Kök hücre terapisinin konsepti aldatıcı bir şekilde basittir: Bir donörden alınan hücreleri alıp bir hastalığa ya da yaralanmaya karşı koymak için bir hastaya koyun. Ancak, gerçek rüyadan çok uzaktır.
Rejeneratif tıp, hastalık veya yaralanma nedeniyle düzgün çalışmayan vücuttaki yapıları düzeltmek için hücreleri, biyomateryalleri ve molekülleri kullanır.
Geleneksel ilaçlardan ayrı olarak rejeneratif ilacı kılan, ikincisinin çoğunlukla semptomları tedavi etmesidir; buna karşılık, eski, bir hastanın durumunun kök nedenini, kaybedilen hücreleri veya organları değiştirerek veya hatalı bir geni sabitleyerek tedavi etmeyi amaçlamaktadır.
Rejeneratif tıbbın cazibesi, bu devrede kök hücre ve biyo-uyumlu materyallerin merkez aşamasını koyarak tıbbi tedaviyi yeniden tanımlamayı vaat ediyor. Yıllar boyunca bilimsel dergilerde ve medyada birçok atılım bildirildi ve selamlandı.
Ancak, günümüzde tıbbi kullanımda rejeneratif ilaç tedavilerinin sayısı hayal kırıklığı yaratmaktadır ve bir komisyon komitesi geçen hafta yayınlanan bir raporda bu ilerleme eksikliğini eleştirmektedir.
Aslında, Profesör Giulio Cossu’ya göre – Birleşik Krallık’taki Manchester Üniversitesi’nde Hücre ve Matriks Biyolojisi ve Rejeneratif Tıp Bölümü’nden – ve diğer komiserler, hastalara ve özel kliniklere bir avuç çığır açmıştır. Kanıtlanmamış tedaviler sunarak hastaların çaresiz arayışlarında para kazanıyorlar.
Neden yeni terapilerin bu kadar çok vaatleri yetersiz kalıyor? Ve toplumun rejeneratif ilacın sahip olduğu muazzam potansiyelden faydalanabilmesi için ne gerekir?
Rejeneratif ilaç nedir?
Komisyon üyeleri raporlarında, rejeneratif tıbbın “insan hücrelerini değiştirmeyi veya onarmayı ya da normal işlevi yeniden kurmak için doku veya organları yeniden kurmayı amaçladıklarını” söylüyorlar. “Normal fonksiyon” konusuna verilen vurgu, bu yaklaşımı, semptomları tedavi etme eğiliminde olan, ancak altta yatan nedenleri ele almayan, yaygın olarak kullanılan birçok ilaçtan başka tıbbi tedavilere de koymaktadır.
Yazarlar, “Hücre terapileri ve rejeneratif tıp, hastaların sağlığını iyileştirme potansiyeline sahip olarak, vücuttaki hasarlı hücreleri tamir ederek, değiştirerek veya yenileyerek hastalığın altta yatan nedenlerine odaklanarak sağlık hizmetlerinde yapısal bir değişimi temsil eder.”
Örneğin, tip 1 diyabetli bir birey insülin üretemez. Bunun yerine, kan şekeri seviyesini kontrol altında tutmak için günlük insülin enjeksiyonları gereklidir.
Rejeneratif tıp, bireyi insülin yapmasına izin veren Langerhans adacıklarını yenileyerek bunu çözmeye çalışır. Bu, daha fazla insülin enjeksiyonu ve normal şeker metabolizmasına dönüş anlamına gelir.
Tip 1 diyabetin bu şekilde tedavisi henüz gerçek değildir, tıbbi uygulamada iyi bilinen rejeneratif tıbbın bazı alanları vardır.
Erken başarılar
En erken hücre tedavisi şekli, günümüzde çoğu klinik ortamda yaygın olan kan transfüzyonu idi.
Listede, kemik iliğinin transplantasyonu yapıldı, radyasyon hasarı veya kan kanserleri olan hastalara, donörün kemik iliği kök hücrelerini kullanarak yeni, sağlıklı kan hücrelerini yapma şansı verdi.
