi’nin Leqembi markası altında satılmak üzere lecanemab’a onay vermesi hakkında bilinmesi gerekenler:
O nasıl çalışır?
Japon Eisai ve ABD’li ortağı Biogen tarafından yapılan ilaç, Alzheimer hastalığının önemli özelliklerinden biri olan beyin tıkanma plaklarına dönüşen beta-amiloid adı verilen yapışkan bir proteini hedef alıp ortadan kaldırmak için tasarlandı.
Bu amiloidin biraz farklı bir formunu hedefliyor ve muhtemelen titiz bir çalışmada neden başarılı olduğunu açıklıyor. Aynı zamanda, New York Mount Sinai Hastanesi’nde Alzheimer uzmanı olan Dr. Sam Gandy, önceki amiloid hedefli ilaçların uzun bir listesinin başarısız olduğunu söyledi.
FDA, Aduhelm adlı benzer bir ilacı 2021’de onayladı, ancak araştırmalar bunun hastalara yardımcı olduğunu hiçbir zaman kanıtlamadı, bu hareket bir kongre soruşturmasından gelen sert eleştirileri tetikledi.
Ne kadar etkili?
Eisai’nin yaklaşık 1.800 kişiyle yaptığı 18 aylık çalışmasında, Leqembi’nin erken evre hastaların kötüleşmesini yaklaşık beş ay geciktirdiği görüldü.
Bu, bilişsel ve işlevsel yetenekleri izleyen 18 puanlık bir ölçekte ölçüldü. İlacı alan insanlar yine de kötüleşti, ancak sahte versiyonlar verilenler kadar hızlı değil – çalışmanın sonunda bu ölçekte yaklaşık yarım puanlık bir fark.
Uzmanlar, bir avantajın ne kadar anlamlı olduğu konusunda ikiye bölünmüş durumda. Ayrıca Gandy, ailelerin sevilen birinin düşüşünün yavaşlayıp yavaşlamadığını söylemesinin zor olabileceğini söyledi.
Diğer uzmanlar, fark edilmesi o kadar kolay olmasa da, insanlar hala iyi işlev görürken hastalığı erkenden yavaşlatmanın çok önemli olduğunu söylüyor.
“Daha iyi bilişle geçen birkaç ay, bunun senin için değeri ne?” diye sordu. “Bence güçlü bir argüman bulabilirsin: Ailemle etkileşime geçebilirsem, aylarca bağımsız kalabilirsem … bu önemli bir sonuç.”
Riskler nelerdir?
Diğer amiloid hedefli ilaçlar gibi, Leqembi de beyin şişmesine veya küçük beyin kanamalarına neden olabilir. Eisai’nin çalışmasında, ilaç alanların %13’ünde şişlik ve %17’sinde küçük beyin kanamaları görüldü.
Muhtemel sebep: Amiloid plaklar genellikle beyindeki sinir hücrelerinin etrafında oluşur, ancak bazen yapışkan madde kan damarlarının içine de girer. Gandy, amiloidi bu kan damarlarından çekmenin onları zayıflatarak sızdırmalarına neden olabileceğini açıkladı.
Beyin şişmesi ve kanamaları, baş dönmesi ve görme sorunları gibi yalnızca minimal semptomlara neden olsa da, bazen şiddetli olabilir – ve kan sulandırıcı ilaçlar kullanan iki kişi de dahil olmak üzere, birkaç Leqembi kullanıcısı ilacı alırken öldü.
Eisai, ölümlerin Alzheimer ilacına bağlanamayacağını söyledi. Ancak Gandy, en önemli şiddetli kanama riskinin, yaşlı yetişkinler tarafından felçleri önlemek veya tedavi etmek için yaygın olarak kullanılan kan sulandırıcıları da alan Leqembi kullanıcıları arasında olacağını belirtti.
Hastalar ayrıca infüzyonlardan sonra ateş, grip benzeri titreme, mide bulantısı ve kan basıncı dalgalanmaları gibi geçici reaksiyonlar yaşayabilir.
Kimler uygun?
İlaç, yalnızca Alzheimer’ın erken evrelerinde olan ve aynı zamanda masalsı amiloid birikimine sahip olan kişiler için tasarlanmıştır.
FDA, doktorları kan sulandırıcı kullanan kişilere Leqembi reçete ederken dikkatli olmaları konusunda uyardı. Hastalardan ayrıca tedavi boyunca birkaç kez beyin taraması yaptırmaları istenecektir.
Hastalar giderek kötüleştikçe, ayda iki kez IV infüzyonları almaya ne kadar devam etmeleri gerektiği belirsizdir. Bu nedenle, çalışma katılımcıları uzun süreler boyunca izleniyor ve diğer araştırmalar, amiloid birikimi olan kişiler semptom göstermeden önce, daha da erken kullanımları araştırıyor.
Ne zaman kullanılabilir?
Eisai, ilacın 23 Ocak’a kadar piyasada olması gerektiğini söylüyor, ancak çoğu hasta ilacı almak için muhtemelen aylarca beklemek zorunda kalacak.
Bunun nedeni, sağlık sigortacılarının, ilacı kapsayıp kapsamayacağına, hangi hastalar için ve iyi aday olduklarını doğrulamak için hangi testleri gerektirebileceklerine karar vermeden önce ilacın etkinliğini incelemelerinin beklenmesidir.
Ve Alzheimer’lı çoğu insanı kapsayan Medicare’in ilacı bu yılın sonlarına kadar ödemesi beklenmiyor. Bunun nedeni, yaşlılara yönelik planın yalnızca FDA’dan tam onay almış Alzheimer ilaçları için ödeme yapmasıdır; öte yandan ajans, ön çalışma sonuçlarına dayalı bir kestirme yol kullanarak Leqembi’nin onayını vermiştir. FDA, 18 aylık daha kapsamlı çalışmayı yakında gözden geçirecek ve bu yıl tam destek bekleyecek.
Maliyet ne kadardır?
IV ilacı, tipik bir yıllık tedavi için yaklaşık 26.500 dolara mal olacak. Sigortacılar bunu karşılarsa, çoğu insan neredeyse hiçbir yerde bu kadar ödeme yapmaz – ancak ilaç maliyetlerinin daha önemli bir bölümünü üstlenmelerini gerektiren sigortası olan insanlar yılda binlerce ödeyebilir.
Daily Sabah Bülteni
Türkiye’de, bölgesinde ve dünyada olup bitenlerden haberdar olun.
BENİ KAYDET
İstediğiniz zaman abonelikten çıkabilirsiniz. Kaydolarak Kullanım Koşullarımızı ve Gizlilik Politikamızı kabul etmiş olursunuz. Bu site reCAPTCHA tarafından korunmaktadır ve Google Gizlilik Politikası ile Hizmet Şartları geçerlidir.
.