Türkiye İlaç Sektörü Strateji Belgesi ve Eylem Planı kapsamında, nadir hastalıklarla mücadeleye yönelik çalışmalar yapılacak. Bu çerçevede, Türkiye'de nadir hastalıklar konusunda mevcut durum ve ihtiyaç analizi yapılacak. Tespit edilen sonuçlar doğrultusunda da "yetim" ilaçların geliştirilmesine ve üretimine yönelik politikalar belirlenecek.
Yetim ilaçlar politikası Sosyal Güvenlik Kurumu, Bilim, Sanayi ve Teknoloji Bakanlığı, Ekonomi Bakanlığı, Kalkınma Bakanlığı, Maliye Bakanlığı, Hazine Müsteşarlığı ve bu alanda faaliyet gösteren sivil toplum örgütleriyle yürütülecek.
Belirlenen kriterlere ulaşabilmek için Türkiye'de nadir hastalıklar konusunda öncelikle bir envanter kayıt sistemi ve bu nadir hastalıkların teşhislerinin konabileceği merkezler oluşturulacak. Nadir hastalıklar konusunda dünya mevcut referans network sistemleri ile kurulan ulusal referans sistemin iletişimi sağlanacak. Ayrıca nadir hastalıklarda kullanılacak ilaçların Türkiye'de geliştirilmesi ve üretilmesi için özel politikalar geliştirilecek.
En çok çocuklar etkileniyor
Dünya üzerinde bilinen yaklaşık 5-8 bin nadir hastalık bulunuyor. Bunların ancak yüzde 1'i için onaylanmış ilaç temin edilebiliyor. Az sayıda hastaya rağmen toplumun yaklaşık yüzde 6-8'ini nadir hastalıklardan etkileniyor fakat hala altında tam olarak yatan sebebin bilinmiyor. Rastlanan hastalıkların, yüzde 80'i genetik geçişli ve yüzde 75'i de çocukları etkiliyor. Hastaların yüzde 30'u 5 yaşından önce hayatını kaybediyor.
Nadir hastalıkların tedavisine yönelik ilk planlar ABD’de 1983'te, AB'de ise 2000'de yapılmıştı.