Bir hastanın kendi hücrelerini kullanan hücre terapisi, ciddi yanık ve yanık zedelenmesi vakalarında, bir hastanın cilt grefti tedavisi için yeterli miktarda hasarsız cilde sahip olmadığı durumlarda da kullanılır.
Burada deri hücreleri küçük bir biyopsi ile izole edilir ve özel bir laboratuvarda genişler. Milyonlarca hücre nispeten kısa bir sürede büyütülebilir ve iyileşmeyi hızlandırmak için yanık yarasına transplante edilebilir.
Ancak bu başarılara ve dünyanın dört bir yanındaki bilim adamlarının yeni terapiler üzerinde çalıştıkları gerçeğine rağmen, rejeneratif tıp tedavilerinin çoğu tıp alanında yaygın tıbbi uygulamalara girmemişlerdir.
Rapora göre, “potansiyel, bazı genel durumlar (örneğin, felç, kalp hastalığı, ilerleyici nörolojik durumlar, otoimmün hastalıklar ve travma) için hastalık yükünü büyük ölçüde azaltmak için mevcut bulunmaktadır.”
Ve, “Yaşam süresinin uzamasının yanı sıra, rejeneratif tıp tedavileri, kronik hastalıkları olan birçok hastanın sağlıkla ilgili yaşam kalitesini büyük ölçüde artırabilir.”
Peki, bu gelişmeleri geride tutan nedir?
Araştırmadan tıbbi uygulamaya
Dünyanın dört bir yanından gelen bilim adamları ordusu, yaygın hastalıklara ve yaralanmalara yeni rejeneratif tıp çözümleri üzerinde çalışıyor.
Sadece geçen yıl, bir hücre tipini diğerine dönüştürebilen ve tüm organları iyileştirebilen, minimal invaziv cerrahi kullanarak hasarlı kalpler üzerine yeni bir sprey boyama biyomateryalleri yöntemi ve osteoporozu tersine çevirebilecek bir büyüme faktörü olan bir çip teknolojisi üzerine rapor verdi.
Yine de, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) web sitesinde onaylı hücresel ve gen terapisi ürünlerinin listesi şaşırtıcı bir şekilde kısadır: sadece 15 girdiye sahiptir.
Yayınlanan raporun yazarlarına göre:
“Hücre tedavisi, yüz binlerce hayat kurtardı, klinik olarak olağanüstü sonuçlar üretti […] Ancak, birçok hücre terapileri, sınırlı, değişken veya geçici etkinliğe sahip.”
Başarılı bir araştırmadan tıbbi uygulamaya giden yol uzun, çünkü yeni bir tedavi için onay veren FDA gibi sağlık otoriteleri yeni bir tedavinin güvenli ve işe yaradığı konusunda tatmin olmalıdır.
Rejeneratif tıp tedavileri, genellikle özel üretim tesislerine ve yüksek vasıflı personele ihtiyaç duydukları için çok pahalı olma eğilimindedir. Birçok ülkede sıkılan sağlık bütçeleriyle, yüksek maliyetler, bu tür tedavileri gerçeğe dönüştürmenin önünde bir engel teşkil etmektedir.
Komiserler, “Yenilenebilir ilaçlardan büyük faydalar elde edilebiliyor, ancak büyük maliyetler ve uygun maliyetler, hatta maliyetlerin düşürülmesi için iyi bir fırsat olsa bile uygulamayı sınırlandırabilir.”
Raporun yazarları, “Piyasa önümüzdeki birkaç on yıl içinde büyürken”, “rejeneratif ilaç ürünlerinin daha uygun maliyetli ve uygun maliyetli hale getirilebileceği yolların düşünülmesi, hastaların faydalanabilmesi için faydalı olacağını” açıklıyor.
Net olan şu ki, genel sağlık sorunlarını ele almak için rejeneratif tıp stratejileri için büyük bir talep olduğu ve ilaç ve sağlık endüstrilerindeki küçük ve büyük oyuncuların yeni tedavilerin geliştirilmesine yatırım yaptıkları.
Yine de, raporun yazarları, bazı oyuncuların hastaların genellikle çaresiz tıbbi durumlarından yararlanma şeklini şiddetle eleştiriyorlar.
Hastalar istismar ediliyor mu?
Ağustos ayında, FDA komiseri Dr. Scott Gottlieb, “[…] dürüst olmayan aktörlerin, hastaları aldatmanın ve kötü muamele gören hastaların iyimserliklerini ortaya koymanın bir yolu olarak düzgün gelişmiş ürünlerin önemli klinik potansiyelinin samimi raporlarından yararlandığını belirten bir bildiri yayınladı. hastalıklar.”
FDA, “vicdansız aktörlerin hastaları aldatmalarını ve potansiyel olarak sağlığına zarar vermelerini önlemek için”, FDA onaylı “kök hücre ürünlerinin pazarlanması” için Florida’daki bir kök hücre kliniğine bir uyarı yayınladı.
Bu özel durumda, yağdan kök hücreler izole edilmiş ve hastalara bu tür bir tedaviyi desteklemek için bilimsel veya tıbbi kanıtların tam yokluğuna rağmen çeşitli koşullar için doğrudan omuriliğe enjekte edilmiş veya enjekte edilmiştir.
Kliniğin ayrıca, kök hücreleri işlerken mikrobiyal kontaminasyonu önlemeyi amaçlayan ve hastaları kontamine hücrelerle tedavi olma riski altında bırakan kılavuzlara uymadığı da bulunmuştur.
Komisyon üyeleri, “Bu yüzden, umutsuz hastalar hakkında kanıtlanmamış tedaviler için büyük miktarlarda para ödemeleri konusunda ne yapılması gerektiği sorusu,” diyor.
Ruhsatsız ürünler sunan kurumların sağlık yetkilileri tarafından sıkı bir şekilde düzenlenmesi ve sıkılaştırılması, hastaların güvenliğini sağlamanın anahtarı olacaktır.
Gelecek ne gösterir?
Kök hücre ve rejeneratif tıp araştırmalarında bilimsel ilerlemeler atılımlar olarak kabul edilmektedir. Ancak bir çalışma atılımı, yeni beklentiler ve yeni tedavilerin geliştirilebileceği hız arasında bir çelişkiye yol açan yeni bir terapi anlamına gelmez.
Bununla birlikte, rejeneratif tıp çok az sayıda hastalıkta da olsa, başarılı bir sicile sahiptir.
“Şeker ya da kalp enfarktüsü gibi daha karmaşık hastalıklar önemli klinik etkisini görebilmek için, bugün mevcut [dir] olandan daha gelişmiş yaklaşımlar gerektirir. Genel olarak, ben rejeneratif tıp böyle oldu aşılar gibi küresel sağlığı üzerinde etkisi olacağına şüphe, en azından yakın gelecekte. “
Prof. Giulio Cossu
Ancak, Prof. Cossu, rejeneratif ilacın sahip olduğu büyük potansiyele dikkat çekti. “Kemik iliği transplantasyonuna ilk kan transfüzyonu, klonlama, viral vektörlerin gelişimi, ES [embriyonik kök hücreler] ve daha yakın zamanda, iPS [indüklenmiş pluripotent kök] hücreler, genom düzenleme ve organoitlerin büyük bir vaatte bulunduğunu söyledi. Gelecek için.”
Dolayısıyla, konsept aynı kalır: Bir donörden, biyomateryallerden veya moleküllerden (veya bunların herhangi bir kombinasyonundan) hücreler alın ve hastalıkları veya yaralanmaları tedavi etmek için bir hastaya koyun.
Rejeneratif tıbbı ana tıpın alemlerine taşımak için, daha iyi bir bilim ve daha iyi düzenlemeler, hem tedavileri ekonomik hale getiren yenilikçi üretim yöntemleri ile hem de hasta ve topluma bir bütün olarak nasıl fayda sağladıklarını göstermenin bir yolu ile bütünleştirilmelidir.
Komiserler, şirketlerin ve akademisyenlerin, alanı ileriye taşımak, riskleri, maliyetleri ve potansiyel faydaları mümkün olduğunca dengelemek için “xploration” ın şart olduğu sonucuna varmışlardır.
“Bu yeni küresel alanda nasıl ilerliyoruz, araştırmacılar, doktorlar, hastalar, akrabalar, düzenleyiciler ve bir bütün olarak toplum için en büyük zorluk olabilir.”